Die FDA erteilt Retevmo (Selpercatinib) die traditionelle Zulassung für medullären Schilddrüsenkrebs mit einer RET-Mutation

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Am 27. September 2024 erteilte die Food and Drug Administration die traditionelle Zulassung für Selpercatinib (Retevmo, Eli Lilly and Company) für erwachsene und pädiatrische Patienten ab 2 Jahren mit fortgeschrittenem oder metastasiertem medullärem Schilddrüsenkrebs (MTC) mit a RET-Mutation, nachgewiesen durch einen von der FDA zugelassenen Test, der eine systemische Therapie erfordert.

Selpercatinib erhielt im Jahr 2020 eine beschleunigte Zulassung für diese Indikation für Patienten ab 12 Jahren. Am 29. Mai 2024 erteilte die FDA hat für diese Indikation eine beschleunigte Zulassung für pädiatrische Patienten ab 2 Jahren erteilt.

Die Wirksamkeit wurde in LIBRETTO-531 (NCT04211337) bewertet, einer randomisierten, multizentrischen, offenen Studie an Erwachsenen und Jugendlichen mit fortgeschrittenem oder metastasiertem RET-mutiertem MTC. Die Patienten wurden randomisiert (2:1) und erhielten entweder Selpercatinib (160 mg zweimal täglich) oder nach Wahl des Arztes Cabozantinib (140 mg einmal täglich) oder Vandetanib (300 mg einmal täglich). Die Patienten wurden basierend auf der RET-Mutation (M918T vs. andere) und der beabsichtigten Behandlung stratifiziert, wenn sie dem Kontrollarm (Cabozantinib vs. Vandetanib) zugeteilt wurden.

Das wichtigste Ergebnismaß für die Wirksamkeit war das progressionsfreie Überleben (PFS), das von einem verblindeten unabhängigen Prüfungsausschuss gemäß RECIST v1.1 ermittelt wurde. Das mittlere PFS wurde im Selpercatinib-Arm nicht erreicht (NR) (95 %-KI: nicht auswertbar [NE], NE) und im Cabozantinib/Vandetanib-Arm 16,8 Monate (95 %-KI: 12,2; 25,1) (Hazard Ratio 0,280 [95 %). KI: 0,165, 0,475] p-Wert <0,0001). Der klinische Nutzen von Selpercatinib wurde durch eine vorab festgelegte Analyse der vom Patienten berichteten vergleichenden Nebenwirkungen gestützt; Patienten im Selpercatinib-Arm berichteten über weniger Zeit mit schwerwiegenden Nebenwirkungen als diejenigen, die Cabozantinib oder Vandetanib erhielten.

Die häufigsten Nebenwirkungen (≥25 %) waren Bluthochdruck, Ödeme, Mundtrockenheit, Müdigkeit und Durchfall. Die häufigsten Laboranomalien Grad 3 oder 4 (≥ 5 %) waren verringerte Lymphozyten, erhöhte Alaninaminotransferase (ALT), verringerte Neutrophile, erhöhte alkalische Phosphatase (ALP), erhöhtes Blutkreatinin, verringertes Kalzium und erhöhte Aspartataminotransferase (AST).

Die empfohlene Selpercatinib-Dosis für pädiatrische Patienten im Alter von 2 bis unter 12 Jahren basiert auf der Körperoberfläche und bei Patienten ab 12 Jahren auf dem Gewicht. Spezifische Dosierungsinformationen finden Sie in den Verschreibungsinformationen.

Beschleunigte Programme

Diese Prüfung nutzte die Beurteilungshilfe, eine freiwillige Einreichung des Antragstellers, um die Beurteilung durch die FDA zu erleichtern.

Diesem Antrag wurde eine vorrangige Prüfung, die Bezeichnung „Durchbruch“ und die Bezeichnung „Orphan Drug“ erteilt. Beschleunigte Programme der FDA werden in den „Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics“ beschrieben.

Gesundheitspersonal sollte alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, bei denen der Verdacht besteht, dass sie mit der Verwendung von Arzneimitteln und Geräten in Zusammenhang stehen, dem MedWatch Reporting System der FDA oder telefonisch unter 1-800-FDA-1088 melden.

Für Hilfe bei Einzelfällen -Patienten-INDs für onkologische Prüfpräparate können medizinisches Fachpersonal unter der Rufnummer 240-402-0004 an das Project Facilitate des OCE wenden oder eine E-Mail an [email protected] senden.

Quelle: FDA

Gesendet : 2024-10-02 12:00

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