Η FDA χορηγεί παραδοσιακή έγκριση στο Retevmo (selpercatinib) για τον μυελώδη καρκίνο του θυρεοειδούς με μετάλλαξη RET

Ακολουθήστε το Drugslib

Στις 27 Σεπτεμβρίου 2024, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων χορήγησε την παραδοσιακή έγκριση στη σελπερκατινίμπη (Retevmo, Eli Lilly and Company) για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω με προχωρημένο ή μεταστατικό μυελικό καρκίνο του θυρεοειδούς (MTC) με Μετάλλαξη RET, όπως ανιχνεύθηκε από τεστ εγκεκριμένο από τον FDA, που απαιτούν συστηματική θεραπεία.

Η σελπερκατινίμπη έλαβε ταχεία έγκριση για αυτήν την ένδειξη για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω το 2020. Στις 29 Μαΐου 2024, η FDA χορήγησε ταχεία έγκριση για αυτήν την ένδειξη σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω.

Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε στο LIBRETTO-531 (NCT04211337), μια τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική, ανοιχτή μελέτη σε ενήλικες και εφήβους με προχωρημένο ή μεταστατικό RET-μεταλλαγμένο MTC. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν (2:1) για να λάβουν είτε σελπερκατινίμπη (160 mg δύο φορές ημερησίως) είτε καβοζαντινίμπη της επιλογής των γιατρών (140 mg μία φορά την ημέρα) ή βανδετανίμπη (300 mg μία φορά την ημέρα). Οι ασθενείς στρωματοποιήθηκαν με βάση τη μετάλλαξη RET (M918T έναντι άλλων) και την προβλεπόμενη θεραπεία εάν τυχαιοποιηθούν στο σκέλος ελέγχου (καβοζαντινίμπη έναντι βανδετανίμπης).

Το κύριο μέτρο έκβασης αποτελεσματικότητας ήταν η επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS), όπως καθορίστηκε από μια τυφλή ανεξάρτητη επιτροπή αναθεώρησης σύμφωνα με το RECIST v1.1. Δεν επιτεύχθηκε διάμεση τιμή PFS (NR) (95% CI: μη αξιολογήσιμο [NE], NE) στο σκέλος selpercatinib και 16,8 μήνες (95% CI: 12,2, 25,1) στο σκέλος cabozantinib/vandetanib (Λόγος κινδύνου 0,280 [95% CI: 0,165, 0,475] p-value <0,0001). Το κλινικό όφελος της σελπερκατινίμπης υποστηρίχθηκε από μια προκαθορισμένη ανάλυση των συγκριτικών παρενεργειών που αναφέρθηκαν από τον ασθενή. Οι ασθενείς στο σκέλος του selpercatinib ανέφεραν λιγότερο χρόνο με σοβαρές παρενέργειες σε σχέση με εκείνους που έλαβαν cabozantinib ή vandetanib.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥25%) ήταν υπέρταση, οίδημα, ξηροστομία, κόπωση και διάρροια. Οι πιο συχνές εργαστηριακές ανωμαλίες Βαθμού 3 ή 4 (≥5%) ήταν μειωμένα λεμφοκύτταρα, αυξημένη αμινοτρανσφεράση αλανίνης (ALT), μειωμένα ουδετερόφιλα, αυξημένη αλκαλική φωσφατάση (ALP), αυξημένη κρεατινίνη αίματος, μειωμένο ασβέστιο και αυξημένη ασπαρτική αμινοτρανσφεράση (AST).

Η συνιστώμενη δόση selpercatinib για παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 έως κάτω των 12 ετών βασίζεται στην επιφάνεια του σώματος και βασίζεται στο βάρος για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Ανατρέξτε στις πληροφορίες συνταγογράφησης για συγκεκριμένες πληροφορίες δοσολογίας.

Ταχεία προγράμματα

Αυτή η ανασκόπηση χρησιμοποίησε το Assessment Aid, μια εθελοντική υποβολή από τον αιτούντα για τη διευκόλυνση της αξιολόγησης του FDA.

Αυτή η αίτηση έλαβε έλεγχο προτεραιότητας, ονομασία καινοτομίας και χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου. Τα ταχεία προγράμματα του FDA περιγράφονται στην Καθοδήγηση για τη βιομηχανία: Ταχεία προγράμματα για σοβαρές καταστάσεις-Ναρκωτικά και βιολογικά προϊόντα.

Οι επαγγελματίες υγείας θα πρέπει να αναφέρουν όλες τις σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες για τις οποίες υπάρχει υποψία ότι σχετίζονται με τη χρήση οποιουδήποτε φαρμάκου και συσκευής στο Σύστημα Αναφορών MedWatch του FDA ή καλώντας στο 1-800-FDA-1088.

Για βοήθεια σχετικά με το μεμονωμένο άτομο. -Οι IND ασθενών για ερευνητικά προϊόντα ογκολογίας, οι επαγγελματίες υγείας μπορούν να επικοινωνήσουν με το Project Facilitate του OCE στο 240-402-0004 ή να στείλουν email στο [email protected].

Πηγή: FDA

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-02 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά