FDA предоставляет обозначение лекарств для сирот Soligenix для лечения болезни Бехчета после рассмотрения последних результатов клинических исследований фазы 2

Следите за Drugslib на

Принстон, Нью-Джерси, 18 августа 2025 г. / prnewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix или компания), биофармацевтическая компания поздней стадии, ориентированная на развитие и коммерциализацию продуктов для лечения редких заболеваний, где существует нерешенная медицинская потребность, объявленная сегодня, что офис Offer of Offers Products (Food States Developmation). предоставил обозначение лекарств для сирот дускетиду, активному ингредиенту в SGX945 для «лечения болезни Бехет» после обзора недавних клинических результатов фазы 2A, демонстрирующих биологическую эффективность и безопасность у пациентов с болезнью Бехет. Менее 200 000 человек в США. Помимо обеспечения семилетнего срока эксклюзивности рынка после окончательного одобрения FDA, обозначение лекарств для сирот также позиционирует Soligenix, чтобы иметь возможность использовать широкий спектр финансовых и регулирующих выгод, включая государственные гранты для проведения клинических испытаний, отказа от дорогих пользовательских платежей FDA для потенциальных подачи заявки на новое лекарство (NDA) и определенные налоговые платы за налоговые налога).

"Болезнь Бехчета-это область неудовлетворенных медицинских потребностей: до 18 000 человек в США, 50 000 человек в Европе, 350 000 человек в Турции и до 1 миллиона человек во всем мире, затронутые этим неизлечимым заболеванием. Учитывая клинически значимые улучшения, наблюдаемые в фазе 2, изучение концепции у пациентов с оральными аффом из-за того, что ультраляция. Улише всего. Улише всего. Улише всего завещайте, что укоренившись. Страдая от этого трудного лечения и хронического аутоиммунного заболевания », заявил Кристофер Дж. Шабер, доктор философии, президент и главный исполнительный директор Soligenix. «Решение FDA о предоставлении обозначения лекарств для сирот программе SGX945 означает важный шаг для Soligenix, поскольку мы продолжаем продвигать программу и значительно добавляют существующее имущество интеллектуальной собственности, окружающую эту новую технологию».

о Dusquetide

Dusquetide, активный ингредиент при SGX945 (болезнь Бехсе) и SGX942 (пероральный мукозит), является врожденным защитным регулятором (IDR), новым классом коротких синтетических пептидов. Он имеет новый механизм действия, в котором он модулирует реакцию организма как на повреждение, так и на инфекцию в направлении противовоспалительного, противоинфекционного и тканевого заживления. ПИД не имеют прямой антибиотической активности, но путем модуляции врожденных иммунных систем-реакций хозяина увеличивают выживаемость после инфекций, вызванных широким спектром грамотрицательных и грамположительных бактериальных патогенов. Дускетид также ускоряет разрешение повреждения тканей после воздействия различных агентов, включая бактериальные патогены, травмы и химио- и/или лучевую терапию. Доклиническая эффективность и безопасность были продемонстрированы у многочисленных моделей заболеваний животных, включая мукозит, колит, синдром активации макрофагов, а также бактериальные инфекции. Кроме того, потенциальная противоопухолевая активность была продемонстрирована в нескольких исследованиях ксенотрансплантата in vitro и in vivo. В клинических исследованиях фазы 2 и 3 с Дусктидом у более чем 350 субъектов с пероральным мукозитом из-за химиолучевой терапии при раке головы и шеи были продемонстрированы положительные результаты эффективности, включая потенциальные долгосрочные вспомогательные преимущества.

.

Dusquetide также продемонстрировал биологическую эффективность и безопасность в пилотном исследовании фазы 2А у 8 пациентов с болезнью Бехчета. Исследование фазы 2А было исследованием с открытой маркой, предназначенным для того, чтобы быть высоко сопоставимым (например, конечные точки исследования, критерии интеграции-эксклюзии) с опубликованным исследованием 3 фазы, которое использовалось для поддержки одобрения маркетинга апреляст (Otezla®) для явлений полости рта при болезни Бехет. Основной конечной точкой в исследовании апрелястов фазы 3 была область под кривой (AUC) среднего количества язв по сравнению с временем. Используя эту же конечную точку после 4 недель лечения, группа, получавшая SGX945, имела 40% -ное улучшение по сравнению с группой плацебо из исследования априремиласта фазы 3, тогда как апрелемласт имел улучшение на 37% по сравнению с плацебо. Это улучшение поддерживалось на протяжении 4-недельного наблюдения после лечения SGX945, при этом улучшение на 32% оценивалось на 8-й неделе, несмотря на то, что лечение остановилось на 4-й неделе. Язвы кожи, как правило, считаются очень трудными для разрешения и обычно требуют длительного лечения. Примечательно, что некоторые пациенты также явно сообщали, что испытывают меньше язв и боль в течение 4-недельного периода наблюдения, что также отражается в численном анализе. SGX945 был хорошо перемещен без побочных эффектов, связанных с лечением. Обычные побочные эффекты для апреляста включали диарею (41% пациентов), тошноту (19% пациентов) и головная боль (14% пациентов), ни один из которых не наблюдался с SGX945. Дускетид был разработан в соответствии с открытиями, сделанными профессорами Б. Бреттом Финли, доктором наук и Роберта Хэнкока, доктора наук Университета Британской Колумбии, Канада. Дускетид был награжден обозначением быстрого трека за лечение половых поражений болезней Бехчета и обозначения лекарств для сирот для лечения болезни Бехчета FDA.

о болезни Бехсе

Болезнь Бехчета обычно известна как воспалительное расстройство кровеносных сосудов (васкулит). Часто впервые диагностируемые у молодых людей, его последствия и тяжесть со временем будут восхищаться и исчезнуть. Основные признаки и симптомы обычно включают язвы во рту (приблизительно 95% пациентов), кожные высыпания и поражения (приблизительно 50% пациентов), генитальные язвы (приблизительно 50% пациентов), язвы ноги (приблизительно 40% пациентов) и воспаление глаз (приблизительно 15% пациентов). Это болезненная болезнь, которая напрямую влияет на качество жизни пациента и способность продуктивно заниматься жизненными занятиями, включая работу.

Болезнь Бехчета считается аутоиммунной болезнью как с генетическими, так и с факторами окружающей среды. Он наиболее распространен вдоль «шелковой дороги» на Ближнем Востоке и Восточной Азии, включая Турцию, Иран, Японию и Китай. В США насчитывается около 18 000 известных случаев болезни Бехчета и более 50 000 в Европе. В мире составляет целых 1 000 000 человек, живущих с болезнью Бехчета.

Не существует лекарства от болезни Бехчета, скорее лечение назначается для лечения симптомов. Обработки могут включать как техническую терапию, так и те, которые конкретно решают вспышки (например, язвы во рту, язвы половых органов и язвы ног). Кортикостероиды, как правило, применяются местно на язвы и в качестве глазных частей, а также могут быть системно для уменьшения воспаления. Несмотря на то, что они часто используются, они обладают ограниченной эффективностью в долгосрочной перспективе и имеют значительные побочные эффекты, которые становятся все более важными с более хроническим использованием. Язвы половых органов часто ассоциируются со значительным генитальным рубцом, в то время как язвы ног могут привести к посттерботическому синдрому. Другие методы лечения вспышек болезни Бехчета включают подавление иммунной системы лекарственными средствами (например, циклоспорин или циклофосфамид). Эти препараты поставляются с более высоким риском инфекции, проблем с печенью и почками, низким количеством крови и высоким кровяным давлением. Наконец, также используются противовоспалительные препараты, в том числе анти-TNF лекарства. Единственным одобренным препаратом при болезни Бехет является апрелемласт, который используется в качестве поддерживающей терапии для предотвращения образования язв полости рта. К сожалению, априремиласт должен использоваться непрерывно для эффективности и связана как с высокой стоимостью, так и с побочными эффектами, включая диарею, тошноту, инфекцию верхних дыхательных путей и головная боль.

.

о Soligenix

Soligenix-это биофармацевтическая компания поздней стадии, ориентированная на разработку и коммерциализацию продуктов для лечения редких заболеваний, где существует неудовлетворенная медицинская потребность. Наш специализированный бизнес-сегмент Biotherapeutics разрабатывает и движется к потенциальной коммерциализации Hybryte ™ (SGX301 или синтетического гиперицина натрия) в качестве новой фотодинамической терапии, использующей безопасное видимое свет для лечения кожной Т-клеточной лимфомы (CTCL). При успешном завершении второго исследования 3 -го исследования будут предприняты разрешения регулирующих органов для поддержки потенциальной коммерциализации по всему миру. Программы разработки в этом бизнес-сегменте также включают в себя расширение синтетического гиперицина (SGX302) на псориаз, нашу первую в своем классе технологию врожденного регулятора защиты (IDR), Дускеттид (SGX942) для лечения воспалительных заболеваний, включая мукозит орала при раке головы и шеи и (SGX945) у болезней Беалет.

Наш бизнес-сегмент решений в области общественного здравоохранения включает в себя программы развития для Rivax®, нашего кандидата в вакцину с токсином рицина, а также наши программы вакцины, нацеленные на филовирусы (такие как Марбург и Эбола) и Civax ™, наш кандидат в вакцину для профилактики Covid-19 (вызванный SARS-COV-2). Разработка наших программ вакцины включает в себя использование нашей проприетарной технологии платформы тепловой стабилизации, известной как Thermovax®. На сегодняшний день этот бизнес -сегмент был поддержан государственным грантом и финансированием контракта от Национального института аллергии и инфекционных заболеваний (NIAID), агентства по снижению обороны (DTRA) и биомедицинским управлением исследований и разработок (BARDA). Twitter на @soligenix_inc.

Этот пресс-релиз может содержать перспективные заявления, которые отражают текущие ожидания Soligenix о его будущих результатах, эффективности, перспективах и возможностях, включая, помимо прочего, потенциальные размеры рынка, популяции пациентов, регистрацию клинических испытаний, ожидаемое время для закрытия предложения, описанного здесь, и предполагаемого использования доходов. Заявления, которые не являются историческими фактами, такими как «ожидания», «оценки», «верит», «надежды», «намеревается», «планы», «ожидают», «цель», «может», «предположить», «потенциал», или подобные выражения, являются прогнозными заявлениями. Эти заявления подвержены ряду рисков, неопределенности и других факторов, которые могут привести к тому, что фактические события или результаты в будущие периоды будут существенно отличаться от того, что выражается или подразумевается в этих утверждениях, и включать ожидаемую сумму и использование выручки от предложения и ожидаемой даты закрытия предложения. Soligenix не может заверить вас в том, что он сможет успешно развиваться, достичь одобрения регулятора или коммерциализации продуктов, основанных на своих технологиях, особенно в свете значительной неопределенности, присущей развитию терапии и вакцинов в отношении угроз биотерроров, проводя дополнические и клинические испытания терапевтов и вакцины. Сокращено или прекращено из -за трудностей или задержек в клинических испытаниях или из -за отсутствия прогресса или положительных результатов, связанных с исследованиями и разработками, которые смогут успешно получить какое -либо дальнейшее финансирование для поддержки разработки продуктов и коммерциализации, включая гранты и награды, поддерживать свои существующие гранты, которые подчиняются требованиям к эффективности, в соответствии с конкуренциями в области конкуренции с большими и большими конкуренциями, которые будут способствовать конкуренциям, и другие страны, которые будут способствовать крупным конкуренциям, и в других странах, которые будут способствовать конкуренциям, и другие страны, которые будут способствовать конкуренциям, и другие страны, которые будут способствовать конкуренциям, и в более широких конкуренциях, которые будут способствовать конкуренциям с большими конкуренциями, и другие страны будут способствовать. Биотехнологическая промышленность, что изменения в практике здравоохранения, ограничения возмещения третьих сторон и федеральные и/или инициативы по реформе государственной реформы здравоохранения не будут негативно повлиять на его бизнес, или что Конгресс США не может принять какое -либо законодательство, которое обеспечит дополнительное финансирование программы проекта BioShield. Кроме того, не может быть никаких гарантий относительно сроков или успеха каких -либо его клинических/доклинических испытаний. Несмотря на статистически значимый результат, достигнутый в первом клиническом испытании фазы 3 Hybryte ™ (SGX301) фазы для лечения кожной Т-клеточной лимфомы, не может быть уверенности в том, что второе клиническое исследование FDA или EMA (SGX301) не может быть успешным или будет предоставлено разрешение на маркетинг от FDA или EMA. Кроме того, хотя EMA согласилась с ключевыми компонентами дизайна второго клинического испытания фазы 3 Hybryte ™ (SGX301), никаких гарантий не может быть предоставлено, что Компания сможет изменить путь развития для адекватного решения о проблемах FDA или что FDA не потребует более длительного сравнительного исследования. Несмотря на результат первого клинического испытания фазы 3 Hybryte ™ (SGX301) фазы для лечения кожной Т-клеточной лимфомы и фазы 2A клинического испытания SGX302 для лечения псориаза, не может быть никаких гарантий в отношении времени или успеха клинических испытаний SGX302 для лечения псориаса. Кроме того, несмотря на биологическую активность, наблюдаемую в язвах, вызванных химиотерапией и облучением, не может быть никаких гарантий относительно времени или успеха клинических испытаний SGX945 для лечения болезни Бехет. Кроме того, не может быть никакой гарантии, что Rivax® будет претендовать на ваучер с приоритетом Biodefense (PRV) или что предыдущие продажи PRV будут указывать на любую потенциальную цену продажи для PRV для Rivax®. Кроме того, никаких гарантий не может быть предоставлено, что компания будет получать или продолжать получать неразличительное государственное финансирование от грантов и контрактов, которые были или могут быть присуждены или для которых компания будет подаваться в будущем. Эти и другие факторы риска время от времени описываются в заявках в Комиссии по ценным бумагам и биржам («SEC»), включая, но не ограничиваясь, отчеты Soligenix о формах 10-Q и 10-K. Если это не требуется в соответствии с законом, Soligenix не принимает обязанности обновлять или пересмотреть какие-либо перспективные заявления в результате новой информации или будущих событий.

Source Soligenix, Inc.

Опубликовано : 2025-08-19 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова