FDA、RET変異を有する甲状腺髄様がんに対するRetevmo（セルペルカチニブ）の従来の承認を付与

ドラッグスリブをフォローしてください

2024 年 9 月 27 日、食品医薬品局は、進行性または転移性甲状腺髄様がん (MTC) を患う 2 歳以上の成人および小児患者を対象としたセルペルカチニブ (Retevmo、Eli Lilly and Company) の従来の承認を与えました。 FDA 承認の検査で検出された RET 変異で、全身療法が必要な患者。

セルペルカチニブは、2020 年に 12 歳以上の患者を対象としたこの適応症の早期承認を取得した。2024 年 5 月 29 日、FDA は2 歳以上の小児患者に対するこの適応症の早期承認が与えられました。

有効性は、進行性または転移性の RET 変異 MTC を有する成人および青年を対象とした無作為化、多施設共同、非盲検試験である LIBRETTO-531 (NCT04211337) で評価されました。患者は、セルペルカチニブ（160mgを1日2回）、または医師が選択したカボザンチニブ（140mgを1日1回）またはバンデタニブ（300mgを1日1回）のいずれかを投与する群に無作為（2：1）に割り付けられた。患者はRET変異（M918T対その他）に基づいて階層化し、対照群（カボザンチニブ対バンデタニブ）に無作為化された場合の治療対象とした。

主な有効性アウトカム尺度は、RECIST v1.1 に従って盲検化された独立審査委員会によって決定された無増悪生存期間 (PFS) でした。 PFS中央値はセルペルカチニブ群では未達成（NR）（95％CI：評価不能[NE]、NE）、カボザンチニブ/バンデタニブ群では16.8カ月（95％CI：12.2、25.1）であった（ハザード比0.280[95％） CI: 0.165、0.475] p 値 <0.0001)。セルペルカチニブの臨床的利点は、患者から報告された副作用影響の比較に関する事前に指定された分析によって裏付けられました。セルペルカチニブ群の患者は、カボザンチニブまたはバンデタニブを受けた患者よりも重度の副作用に悩まされる時間が短かったと報告しました。

最も一般的な副作用 (25% 以上) は、高血圧、浮腫、口渇、疲労、下痢でした。最も一般的なグレード 3 または 4 の検査異常 (5% 以上) は、リンパ球の減少、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) の増加、好中球の減少、アルカリホスファターゼ (ALP) の増加、血中クレアチニンの増加、カルシウムの減少、およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) の増加でした。

2 歳以上 12 歳未満の小児患者に対するセルペルカチニブの推奨用量は体表面積に基づき、12 歳以上の患者に対しては体重に基づきます。具体的な投与情報については、処方情報を参照してください。

優先プログラム

この審査では、FDA の審査を促進するために申請者から自発的に提出された評価補助を使用しました。

この申請は、優先審査、ブレークスルー指定、希少疾病用医薬品指定を取得しました。 FDA の迅速プログラムについては、「業界向けガイダンス: 重篤な症状に対する迅速プログラム - 医薬品および生物製剤」に記載されています。

医療専門家は、医薬品および機器の使用に関連すると疑われるすべての重篤な有害事象を、FDA の MedWatch 報告システムに報告するか、1-800-FDA-1088 に電話して報告する必要があります。

単一の治療に関するサポートについては、FDA の MedWatch 報告システムに報告する必要があります。 - 腫瘍学治験製品の患者 IND については、医療専門家は、OCE の Project Facilitate（240-402-0004）またはメールで [email protected] にご連絡ください。

出典: FDA

投稿しました : 2024-10-02 12:00

続きを読む

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

人気のキーワード