FDA надає позначення препарату Soligenix сиріт для лікування хвороби Бехсета після перегляду останніх результатів клінічного дослідження фази 2

Підпишіться на Drugslib

PRINCETON, N.J., Aug. 18, 2025 /PRNewswire/ -- Soligenix, Inc. (Nasdaq: SNGX) (Soligenix or the Company), a late-stage biopharmaceutical company focused on developing and commercializing products to treat rare diseases where there is an unmet medical need, announced today that the Office of Orphan Products Development of the United States (U.S.) Food and Drug Administration (FDA) has Надано позначення наркотиків -сиріт DUSQUETIDE, діючій інгредієнті SGX945, для "лікування хвороби Бехета" після огляду останніх клінічних результатів фази 2А, що демонструє біологічну ефективність та безпеку у пацієнтів із хворобою Бехета. Менше 200 000 людей в США На додаток до надання семирічного терміну ексклюзивності ринку після остаточного затвердження FDA, призначення наркотиків-сиротів також позиціонує Soligenix, щоб мати можливість використовувати широкий спектр фінансових та регуляторних виплат, включаючи державні гранти для проведення клінічних випробувань, відмови від дорогих плата за FDA для потенційного подання заявки на наркотики (NDA) та певних податків.

"Behçet's Disease is an area of unmet medical need, with up to 18,000 people in the U.S., 50,000 in Europe, 350,000 people in Turkey and as many as 1 million people worldwide affected by this incurable disease. Given the clinically meaningful improvements seen in a Phase 2 proof-of-concept study in patients with oral aphthous ulcers due to Behçet's Disease, we are hopeful dusquetide will have a role to play in helping underserved Пацієнти, які страждають від цього важкого лікування та хронічного автоімунного захворювання ",-заявив Крістофер Дж. Шабер, доктор наук, президент та головний виконавчий директор Soligenix. "Рішення FDA про надання призначення наркотиків -сиріт на програму SGX945 означає важливий крок для Soligenix, оскільки ми продовжуємо просувати програму та суттєво додає існуючій нерухомості інтелектуальної власності, що оточує цю нову технологію".

про Дюскетід

4 Він має новий механізм дії, завдяки якому він модулює реакцію організму як на травму, так і на зараження на протизапальну, протиінфекційну та тканинну реакцію на оздоровлення. IDR не мають прямої антибіотичної активності, але, модулюючи вроджену реакцію імунної системи господаря, збільшують виживання після інфекцій, спричинених широким діапазоном грамнегативних та грампозитивних бактеріальних збудників. Дускетід також прискорює вирішення пошкодження тканин після впливу різноманітних агентів, включаючи бактеріальні збудники, травми та хіміо- та/або променеву терапію. Доклінічна ефективність та безпека були продемонстровані в численних моделях захворювань на тваринах, включаючи мукозит, коліт, синдром активації макрофагів, а також бактеріальні інфекції. Крім того, потенційна протипухлинна активність була продемонстрована в множинних дослідженнях in vitro та in vivo ксенотрансплантатів.

Дюскетід продемонстрував безпеку та переносимість у клінічному дослідженні фази у 84 здорових волонтерах людини. У фазі 2 та 3 клінічні дослідження з гнучкістю у понад 350 суб'єктів з мукозитом ротової порожнини через хіміотерапію при раку голови та шиї були продемонстровані результати позитивної ефективності, включаючи потенційні довгострокові допоміжні переваги.

Дюскетід також продемонстрував біологічну ефективність та безпеку у пілотному дослідженні фази 2А у 8 пацієнтів із хворобою Бехета. Дослідження фази 2А було відкритим дослідженням, розробленим як високо порівнянним (наприклад, кінцевими точками дослідження, критеріями виключення включення) з опублікованим дослідженням фази 3, яке було використано для підтримки схвалення маркетингу APREMILAST (Otezla®) для пероральної виразки при хворобі Бехета. Первинною кінцевою точкою дослідження 3 Apremilast було область під кривою (AUC) середньої кількості виразок проти часу. Використовуючи цю ж кінцеву точку після 4 тижнів лікування, група, оброблена SGX945, мала 40% поліпшення відносно групи плацебо з дослідження 3 -го фази, тоді як APREMILAST мав 37% поліпшення відносно плацебо. Це поліпшення підтримувалося протягом 4-тижневого спостереження після лікування SGX945, а 32% покращення оцінювалося на 8 тижні, незважаючи на те, що лікування було припинено на 4 тижні. На відміну від Apremilast, який постійно проводився на 12 тижні, мав 41% поліпшення на 8-му тижні. Один пацієнт розпочав дослідження з пунктирним виразком шкіри, а також це було вирішено під час 4-тижневого лікування з SGX945. Виразки шкіри, як правило, вважаються дуже важкими для вирішення і зазвичай потребують затяжного лікування. Зокрема, деякі пацієнти також явно повідомили, що відчувають менше виразки та біль протягом 4-тижневого періоду спостереження, як це також відображено в чисельному аналізі. SGX945 добре переносився без побічних явищ, пов'язаних з лікуванням. Поширені побічні явища для APREMILAST включали діарею (41% пацієнтів), нудоту (19% пацієнтів) та головний біль (14% пацієнтів), жодна з яких не спостерігалася з SGX945.

Soligenix не має сильної інтелектуальної властивості в платформі IDR, включаючи склад речовини для Dusquetidid та пов'язаних з цим аналогів. Дюскетід був розроблений відповідно до відкриттів, зроблених професорами Б. Бреттом Фінлай, доктором наук та Робертом Хенкоком, доктором наук Британської Колумбії, Канада. Дускетід було присвоєно швидке позначення для лікування пероральних уражень хвороби Бехета та позначення наркотиків сиріт для лікування хвороби Бехета з боку FDA.

про хворобу Бехета

хвороба Бехета зазвичай відома як запальне розлад кровоносних судин (васкуліт). Часто спочатку діагностується у молодих людей, його вплив та тяжкість з часом воскі та зменшуються. Основні ознаки та симптоми, як правило, включають у себе рот (приблизно 95% пацієнтів), шкірні висипання та ураження (приблизно 50% пацієнтів), генітальні раку (приблизно 50% пацієнтів), виразки ніг (приблизно 40% пацієнтів) та запалення очей (приблизно 15% пацієнтів). Це болісне захворювання, яке безпосередньо впливає на якість життя пацієнта та здатність продуктивно займатися життєвою діяльністю, включаючи роботу.

Хвороба Бехета вважається автоімунним захворюванням як з генетичними, так і з факторами навколишнього середовища. Найчастіше це зустрічається вздовж "Шовкового шляху" на Близькому Сході та Східній Азії, включаючи Туреччину, Іран, Японію та Китай. У США є приблизно 18 000 відомих випадків хвороби Бехета та понад 50 000 в Європі. У всьому світі, що живуть із хворобою Бехета, існує аж 1 000 000 людей.

Немає лікування хвороби Бехета, швидше за все, призначається методи лікування симптомів. Обробка може включати як терапію технічного обслуговування, так і ті, що спеціально звертаються до спалахів (наприклад, виразки рота, виразки статевих органів та виразки ніг). Кортикостероїди, як правило, застосовуються місцево до болячок і як окуляри, а також можуть бути надані системно для зменшення запалення. Незважаючи на те, що вони часто використовуються, вони мають обмежену ефективність у довгостроковій перспективі та мають значні побічні ефекти, які стають більш стосовно більш хронічного використання. Генітальні виразки часто асоціюються зі значними генітальними рубцями, тоді як виразки ніг можуть призвести до посттромботичного синдрому. Інші методи лікування спалаху хвороби Бехета передбачають пригнічення імунної системи з препаратами (наприклад, циклоспорином або циклофосфамідом). Ці препарати мають більший ризик зараження, проблеми з печінкою та нирками, низьким рівнем крові та високим кров'яним тиском. Нарешті, також застосовуються протизапальні препарати, включаючи анти-TNF-ліки. Єдиним затвердженим препаратом при хворобі Бехета є Apremilast, який використовується як підтримуюча терапія для запобігання утворенню виразки ротової порожнини. На жаль, Apremilast повинен використовуватися безперервно для ефективного і пов'язаний з високою вартістю, і з побічними ефектами, включаючи діарею, нудоту, інфекцію верхніх дихальних шляхів та головний біль.

про Soligenix

Soligenix-це біофармацевтична компанія пізньої стадії, орієнтована на розробку та комерціалізації продуктів для лікування рідкісних захворювань, де є незадоволена медична потреба. Наш спеціалізований бізнес-сегмент Biotherapeutics розробляє та рухається до потенційної комерціалізації Hybryte ™ (SGX301 або синтетичного гіперіцину натрію) як нової фотодинамічної терапії, що використовує безпечне видиме світло для лікування шкірної Т-клітинної лімфоми (CTCL). З успішним завершенням другого дослідження фази 3, регуляторні схвалення будуть прагнути підтримувати потенційну комерціалізацію у всьому світі. Програми розвитку в цьому сегменті бізнесу також включають розширення синтетичного гіперіцину (SGX302) на псоріаз, наш перший клас вродженого регулятора оборони (IDR), дускетід (SGX942) для лікування запальних захворювань, включаючи мукозит у голові та шиї та (SGX945) при хворобі Бехета.

Наші бізнес-сегмент охорони здоров'я включають програми розвитку для Rivax®, нашого кандидата в вакцину з рицину, а також наші програми вакцини, орієнтовані на філовіруси (наприклад, Марбург та Ебола) та Civax ™, нашого кандидата на вакцини для запобігання Covid-19 (спричинених SARS-COV-2). Розробка наших вакцинних програм включає використання нашої фірмової технології платформи зі стабілізацією теплової стабілізації, відомої як Thermovax®. На сьогодні цей бізнес -сегмент був підтриманий урядовим грантовим та контрактним фінансуванням від Національного інституту алергії та інфекційних захворювань (NIAID), Агентству з зменшення загрози оборони (DTRA) та БІОМЕДИЧНОГО ВІДПОВІДАЛЬНОГО ДОСЛІДЖЕННЯ та Розробки (BARDA).

Для подальшої інформації щодо Soligenix, Inc. і Twitter на @Soligenix_Inc.

Цей прес-реліз може містити перспективні заяви, що відображають поточні очікування Soligenix щодо його майбутніх результатів, ефективності, перспектив та можливостей, включаючи, але не обмежуючись ними, потенційні розміри ринку, населення пацієнтів, клінічне опитування, очікувані терміни закриття пропозиції, описаної тут, та заплановане використання надходжень від цього. Заяви, які не є історичними фактами, такі як "передбачає", "оцінки", "вважає", "сподівання", "має намір", "плани", "очікує", "мета", "може", "запропонувати", "воля", "потенціал" або подібні вирази,-це заявки на перспективи. Ці твердження підлягають ряду ризиків, невизначеностей та інших факторів, які можуть спричинити фактичні події або результати в майбутніх періодів суттєво відрізнятися від того, що виражається або передбачається ці заяви, і включає очікувану суму та використання виручки від пропозиції та очікуваної дати закриття пропозиції. Soligenix запевнив вас, що він зможе успішно розвивати, досягти регуляторного затвердження або комерціалізації продуктів на основі своїх технологій, особливо з огляду на значну невизначеність, притаманні розробці терапевтичних засобів та вакцин проти біотерроротів, проведення доклінічних та клінічних випробувань терапевтичних засобів та вакцинів, не вакцини, не здійснює розробку, не здійснює розробку. зменшений або припинений через труднощі або затримки в клінічних випробуваннях або через відсутність прогресу або позитивних результатів у дослідженні та розробці, що він зможе успішно отримати будь -яке подальше фінансування для підтримки вимог щодо ефективності роботи, включаючи гранти та нагороди, підтримувати існуючі гранти, які підлягають вимогам ефективності, вступити в будь -які біодефенсні контракти та фінансові американські уряду або інші країни. Індустрія біотехнології, що зміни в практиці охорони здоров'я, обмеження відшкодування третіх сторін та федеральні та/або ініціативи реформи охорони здоров'я не будуть негативно впливати на його бізнес, або що Конгрес США не може приймати жодного законодавства, яке забезпечить додаткове фінансування програми Bioshield Project. Крім того, не може бути впевненості щодо термінів чи успіху будь -яких його клінічних/доклінічних випробувань. Незважаючи на статистично значущий результат, досягнутий у першому клінічному випробуванні Hybryte ™ (SGX301) для лікування шкірної Т-клітинної лімфоми, не може бути впевненості, що клінічне випробування Hybryte ™ (SGX301) буде успішним або буде надано маркетингову дозволу з FDA або EMA. Крім того, хоча EMA погодилася з ключовими компонентами дизайну другого клінічного випробування Hybryte ™ (SGX301), жодна впевненість не може бути передбачена, що компанія не зможе змінити шлях розвитку для адекватного вирішення проблем FDA або що FDA не потребуватиме більш тривалого порівняльного дослідження. Незважаючи на результат у першому клінічному випробуванні Hybryte ™ (SGX301) для лікування шкірної Т-клітинної лімфоми та клінічного випробування фази 2А SGX302 для лікування псоріазу, не може бути впевненості щодо терміну або успіху клінічних випробувань SGX302 для лікування псиоризу. Крім того, незважаючи на біологічну активність, що спостерігається в виразках афтоз, спричинених хіміотерапією та променевою, не може бути впевненості щодо термінів або успіху клінічних випробувань SGX945 для лікування хвороби Бехета. Крім того, не може бути впевненості, що Rivax® може претендувати на ваучер на пріоритет Biodefense (PRV) або що попередні продажі PRV будуть свідчити про будь -яку потенційну ціну продажу для PRV для Rivax®. Крім того, не можна запевнити, що Компанія отримає або продовжить отримувати недобросовісне державне фінансування від грантів та контрактів, які були або можуть бути присуджені або за які компанія подасть заявку в майбутньому. Ці та інші фактори ризику час від часу описуються в поданнях до Комісії з цінних паперів та бірж ("SEC"), включаючи, але не обмежуючись цим, звіти Soligenix про форми 10-Q та 10-K. Якщо не вимагається законодавством, Soligenix не бере на себе зобов’язання оновлювати або переглянути будь-які перспективні заяви в результаті нової інформації або майбутніх подій.

Джерело Soligenix, INC.

Опубліковано : 2025-08-19 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова