FDA uděluje tradiční schválení společnosti Retevmo (selpercatinib) pro medulární rakovinu štítné žlázy s mutací RET

Sledujte Drugslib

Dne 27. září 2024 udělil Food and Drug Administration tradiční schválení selpercatinibu (Retevmo, Eli Lilly and Company) pro dospělé a dětské pacienty ve věku 2 let a starší s pokročilým nebo metastatickým medulárním karcinomem štítné žlázy (MTC) s RET mutace, jak byla zjištěna testem schváleným FDA, kteří vyžadují systémovou léčbu.

Selpercatinib získal urychlené schválení pro tuto indikaci pro pacienty ve věku 12 let a starší v roce 2020. 29. května 2024 FDA udělil zrychlené schválení pro tuto indikaci dětským pacientům ve věku 2 let a starším.

Účinnost byla hodnocena v LIBRETTO-531 (NCT04211337), randomizované, multicentrické, otevřené studii u dospělých a dospívajících s pokročilým nebo metastatickým RET-mutantním MTC. Pacienti byli randomizováni (2:1), aby dostávali buď selpercatinib (160 mg dvakrát denně), nebo podle výběru lékaře cabozantinib (140 mg jednou denně) nebo vandetanib (300 mg jednou denně). Pacienti byli stratifikováni na základě mutace RET (M918T vs. ostatní) a zamýšlená léčba, pokud byla randomizována do kontrolní větve (cabozantinib vs. vandetanib).

Hlavním měřítkem výsledku účinnosti bylo přežití bez progrese (PFS), jak bylo stanoveno zaslepenou nezávislou hodnotící komisí podle RECIST v1.1. Medián PFS nebyl dosažen (NR) (95% CI: nehodnotitelný [NE], NE) v rameni selpercatinibem a 16,8 měsíce (95% CI: 12,2, 25,1) v rameni cabozantinib/vandetanib (poměr rizika 0,280 [95% CI: 0,165, 0,475] p-hodnota <0,0001). Klinický přínos selpercatinibu byl podpořen předem specifikovanou analýzou pacientem hlášeného komparativního vedlejšího účinku; pacienti v rameni selpercatinibem udávali méně času se závažnými vedlejšími účinky než ti, kteří dostávali cabozantinib nebo vandetanib.

Nejčastějšími nežádoucími účinky (≥25 %) byly hypertenze, edém, sucho v ústech, únava a průjem. Nejčastější laboratorní abnormality 3. nebo 4. stupně (≥5 %) byly snížené lymfocyty, zvýšená alaninaminotransferáza (ALT), snížená hladina neutrofilů, zvýšená alkalická fosfatáza (ALP), zvýšená hladina kreatininu v krvi, snížená hladina vápníku a zvýšená aspartátaminotransferáza (AST).

Doporučená dávka selpercatinibu u pediatrických pacientů ve věku 2 až méně než 12 let je založena na ploše povrchu těla a je založena na hmotnosti u pacientů ve věku 12 let a starších. Konkrétní informace o dávkování naleznete v informacích o předepisování.

Urychlené programy

Tato kontrola používala Assessment Aid, dobrovolný příspěvek žadatele k usnadnění hodnocení FDA.

Této žádosti bylo uděleno prioritní přezkoumání, průlomové označení a označení léčiva pro vzácná onemocnění. Urychlené programy FDA jsou popsány v Pokynech pro průmysl: Urychlené programy pro vážné stavy – léky a biologická léčiva.

Zdravotníci by měli hlásit všechny závažné nežádoucí příhody, u nichž existuje podezření, že jsou spojeny s užíváním jakéhokoli léku a zařízení, do systému hlášení MedWatch společnosti FDA nebo na telefonním čísle 1-800-FDA-1088.

Potřebuje-li pomoc s jedním -Pacient IND pro výzkumné onkologické produkty, zdravotníci mohou kontaktovat OCE Project Facilitate na čísle 240-402-0004 nebo e-mailem [email protected].

Zdroj: FDA

Vyslán : 2024-10-02 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova