إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمنح الموافقة التقليدية لعقار Retevmo (selpercatinib) لعلاج سرطان الغدة الدرقية النخاعي مع طفرة RET

اتبع Drugslib على

في 27 سبتمبر 2024، منحت إدارة الغذاء والدواء الموافقة التقليدية على عقار selpercatinib (Retevmo, Eli Lilly and Company) للمرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم عامين فما فوق والذين يعانون من سرطان الغدة الدرقية النخاعي المتقدم أو النقيلي (MTC) مع طفرة RET، كما تم اكتشافها بواسطة اختبار معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والتي تتطلب علاجًا جهازيًا.

حصل Selpercatinib على موافقة سريعة لهذا المؤشر للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق في عام 2020. في 29 مايو 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على منحت موافقة سريعة لهذا المؤشر لمرضى الأطفال بعمر سنتين وما فوق.

تم تقييم الفعالية في LIBRETTO-531 (NCT04211337)، وهي دراسة عشوائية متعددة المراكز ومفتوحة التسمية أجريت على البالغين والمراهقين الذين يعانون من MTC المتقدم أو النقيلي. تم اختيار المرضى بشكل عشوائي (2: 1) لتلقي إما selpercatinib (160 ملغ مرتين يوميًا) أو اختيار الأطباء للكابوزانتينيب (140 ملغ مرة واحدة يوميًا) أو فانديتانيب (300 ملغ مرة واحدة يوميًا). تم تقسيم المرضى إلى طبقات بناءً على طفرة RET (M918T مقابل أخرى) والعلاج المقصود إذا تم اختيارهم بصورة عشوائية إلى ذراع التحكم (كابوزانتينيب مقابل فانديتانيب).

كان المقياس الرئيسي لنتائج الفعالية هو البقاء على قيد الحياة بدون تقدم المرض (PFS)، وفقًا لما حددته لجنة مراجعة مستقلة عمياء وفقًا لـ RECIST v1.1. لم يتم الوصول إلى متوسط ​​معدل البقاء على قيد الحياة (NR) (95% CI: غير قابل للتقييم [NE]، NE) في ذراع selpercatinib و16.8 شهرًا (95% CI: 12.2، 25.1) في ذراع cabozantinib/vandetanib (نسبة الخطر 0.280 [95% CI: 0.165، 0.475] القيمة p <0.0001). تم دعم الفائدة السريرية لـ selpercatinib من خلال تحليل محدد مسبقًا لتأثير الآثار الجانبية المقارنة التي أبلغ عنها المريض؛ أبلغ المرضى في مجموعة selpercatinib عن وقت أقل مع آثار جانبية شديدة من أولئك الذين يتلقون Cabozantinib أو vandetanib.

كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥25%) هي ارتفاع ضغط الدم، والوذمة، وجفاف الفم، والتعب، والإسهال. كانت التشوهات المختبرية الأكثر شيوعًا من الدرجة 3 أو 4 (≥5٪) هي انخفاض الخلايا الليمفاوية، وزيادة ناقلة أمين الألانين (ALT)، وانخفاض العدلات، وزيادة الفوسفاتيز القلوي (ALP)، وزيادة كرياتينين الدم، وانخفاض الكالسيوم، وزيادة ناقلة أمين الأسبارتات (AST).

تعتمد جرعة selpercatinib الموصى بها لمرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى أقل من 12 عامًا على مساحة سطح الجسم وتعتمد على الوزن للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق. راجع معلومات الوصف للحصول على معلومات الجرعات المحددة.

البرامج المعجلة

استخدمت هذه المراجعة أداة التقييم، وهي عبارة عن تقديم طوعي من مقدم الطلب لتسهيل تقييم إدارة الغذاء والدواء.

تم منح هذا الطلب مراجعة ذات أولوية، وتصنيف اختراق، وتصنيف دواء يتيم. تم وصف برامج إدارة الغذاء والدواء المعجلة في إرشادات الصناعة: البرامج المعجلة للحالات الخطيرة - الأدوية والمستحضرات البيولوجية.

يجب على المتخصصين في الرعاية الصحية الإبلاغ عن جميع الأحداث السلبية الخطيرة التي يشتبه في أنها مرتبطة باستخدام أي دواء أو جهاز إلى نظام الإبلاغ MedWatch التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو عن طريق الاتصال بالرقم 1-800-FDA-1088.

للمساعدة في علاج فردي - INDs للمرضى للحصول على منتجات علاج الأورام الاستقصائية، يمكن لمتخصصي الرعاية الصحية الاتصال بـ OCE's Project Facilitate على الرقم 240-402-0004 أو إرسال بريد إلكتروني إلى [email protected].

المصدر: إدارة الغذاء والدواء

نشر : 2024-10-02 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية