La FDA concede l'approvazione tradizionale a Retevmo (selpercatinib) per il cancro midollare della tiroide con una mutazione RET

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Il 27 settembre 2024, la Food and Drug Administration ha concesso l'approvazione tradizionale a selpercatinib (Retevmo, Eli Lilly and Company) per pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con carcinoma midollare della tiroide (MTC) avanzato o metastatico con un Mutazione RET, rilevata da un test approvato dalla FDA, che richiede terapia sistemica.

Selpercatinib ha ricevuto l'approvazione accelerata per questa indicazione per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni nel 2020. Il 29 maggio 2024, la FDA ha concesso l'approvazione accelerata per questa indicazione ai pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 anni.

L'efficacia è stata valutata nello studio LIBRETTO-531 (NCT04211337), uno studio randomizzato, multicentrico, in aperto condotto su adulti e adolescenti con MTC con mutazione RET avanzata o metastatica. I pazienti sono stati randomizzati (2:1) a ricevere selpercatinib (160 mg due volte al giorno) o cabozantinib (140 mg una volta al giorno) o vandetanib (300 mg una volta al giorno), a scelta del medico. I pazienti sono stati stratificati in base alla mutazione RET (M918T vs. altro) e al trattamento previsto se randomizzati al braccio di controllo (cabozantinib vs. vandetanib).

La principale misura dell'esito di efficacia era la sopravvivenza libera da progressione (PFS), come determinato da un comitato di revisione indipendente in cieco secondo RECIST v1.1. La PFS mediana non è stata raggiunta (NR) (IC al 95%: non valutabile [NE], NE) nel braccio selpercatinib e 16,8 mesi (IC al 95%: 12,2; 25,1) nel braccio cabozantinib/vandetanib (Hazard Ratio 0,280 [95% CI: 0,165, 0,475] valore p <0,0001). Il beneficio clinico di selpercatinib è stato supportato da un’analisi pre-specificata dell’impatto comparativo degli effetti collaterali riportati dai pazienti; i pazienti nel braccio selpercatinib hanno riportato meno tempo con gravi effetti collaterali rispetto a quelli trattati con cabozantinib o vandetanib.

Le reazioni avverse più comuni (≥25%) sono state ipertensione, edema, secchezza delle fauci, affaticamento e diarrea. Le anomalie di laboratorio di Grado 3 o 4 più comuni (≥5%) sono state diminuzione dei linfociti, aumento dell'alanina aminotransferasi (ALT), diminuzione dei neutrofili, aumento della fosfatasi alcalina (ALP), aumento della creatinina ematica, diminuzione del calcio e aumento dell'aspartato aminotransferasi (AST).

La dose raccomandata di selpercatinib per i pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e meno di 12 anni si basa sulla superficie corporea ed è basata sul peso per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni. Consultare le informazioni sulla prescrizione per informazioni sul dosaggio specifico.

Programmi accelerati

Questa revisione ha utilizzato l'Assessment Aid, una presentazione volontaria del richiedente per facilitare la valutazione della FDA.

A questa domanda è stata concessa la revisione prioritaria, la designazione di innovazione e la designazione di farmaco orfano. I programmi accelerati della FDA sono descritti nella Guida per l'industria: programmi accelerati per patologie gravi-farmaci e prodotti biologici.

Gli operatori sanitari devono segnalare tutti gli eventi avversi gravi sospettati di essere associati all'uso di qualsiasi medicinale e dispositivo al MedWatch Reporting System della FDA o chiamando il numero 1-800-FDA-1088.

Per assistenza con singoli -pazienti IND per prodotti oncologici sperimentali, gli operatori sanitari possono contattare Project Facilitate di OCE al numero 240-402-0004 o inviare un'e-mail a [email protected].

Fonte: FDA

Pubblicato : 2024-10-02 12:00

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