FDA, son Faz 2 Klinik Çalışma Sonuçları'nı gözden geçirdikten sonra Behçet Hastalığının Tedavisi için Soligenix Yetim İlaç Tanımı

Drugslib'i takip edin

Princeton, N.J., 18 Ağustos 2025 / PRNewswire /-Soligenix, Inc. (NASDAQ: SNGX) (Soligenix veya Şirket), Nadir Tıbbi İhtiyaç Olduğu Ofis'in (ABD'nin Madden Tıbbi İhtiyaç Olduğu) Ofisi'nin Nadir Tıbbi İhtiyaç Olduğu Ofisi (Yedeklerin) Tedavi Etmek İçin Ürünleri Geliştirmeye ve Ticarileştirmeye Odaklanan Bir Ürünleri Geliştirmeye ve Ticarileştirmeye Odaklandı. SGX945'teki aktif bileşen olan Dusquetide'ye yetim ilaç ataması, "Behçet hastalığının tedavisi" nin, Behçet hastalığı olan hastalarda biyolojik etkinlik ve güvenlik gösteren son faz 2A klinik sonuçlarının incelendiğinden sonra, ABD Yetim İlaç Yasası, şirketlerin nadir görülen ve etkili bir şekilde, nadir görülen, nadir görülen, nadir görülen, nadir görülen, nadir ve etkili bir şekilde, nadir görmeyen ABD yetim ilaçlarının, nadir görülme, behçet hastalığı olan hastalarda biyolojik etkinlik ve güvenliği, behçet hastalığı olan hastalarda biyolojik etkinlik ve güvenlik ve güvenlik, behçet hastalığı olan hastalarda biyolojik etkinlik ve güvenlik ve güvenlik, nadir görülme eyleminin nadir görülen hastalarda biyolojik etkinlik ve güvenlik ve güvenliği gösteren, nadir görülme ve etkili bir şekilde, nadir görülen tedaviye yönelik olarak, nadir görülen ve etkilenen bir şekilde, nadir görülen, nadir görülen tedaviyi geliştirmeye yönelik olarak teşvik etmeyi amaçlamaktadır. Nihai FDA onayı üzerine yedi yıllık bir piyasa münhasırlığı süresi sağlamanın yanı sıra, yetim ilaç ataması, Soligenix'i klinik denemeler yapmak için hükümet hibeleri de dahil olmak üzere, yeni bir ilaç uygulaması (NDA) ve belirli vergi kredilerinden feragat etmek için çok çeşitli finansal ve düzenleyici faydalardan yararlanabilmek için konumlandırıyor.

"Behçet hastalığı, ABD'de 18.000'e kadar insan, Avrupa'da 50.000'e kadar, Türkiye'de 350.000 kişi ve bu tedavi edilemez hastalıktan etkilenen 1 milyon kadar insana sahip, behçet hastalığı nedeniyle oral acılara sahip hastalarda görülen klinik olarak anlamlı iyileştirmeler göz önüne alındığında, ümit hastalığına bağlı olarak, istediği gibi yardım ettiği için, istediği gibi klinik olarak anlamlı iyileştirmeler göz önüne alındığında, Soligenix Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Christopher J. Schaber, tedavi edilmesi zor ve kronik oto-immün hastalıktan muzdarip. "Dedi. Diyerek şöyle devam etti: "FDA'nın SGX945 programına yetim uyuşturucu ataması yapma kararı, programı ilerletmeye devam ederken ve bu yeni teknolojiyi çevreleyen mevcut fikri mülkiyet mülküne önemli ölçüde eklediğimiz için Soligenix için önemli bir adım gösteriyor."

Dusquetid hakkında

SGX945 (Behçet hastalığı) ve SGX942 (oral mukozit) içindeki aktif bileşen olan

dusquetid, yeni bir kısa, sentetik peptit sınıfı olan doğuştan gelen bir savunma regülatörüdür (IDR). Vücudun hem yaralanmaya hem de enfeksiyona karşı tepkisini antienflamatuar, anti-enfektif ve doku iyileştirme tepkisine yönlendirdiği yeni bir etki mekanizmasına sahiptir. IDR'lerin doğrudan antibiyotik aktivitesi yoktur, ancak konağın doğuştan gelen bağışıklık sistemi tepkilerini modüle ederek, çok çeşitli gram negatif ve gram-pozitif bakteriyel patojenlerin neden olduğu enfeksiyonlardan sonra sağkalımı artırır. Dusquetid ayrıca bakteriyel patojenler, travma ve kemo ve/veya radyasyon tedavisi gibi çeşitli ajanlara maruz kaldıktan sonra doku hasarının çözülmesini hızlandırır. Mukozit, kolit, makrofaj aktivasyon sendromunun yanı sıra bakteriyel enfeksiyonlar dahil olmak üzere çok sayıda hayvan hastalığı modelinde klinik öncesi etkinlik ve güvenlik gösterilmiştir. Ek olarak, potansiyel anti-tümör aktivitesi çoklu in vitro ve in vivo ksenograft çalışmalarında gösterilmiştir. Baş ve boyun kanseri için kemoradiasyon tedavisi nedeniyle oral mukozitli 350'den fazla denekte dusquetid ile faz 2. ve 3. klinik çalışmalarda, potansiyel uzun süreli yardımcı faydalar da dahil olmak üzere pozitif etkinlik sonuçları gösterilmiştir.

dusquetid ayrıca Behçet hastalığı olan 8 hastada bir Faz 2A pilot çalışmasında biyolojik etkinlik ve güvenlik göstermiştir. Faz 2A çalışması, Behçet hastalığındaki oral ülserler için Apremilast'ın (OTEZLA®) pazarlama onayını desteklemek için kullanılan yayınlanmış Faz 3 çalışmasına oldukça karşılaştırılabilir (örn. Çalışma uç noktaları, dahil etme-dış ekleme kriterleri) olarak tasarlanmış açık etiketli bir çalışmadır. Faz 3 Apremilast çalışmasındaki birincil son nokta, ortalama ülser sayısının eğrisi (AUC) altındaki alandır. Aynı uç noktayı 4 haftalık tedaviden sonra kullanan SGX945 ile tedavi edilen grubun, Faz 3 Apremilast çalışmasından plasebo grubuna göre% 40 iyileşme yaparken, apremilast plaseboya göre% 37'lik bir iyileşme yaşadı. Bu iyileşme, SGX945 ile tedaviden sonra 4 haftalık takip boyunca sürdürüldü, 4. haftada durmasına rağmen 8. haftada değerlendirilen% 32 iyileşme. Aksine, 8. haftada sürekli olarak uygulanan apremilast, 8. haftada sürekli olarak uygulandı. Cilt ülserlerinin çözülmesi genellikle çok zor kabul edilir ve genellikle uzun süreli tedavi gerektirir. Özellikle, bazı hastalar, sayısal analize de yansıtıldığı gibi, 4 haftalık takip döneminde daha az ülser ve ağrı yaşadıklarını açıkça bildirmişlerdir. SGX945, tedaviye bağlı advers olay olmadan iyi tolere edildi. Apremilast için yaygın advers olaylar arasında ishal (hastaların% 41'i), bulantı (hastaların% 19'u) ve baş ağrısı (hastaların% 14'ü), bunların hiçbiri SGX945 ile gözlemlenmemiştir. Dusquetide, Profesörler Brett Finlay, PhD ve Robert Hancock tarafından Kanada, British Columbia Üniversitesi PhD tarafından yapılan keşifler uyarınca geliştirildi. Dusquetide, Behçet hastalığının oral lezyonlarının tedavisi ve Behçet hastalığının FDA tarafından tedavisi için yetim ilaç ataması için hızlı yol ataması yapıldı.

Behçet hastalığı hakkında

Behçet hastalığı genellikle kan damarlarının (vaskülit) enflamatuar bozukluğu olarak bilinir. Genellikle ilk olarak genç yetişkinlerde teşhis edilir, etkileri ve şiddeti zamanla balmumu ve azalır. Büyük belirti ve semptomlar genellikle ağız yaraları (hastaların yaklaşık% 95'i), cilt döküntüleri ve lezyonları (hastaların yaklaşık% 50'si), genital yaralar (hastaların yaklaşık% 50'si), bacak ülserleri (hastaların yaklaşık% 40'ı) ve göz inflamasyonu (hastaların yaklaşık% 15'i) içerir. Hastanın yaşam kalitesini ve iş dahil yaşam faaliyetlerine verimli bir şekilde girme yeteneğini doğrudan etkileyen acı verici bir hastalıktır.

Behçet hastalığının hem genetik hem de çevresel faktörleri olan oto-immün bir hastalık olduğu düşünülmektedir. En çok Türkiye, İran, Japonya ve Çin de dahil olmak üzere Orta Doğu ve Doğu Asya'daki "İpek Yolu" nda yaygındır. ABD'de yaklaşık 18.000 bilinen Behçet hastalığı ve Avrupa'da 50.000'den fazla vakası var. Behçet hastalığı ile dünya çapında 1.000.000 kişi var.

Behçet hastalığı için bir tedavi yoktur, daha ziyade semptomları yönetmek için tedaviler reçete edilir. Tedaviler hem bakım tedavilerini hem de özellikle fişekleri (örn. Ağız ülserleri, genital ülserler ve bacak ülserleri) ele alanları içerebilir. Kortikosteroidler genellikle topikal olarak yaralara ve göze bakarlar olarak uygulanır ve iltihabı azaltmak için sistemik olarak da verilebilir. Sık sık kullanılsa da, uzun vadede sınırlı etkinliğe sahiptirler ve daha kronik kullanımla daha fazla ilgili hale gelen önemli yan etkilere sahiptirler. Genital ülserler genellikle önemli genital skar ile ilişkilidir, bacak ülserleri ise trombotik bir sendromla sonuçlanabilir. Behçet hastalığı fişekleri için diğer tedaviler, bağışıklık sisteminin ilaçlarla (örneğin siklosporin veya siklofosfamid) baskılanmasını içerir. Bu ilaçlar daha yüksek enfeksiyon, karaciğer ve böbrek problemleri, düşük kan sayıları ve yüksek tansiyon riski ile birlikte gelir. Son olarak, anti-TNF ilaçları dahil olmak üzere anti-enflamatuar ilaçlar da kullanılır. Behçet hastalığındaki tek onaylı ilaç, oral ülserlerin oluşumunu önlemek için bir bakım tedavisi olarak kullanılan Apremilast'tır. Ne yazık ki, apremilast etkili olmak için sürekli olarak kullanılmalı ve hem ishal, bulantı, üst solunum yolu enfeksiyonu ve baş ağrısı dahil olmak üzere yüksek maliyet hem de yan etkilerle ilişkili olmalıdır.

Soligenix Hakkında

Soligenix, karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaç olduğu nadir hastalıkları tedavi etmek için ürünler geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanan bir geç evre biyofarmasötik şirketidir. Özel biyoterapötik iş segmentimiz, kutanöz T hücresi lenfoma (CTCL) tedavisi için güvenli görünür ışık kullanan yeni bir fotodinamik tedavi olarak Hybryte ™ (SGX301 veya sentetik hiperisin sodyum) potansiyel ticarileştirilmesine doğru ilerlemek ve ilerlemektedir. İkinci Faz 3 çalışmasının başarılı bir şekilde tamamlanmasıyla, dünya çapında potansiyel ticarileştirmeyi desteklemek için düzenleyici onaylar istenecektir. Bu iş segmentindeki geliştirme programları, sentetik hiperisin (SGX302), baş ve boyun kanseri ve (SGX945) de dahil olmak üzere, enflamatuar hastalıkların tedavisi için sınıfının ilk doğuştan gelen savunma regülatörümüz (IDR) teknolojimiz, dusquetid (SGX942), sedef hastalığına genişlemeyi ve (SGX942) içerir.

Halk Sağlığı Çözümleri İş Segmentimiz, RICIN TOXIN aşı adayımız Rivax® için geliştirme programlarının yanı sıra Filovirüsleri (Marburg ve Ebola gibi) ve CIVAX ™ 'ı hedefleyen aşı programlarımızı, COVID-19'un önlenmesi için aşı adayımız (SARS-COV-2'den kaynaklanan) içerir. Aşı programlarımızın geliştirilmesi, Thermovax® olarak bilinen tescilli ısı stabilizasyon platformu teknolojimizin kullanımını içerir. Bugüne kadar, bu iş segmenti, Ulusal Alerji ve Bulaşıcı Hastalıklar Enstitüsü'nden (NIAID), Biyomedikal İleri Araştırma ve Geliştirme Otoritesi (BARDA). @Soligenix_inc.

adresinden Twitter

Bu basın bülteni, Soligenix'in gelecekteki sonuçları, performans, potansiyel müşteriler ve potansiyel piyasa boyutları, hasta popülasyonları, klinik araştırma kaydı dahil olmak üzere mevcut beklentilerini yansıtan ileriye dönük beyanlar, burada açıklanan teklifi kapatmanın beklenen zamanlaması ve buradaki gelirlerin amaçlanan kullanımı için beklenen zamanlama içerebilir. "Beklentiler", "tahminler" gibi tarihsel gerçekler olmayan ifadeler, "inanıyor", "umut ediyor", "planlar", "planlar", "" hedef "," hedef "," "" önerir, "" irade "," potansiyel "veya benzeri ifadeler ileriye dönük ifadelerdir. Bu ifadeler, gerçek olayların veya gelecekteki dönemlerde gerçek olayların veya sonuçların, bu ifadelerde ifade edilen veya ima edilen şeyden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi risk, belirsizlik ve diğer faktörlere tabidir ve tekliften elde edilen gelir ve teklifin beklenen kapanış tarihini içermektedir. Soligenix, özellikle biyoterror tehditlerine karşı terapötiklerin ve aşıların geliştirilmesinin doğasında var olan önemli belirsizlik ışığında, teknolojilerine dayalı olarak başarılı bir şekilde geliştirebileceğinden, düzenleyici onay alabileceğini veya ticarileştirebileceğini garanti edemez, tortu ve üretim ve imalatın üretiminin tortu ve üretim yapamayacağı, tasarlama ve aşamalar elde edebileceğinden emin olamaz. Klinik araştırmalardaki zorluklar veya gecikmeler veya araştırma ve geliştirme çabalarından kaynaklanan ilerleme eksikliği veya olumlu sonuçlar nedeniyle azaltılmış veya durduruldu, ürün geliştirme ve ticarileştirme çabalarını desteklemek için daha fazla finansman elde edebileceği, performans gereksinimlerine tabi olan mevcut hibeleri koruyabilmesi, ABD hükümeti veya diğer ülkelerde finansman sağlanabilmesi için daha büyük bir şekilde, daha büyük bir biyo -iş sözleşmesi yapabilmesini sağlayabilmesini sağlayacak, daha büyük bir şekilde tasarruf sağlayabilmiştir. Biyoteknoloji endüstrisi, sağlık hizmetleri uygulamalarındaki değişikliklerin, üçüncü taraf geri ödeme sınırlamaları ve federal ve/veya devlet sağlık reformu girişimleri işini olumsuz etkilemeyecek veya ABD Kongresi'nin Proje Bioshield programı için ek finansman sağlayacak herhangi bir mevzuat geçemeyebileceği. Ayrıca, klinik/klinik öncesi çalışmalarının zamanlaması veya başarısı konusunda herhangi bir güvence olamaz. Kutanöz T hücresi lenfoma tedavisi için First Hybryte ™ (SGX301) Faz 3 klinik çalışmasında elde edilen istatistiksel olarak anlamlı sonuçlara rağmen, ikinci Hybryte ™ (SGX301) Faz 3 klinik çalışmasının başarılı olacağına veya FDA veya EMA'dan pazarlama yetkisinin verileceğine dair bir güvence olamaz. Ek olarak, EMA İkinci Hybryte ™ (SGX301) Faz 3 klinik çalışmasının temel tasarım bileşenlerini kabul etmiş olsa da, şirketin FDA'nın endişelerini yeterince ele almak için geliştirme yolunu değiştirebileceğine veya FDA'nın daha uzun bir süre karşılaştırmalı çalışma gerektirmeyeceğine dair hiçbir güvence verilemez. Kutanöz T hücresi lenfoma tedavisi için First Hybryte ™ (SGX301) Faz 3 klinik çalışmasında ve sedef hastalığının tedavisi için SGX302'nin Faz 2A klinik çalışmasına rağmen, soriyazis tedavisi için SGX302'nin zamanlama veya başarısı konusunda hiçbir güvence olamaz. Ek olarak, kemoterapi ve radyasyonun neden olduğu aftöz ülserlerde gözlenen biyolojik aktiviteye rağmen, Behçet hastalığının tedavisi için SGX945'in klinik çalışmalarının zamanlaması veya başarısı konusunda herhangi bir güvence olamaz. Ayrıca, Rivax®'ın biyofense öncelikli inceleme kuponuna (PRV) hak kazanacağına veya PRV'lerin önceki satışlarının Rivax® için bir PRV için herhangi bir potansiyel satış fiyatının göstergesi olacağına dair bir güvence olamaz. Ayrıca, şirketin gelecekte başvuracağı veya verilebilecek hibelerden ve sözleşmelerden sindirici olmayan hükümet finansmanı alacağına veya almaya devam edeceğine dair hiçbir güvence sağlanamaz. Bu ve diğer risk faktörleri, Soligenix'in 10-Q ve 10-K formları hakkındaki raporları dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu ("SEC") ile yapılan başvurularda zaman zaman açıklanmaktadır. Yasa tarafından talep edilmedikçe, Soligenix yeni bilgiler veya gelecekteki olaylar sonucunda ileriye dönük beyanları güncelleme veya gözden geçirme yükümlülüğü varsaymaz.

Gönderildi : 2025-08-19 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler