FDA acordă Soligenix Orphan Desemnarea medicamentului pentru tratamentul bolii Behçet după ce a examinat rezultatele recente ale studiului clinic în faza 2

Urmăriți Drugslib pe

Princeton, N.J., 18 august 2025 / PRNewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix sau Compania), o companie biofarmaceutică în stadiu tardiv axată pe dezvoltarea și comercializarea produselor pentru tratarea bolilor rare în care există o nevoie medicală nesatisfăcută, anunțată astăzi că biroul de administrare a produselor orfanice din Statele Unite (S.U.A. a acordat desemnarea medicamentului orfan la Dusquetide, ingredientul activ din SGX945, pentru „Tratamentul bolii Behçet” în urma revizuirii rezultatelor clinice recente de fază 2A care demonstrează eficacitatea și siguranța biologică la pacienții cu boala Behçet.

The S. Mai puțin de 200.000 de persoane din SUA, pe lângă furnizarea unui termen de șapte ani de exclusivitate a pieței la aprobarea finală a FDA, desemnarea medicamentelor orfane poziționează, de asemenea, Soligenix pentru a putea folosi o gamă largă de beneficii financiare și de reglementare, inclusiv subvenții guvernamentale pentru efectuarea de studii clinice, renunțarea la taxe de utilizare a FDA pentru o taxă de utilizare a potențialului pentru depunerea unei noi cereri de medicamente (ANDA), și a unei anumite taxe de utilizare a taxelor.

"Behçet's Disease is an area of unmet medical need, with up to 18,000 people in the U.S., 50,000 in Europe, 350,000 people in Turkey and as many as 1 million people worldwide affected by this incurable disease. Given the clinically meaningful improvements seen in a Phase 2 proof-of-concept study in patients with oral aphthous ulcers due to Behçet's Disease, we are hopeful dusquetide will have a role to play in helping underserved patients Suferind de această boală dificil de tratat și cronică auto-imună ”, a declarat Christopher J. Schaber, doctorat, președinte și director executiv al Soligenix. "Decizia FDA de a acorda desemnarea medicamentelor orfane la programul SGX945 semnifică un pas important pentru Soligenix, deoarece continuăm să avansăm programul și se adaugă semnificativ la proprietatea intelectuală existentă în jurul acestei tehnologii noi."

despre dusquetide

dusquetide, ingredientul activ în SGX945 (boala Behçet) și SGX942 (mucozită orală), este un regulator de apărare înnăscut (IDR), o nouă clasă de peptide scurte, sintetice. Are un nou mecanism de acțiune, prin care modulează reacția corpului atât la vătămare, cât și la infecție către un răspuns antiinflamator, anti-infecțios și de vindecare a țesuturilor. IDR-urile nu au o activitate directă a antibioticelor, dar, modulând răspunsurile sistemului imunitar înnăscute ale gazdei, crește supraviețuirea după infecțiile cauzate de o gamă largă de agenți patogeni bacterieni gram-negativi și gram-pozitivi. Dusquetida accelerează, de asemenea, rezoluția deteriorării țesuturilor în urma expunerii la o varietate de agenți, inclusiv agenți patogeni bacterieni, traume și chimio-și/sau radioterapie. Eficacitatea și siguranța preclinică au fost demonstrate în numeroase modele de boli animale, inclusiv mucozită, colită, sindrom de activare a macrofagelor, precum și infecții bacteriene. În plus, activitatea anti-tumorală potențială a fost demonstrată în mai multe studii in vitro și in vivo xenografă.

Dusqutide a demonstrat siguranța și tolerabilitatea într-un studiu clinic de faza 1 la 84 de voluntari umani sănătoși. În faza 2 și 3 studii clinice cu dusquetide la peste 350 de subiecți cu mucozită orală datorită terapiei de chimioradiere pentru cancerul de cap și gât, au fost demonstrate rezultate pozitive ale eficacității, inclusiv potențiale beneficii auxiliare pe termen lung.

Dusquetide a demonstrat, de asemenea, eficacitatea și siguranța biologică într -un studiu pilot în faza 2A la 8 pacienți cu boala Behçet. Studiul de fază 2A a fost un studiu deschis, conceput pentru a fi extrem de comparabil (de exemplu, punctele finale de studiu, criterii de excludere a incluziunii) cu studiul publicat de faza 3, care a fost utilizat pentru a sprijini aprobarea de marketing a apremilastului (Otezla®) pentru ulcerele orale în boala Behçet. Obiectivul principal al studiului apremilast din faza 3 a fost zona de sub curba (ASC) a numărului mediu de ulcere față de timp. Folosind același obiectiv după 4 săptămâni de tratament, grupul tratat SGX945 a avut o îmbunătățire de 40% în raport cu grupul placebo din studiul de apremilast din faza 3, în timp ce apremilast a avut o îmbunătățire de 37% în raport cu placebo. Această îmbunătățire a fost susținută pe parcursul urmăririi de 4 săptămâni după tratamentul cu SGX945, cu o îmbunătățire de 32% evaluată la săptămâna 8, în ciuda tratamentului s-a oprit în săptămâna a 4-a. În schimb, Apemilast, care a fost administrat continuu până în săptămâna 12, a avut o îmbunătățire de 41% la săptămâna 8. Ulcerele pielii sunt, în general, considerate foarte dificil de rezolvat și necesită, de obicei, tratament prelungit. În special, unii pacienți au raportat, de asemenea, în mod explicit, experimentați mai puține ulcere și durere în perioada de urmărire de 4 săptămâni, așa cum se reflectă și în analiza numerică. SGX945 a fost bine tolerat, fără evenimente adverse legate de tratament. Evenimentele adverse comune pentru apremilast au inclus diaree (41% dintre pacienți), greață (19% dintre pacienți) și dureri de cap (14% dintre pacienți), niciunul dintre aceștia nu a fost observat cu SGX945.

Soligenix nu are o poziție de proprietate intelectuală puternică în platforma tehnologică IDR, inclusiv compoziția materiei pentru dusquetside și analogi legați de analogi conectați. Dusquetide a fost dezvoltat în conformitate cu descoperirile făcute de profesorii B. Brett Finlay, doctorat și Robert Hancock, doctorat al Universității din Columbia Britanică, Canada. Dusquetide a primit o desemnare rapidă pentru tratarea leziunilor orale ale bolii Behçet și desemnarea medicamentului orfan pentru tratamentul bolii Behçet de către FDA.

despre boala Behçet

boala Behçet este cunoscută în mod obișnuit ca o tulburare inflamatorie a vaselor de sânge (vasculită). Adesea diagnosticat pentru prima dată la adulți tineri, efectele și severitatea sa se vor ceda și se vor scădea în timp. Semnele și simptomele majore includ, de obicei, răni de gură (aproximativ 95% dintre pacienți), erupții cutanate și leziuni (aproximativ 50% dintre pacienți), răni genitale (aproximativ 50% dintre pacienți), ulcerații picioarelor (aproximativ 40% dintre pacienți) și inflamația ochilor (aproximativ 15% dintre pacienți). Este o boală dureroasă, care afectează direct calitatea vieții pacientului și capacitatea de a se implica productiv în activități de viață, inclusiv în muncă.

boala Behçet este considerată a fi o boală auto-imună atât cu factori genetici, cât și de mediu. Este cel mai frecvent de -a lungul „drumului mătăsii” din Orientul Mijlociu și Asia de Est, inclusiv Turcia, Iranul, Japonia și China. Există aproximativ 18.000 de cazuri cunoscute de boala Behçet în SUA și peste 50.000 în Europa. Există până la 1.000.000 de oameni care trăiesc în întreaga lume cu boala Behçet.

Nu există niciun remediu pentru boala Behçet, mai degrabă tratamentele sunt prescrise pentru a gestiona simptomele. Tratamentele pot include atât terapiile de întreținere, cât și cele care se adresează în mod specific flăcărilor (de exemplu, ulcerațiilor gură, ulcerațiilor genitale și ulcerațiilor pentru picioare). Corticosteroizii sunt, în general, aplicate topic la răni și ca ochi și pot fi, de asemenea, administrate sistemic pentru a reduce inflamația. Deși utilizate frecvent, acestea au o eficacitate limitată pe termen lung și au efecte secundare semnificative, care devin mai mult cu privire la o utilizare mai cronică. Ulcerele genitale sunt adesea asociate cu cicatrici genitale semnificative, în timp ce ulcerațiile picioarelor pot duce la un sindrom post-trombotic. Alte tratamente pentru flăcări ale bolii Behçet implică suprimarea sistemului imunitar cu medicamente (de exemplu, ciclosporină sau ciclofosfamidă). Aceste medicamente au un risc mai mare de infecție, probleme de ficat și rinichi, număr scăzut de sânge și hipertensiune arterială. În cele din urmă, sunt utilizate și medicamente antiinflamatorii, inclusiv medicamente anti-TNF. Singurul medicament aprobat în boala Behçet este apremilast, care este utilizat ca terapie de întreținere pentru a preveni formarea ulcerelor orale. Din păcate, apremilastul trebuie utilizat continuu pentru a fi eficient și este asociat atât cu costuri ridicate, cât și cu efecte secundare, inclusiv diaree, greață, infecție a tractului respirator superior și dureri de cap.

Despre Soligenix

Soligenix este o companie biofarmaceutică în stadiu tardiv axată pe dezvoltarea și comercializarea produselor pentru a trata boli rare în care există o nevoie medicală nesatisfăcută. Segmentul nostru specializat de afaceri bioterapeutice se dezvoltă și se îndreaptă către comercializarea potențială a Hybryte ™ (SGX301 sau sintetică hipericină sodiu) ca o nouă terapie fotodinamică care utilizează o lumină vizibilă sigură pentru tratamentul limfomului cu celule T cutanate (CTCL). Odată cu finalizarea cu succes a celui de -al doilea studiu al fazei 3, vor fi căutate aprobări de reglementare pentru a sprijini potențialele comercializări la nivel mondial. Programele de dezvoltare din acest segment de afaceri includ, de asemenea, extinderea hipericinei sintetice (SGX302) în psoriazis, tehnologia noastră de reglementare de apărare înnăscută (IDR), Dusquetide (SGX942) pentru tratamentul bolilor inflamatorii, inclusiv mucozita orală în cancerul de cap și gât, și (SGX945) în boala Behçet.

Segmentul nostru de afaceri pentru soluții de sănătate publică include programe de dezvoltare pentru Rivax®, candidatul nostru pentru vaccinul cu toxină Ricin, precum și programele noastre de vaccin care vizează filovirusurile (cum ar fi Marburg și Ebola) și CIVAX ™, candidatul nostru pentru vaccin pentru prevenirea Covid-19 (cauzată de SARS-CoV-2). Dezvoltarea programelor noastre de vaccinuri încorporează utilizarea tehnologiei noastre de proprietate a platformei de stabilizare a căldurii, cunoscută sub numele de Thermovax®. Până în prezent, acest segment de afaceri a fost susținut cu finanțarea guvernului și finanțarea contractuală de la Institutul Național de Alergie și Boli Infecțioase (NIAID), Agenția de Reducere a Apărării (DTRA) și Autoritatea Biomedicală de Cercetare și Dezvoltare Avansată (Barda).

pentru informații suplimentare cu privire la Soligenix, Inc. și Twitter la @soligenix_inc.

Acest comunicat de presă poate conține declarații prospective care reflectă așteptările actuale ale Soligenix cu privire la rezultatele viitoare, performanța, perspectivele și oportunitățile sale, inclusiv, dar fără a se limita la, dimensiunile potențiale ale pieței, populațiile de pacienți, înscrierea în studiile clinice, momentul preconizat pentru închiderea ofertei descrise aici și utilizarea intenționată a veniturilor din acestea. Declarațiile care nu sunt fapte istorice, cum ar fi „anticipează”, „estimează”, „crede”, „speră”, „intenționează”, „planifică”, „așteaptă”, „obiectiv”, „mai”, „sugerează”, „voință”, „potențial” sau expresii similare, sunt declarații cu interes înainte. Aceste declarații sunt supuse unui număr de riscuri, incertitudini și alți factori care ar putea determina evenimente reale sau rezultate din perioadele viitoare să difere semnificativ de ceea ce este exprimat sau implicat de aceste declarații și includ suma preconizată și utilizarea veniturilor din ofertă și data de închidere preconizată a ofertei. Soligenix cannot assure you that it will be able to successfully develop, achieve regulatory approval for or commercialize products based on its technologies, particularly in light of the significant uncertainty inherent in developing therapeutics and vaccines against bioterror threats, conducting preclinical and clinical trials of therapeutics and vaccines, obtaining regulatory approvals and manufacturing therapeutics and vaccines, that product development and commercialization efforts will not be reduced or discontinued due to difficulties or delays in clinical trials or due to lack of progress or positive results from research and development efforts, that it will be able to successfully obtain any further funding to support product development and commercialization efforts, including grants and awards, maintain its existing grants which are subject to performance requirements, enter into any biodefense procurement contracts with the U.S. Government or other countries, that it will be able to compete with larger and better financed competitors in the biotechnology industry, că modificările în practica de asistență medicală, limitările de rambursare a terților și inițiativele federale și/sau de stat ale reformei medicalelor de stat nu vor afecta negativ activitatea sa sau că Congresul SUA ar putea să nu adopte nicio legislație care să ofere finanțare suplimentară pentru programul proiectului Bioshield. În plus, nu poate exista nicio asigurare cu privire la calendarul sau succesul oricăreia dintre studiile sale clinice/preclinice. În ciuda rezultatului semnificativ statistic obținut în primul studiu clinic Hybryte ™ (SGX301) pentru tratamentul limfomului cu celule T cutanate, nu poate exista nicio asigurare că al doilea studiu clinic Hybryte ™ (SGX301) va avea succes sau că va fi acordată o autorizare de marketing de la FDA sau EMA. În plus, deși EMA a fost de acord cu componentele cheie de proiectare ale celui de -al doilea studiu clinic al fazei 3 Hybryte ™ (SGX301), nu se poate acorda nicio asigurare că compania va putea modifica calea de dezvoltare pentru a aborda în mod adecvat preocupările FDA sau că FDA nu va necesita un studiu comparativ cu durată mai lungă. În pofida rezultatului la primul studiu clinic Hybryte ™ (SGX301) pentru tratamentul limfomului cu celule T cutanate și al studiului clinic de fază 2A al SGX302 pentru tratamentul psoriazisului, nu poate exista nicio asigurare cu privire la momentul sau succesul studiilor clinice ale SGX302 pentru tratamentul psoriazisului. În plus, în ciuda activității biologice observate în ulcerele aftoase induse de chimioterapie și radiații, nu poate exista nicio asigurare cu privire la momentul sau succesul studiilor clinice ale SGX945 pentru tratamentul bolii Behçet. În plus, nu poate exista nicio asigurare că Rivax® se va califica pentru un voucher de revizuire a priorităților biodefense (PRV) sau că vânzările anterioare de PRV vor fi indicative pentru orice preț potențial de vânzare pentru un PRV pentru Rivax®. De asemenea, nu se poate prevedea nicio asigurare că compania va primi sau va continua să primească finanțare guvernamentală non-dilutivă de la subvenții și contracte care au fost sau pot fi atribuite sau pentru care compania va aplica în viitor. Acești și alți factori de risc sunt descriși din când în când în înregistrări la Securities and Exchange Commission („SEC”), inclusiv, fără a se limita la rapoartele lui Soligenix cu privire la formularele 10-Q și 10-K. Cu excepția cazului în care este solicitat de lege, Soligenix nu își asumă nicio obligație de a actualiza sau revizui orice declarații prospective ca urmare a informațiilor noi sau a evenimentelor viitoare.

SOURSE SOLIGENIX, INC.

Postat : 2025-08-19 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare