FDA verleent traditionele goedkeuring aan Retevmo (selpercatinib) voor medullaire schildklierkanker met een RET-mutatie

Volg Drugslib op

Op 27 september 2024 verleende de Food and Drug Administration traditionele goedkeuring aan selpercatinib (Retevmo, Eli Lilly and Company) voor volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met gevorderde of gemetastaseerde medullaire schildklierkanker (MTC) met een RET-mutatie, zoals gedetecteerd door een door de FDA goedgekeurde test, die systemische therapie nodig hebben.

Selpercatinib kreeg in 2020 versnelde goedkeuring voor deze indicatie voor patiënten van 12 jaar en ouder. Op 29 mei 2024 heeft de FDA versnelde goedkeuring verleend voor deze indicatie aan pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder.

De werkzaamheid werd geëvalueerd in LIBRETTO-531 (NCT04211337), een gerandomiseerd, multicenter, open-label onderzoek bij volwassenen en adolescenten met gevorderde of gemetastaseerde RET-mutante MTC. Patiënten werden gerandomiseerd (2:1) om óf selpercatinib (tweemaal daags 160 mg) te krijgen, óf de keuze van de arts voor cabozantinib (eenmaal daags 140 mg) of vandetanib (eenmaal daags 300 mg). Patiënten werden gestratificeerd op basis van RET-mutatie (M918T vs. overige) en beoogde behandeling indien gerandomiseerd naar de controlearm (cabozantinib vs. vandetanib).

De belangrijkste uitkomstmaat voor de werkzaamheid was progressievrije overleving (PFS), zoals bepaald door een geblindeerde onafhankelijke beoordelingscommissie volgens RECIST v1.1. De mediane PFS werd niet bereikt (NR) (95% BI: niet evalueerbaar [NE], NE) in de selpercatinib-arm en 16,8 maanden (95% BI: 12,2; 25,1) in de cabozantinib/vandetanib-arm (Hazard Ratio 0,280 [95% BI: 0,165, 0,475] p-waarde <0,0001). Het klinische voordeel van selpercatinib werd ondersteund door een vooraf gespecificeerde analyse van de door de patiënt gerapporteerde vergelijkende impact van bijwerkingen; patiënten in de selpercatinib-arm rapporteerden minder tijd met ernstige bijwerkingen dan degenen die cabozantinib of vandetanib kregen.

De meest voorkomende bijwerkingen (≥25%) waren hypertensie, oedeem, droge mond, vermoeidheid en diarree. De meest voorkomende laboratoriumafwijkingen van graad 3 of 4 (≥5%) waren verlaagde lymfocyten, verhoogd alanineaminotransferase (ALT), verlaagde neutrofielen, verhoogde alkalische fosfatase (ALP), verhoogd bloedcreatinine, verlaagd calcium en verhoogd aspartaataminotransferase (AST).

De aanbevolen dosis selpercatinib voor pediatrische patiënten van 2 tot jonger dan 12 jaar is gebaseerd op het lichaamsoppervlak en is gebaseerd op het gewicht voor patiënten van 12 jaar en ouder. Zie de voorschrijfinformatie voor specifieke doseringsinformatie.

Versnelde programma's

Bij deze beoordeling werd gebruik gemaakt van de Assessment Aid, een vrijwillige inzending van de aanvrager om de beoordeling door de FDA te vergemakkelijken.

Deze aanvraag kreeg prioriteitsbeoordeling, aanwijzing als doorbraak en aanwijzing als weesgeneesmiddel. De versnelde programma's van de FDA worden beschreven in de Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Condition-Drugs and Biologicals.

Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg moeten alle ernstige bijwerkingen waarvan wordt vermoed dat ze verband houden met het gebruik van een medicijn of apparaat, melden aan het MedWatch Reporting System van de FDA of door te bellen naar 1-800-FDA-1088.

Voor hulp bij eenmalig gebruik -patiënten-IND's voor oncologieproducten voor onderzoek kunnen beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg contact opnemen met OCE's Project Facilitate op 240-402-0004 of een e-mail sturen naar [email protected].

Bron: FDA

Geplaatst : 2024-10-02 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden