La FDA accorde une approbation traditionnelle à Retevmo (selpercatinib) pour le cancer médullaire de la thyroïde avec une mutation RET

Suivez Drugslib sur

Le 27 septembre 2024, la Food and Drug Administration a accordé l'approbation traditionnelle au selpercatinib (Retevmo, Eli Lilly and Company) pour les patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d'un cancer médullaire de la thyroïde (CMT) avancé ou métastatique avec un Mutation RET, détectée par un test approuvé par la FDA, qui nécessite un traitement systémique.

Le selpercatinib a reçu une approbation accélérée pour cette indication pour les patients âgés de 12 ans et plus en 2020. Le 29 mai 2024, la FDA a obtenu une approbation accélérée pour cette indication pour les patients pédiatriques âgés de 2 ans et plus.

L'efficacité a été évaluée dans le cadre de LIBRETTO-531 (NCT04211337), une étude randomisée, multicentrique et ouverte menée chez des adultes et des adolescents atteints de MTC mutant RET avancé ou métastatique. Les patients ont été randomisés (2:1) pour recevoir soit du selpercatinib (160 mg deux fois par jour), soit du cabozantinib (140 mg une fois par jour), au choix du médecin, ou du vandétanib (300 mg une fois par jour). Les patients ont été stratifiés en fonction de la mutation RET (M918T vs autre) et du traitement prévu s'ils étaient randomisés dans le bras témoin (cabozantinib vs vandétanib).

Le principal critère de jugement de l'efficacité était la survie sans progression (SSP), telle que déterminée par un comité d'examen indépendant en aveugle selon RECIST v1.1. La SSP médiane n'a pas été atteinte (NR) (IC à 95 % : non évaluable [NE], NE) dans le bras selpercatinib et 16,8 mois (IC à 95 % : 12,2, 25,1) dans le bras cabozantinib/vandétanib (rapport de risque 0,280 [95 % IC : 0,165, 0,475] valeur p <0,0001). Le bénéfice clinique du selpercatinib a été étayé par une analyse prédéfinie de l'impact comparatif des effets secondaires rapportés par les patients ; les patients du bras selpercatinib ont signalé moins de temps avec des effets secondaires graves que ceux recevant le cabozantinib ou le vandétanib.

Les effets indésirables les plus courants (≥25 %) étaient l'hypertension, l'œdème, la bouche sèche, la fatigue et la diarrhée. Les anomalies biologiques de grade 3 ou 4 les plus courantes (≥ 5 %) étaient une diminution des lymphocytes, une augmentation de l'alanine aminotransférase (ALT), une diminution des neutrophiles, une augmentation de la phosphatase alcaline (ALP), une augmentation de la créatinine sanguine, une diminution du calcium et une augmentation de l'aspartate aminotransférase (AST).

La dose recommandée de selpercatinib pour les patients pédiatriques âgés de 2 à moins de 12 ans est basée sur la surface corporelle et est basée sur le poids pour les patients âgés de 12 ans et plus. Consultez les informations de prescription pour obtenir des informations de dosage spécifiques.

Programmes accélérés

Cette revue a utilisé l'aide à l'évaluation, une soumission volontaire du demandeur pour faciliter l'évaluation de la FDA.

Cette demande a obtenu un examen prioritaire, une désignation révolutionnaire et une désignation de médicament orphelin. Les programmes accélérés de la FDA sont décrits dans le document Guidance for Industry : Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics.

Les professionnels de la santé doivent signaler tous les événements indésirables graves soupçonnés d'être associés à l'utilisation de tout médicament ou dispositif au système de rapport MedWatch de la FDA ou en appelant le 1-800-FDA-1088.

Pour obtenir de l'aide avec un seul -les IND de patients pour les produits expérimentaux en oncologie, les professionnels de la santé peuvent contacter le Project Facilitate d'OCE au 240-402-0004 ou envoyer un e-mail à [email protected].

Source : FDA

Publié : 2024-10-02 12:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires