FDA udziela tradycyjnego zatwierdzenia leku Retevmo (selperkatynib) w leczeniu raka rdzeniastego tarczycy z mutacją RET

Śledź Drugslib na

27 września 2024 r. Agencja ds. Żywności i Leków wydała tradycyjne zezwolenie na stosowanie selperkatynibu (Retevmo, Eli Lilly and Company) u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych z zaawansowanym lub przerzutowym rakiem rdzeniastym tarczycy (MTC) z Mutacja RET wykryta za pomocą testu zatwierdzonego przez FDA, która wymaga leczenia ogólnoustrojowego.

Selperkatynib uzyskał przyspieszoną zgodę na rejestrację w tym wskazaniu dla pacjentów w wieku 12 lat i starszych w 2020 r. 29 maja 2024 r. FDA przyznało przyspieszone zatwierdzenie tego wskazania pacjentom pediatrycznym w wieku 2 lat i starszym.

Skuteczność oceniano w LIBRETTO-531 (NCT04211337), randomizowanym, wieloośrodkowym, otwartym badaniu z udziałem dorosłych i młodzieży z zaawansowanym lub przerzutowym MTC z mutacją RET. Pacjentów przydzielono losowo (2:1) do grupy otrzymującej selperkatynib (160 mg dwa razy na dobę) lub do grupy otrzymującej według wyboru lekarza kabozantynib (140 mg raz na dobę) lub wandetanib (300 mg raz na dobę). Pacjentów stratyfikowano na podstawie mutacji RET (M918T vs. inna) i zamierzonego leczenia, jeśli zostali losowo przydzieleni do ramienia kontrolnego (kabozantynib vs. wandetanib).

Główną miarą wyniku skuteczności był czas przeżycia wolny od progresji (PFS), określony przez zaślepioną niezależną komisję oceniającą zgodnie z RECIST v1.1. Nie osiągnięto mediany PFS (NR) (95% CI: nie do oceny [NE], NE) w ramieniu selperkatynibu i 16,8 miesiąca (95% CI: 12,2; 25,1) w ramieniu kabozantynibu/wandetanibu (współczynnik ryzyka 0,280 [95% CI: 0,165, 0,475] wartość p <0,0001). Korzyści kliniczne ze stosowania selperkatynibu zostały poparte wcześniej przeprowadzoną analizą porównawczego wpływu działań niepożądanych zgłaszanych przez pacjentów; pacjenci w grupie otrzymującej selperkatynib zgłaszali krótszy czas wystąpienia poważnych skutków ubocznych w porównaniu z pacjentami otrzymującymi kabozantynib lub wandetanib.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥25%) były nadciśnienie, obrzęki, suchość w ustach, zmęczenie i biegunka. Najczęstszymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi stopnia 3. lub 4. (≥5%) były: zmniejszenie liczby limfocytów, zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT), zmniejszenie liczby neutrofili, zwiększenie aktywności fosfatazy alkalicznej (ALP), zwiększenie stężenia kreatyniny we krwi, zmniejszenie stężenia wapnia i zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST).

Zalecana dawka selperkatynibu dla dzieci i młodzieży w wieku od 2 do mniej niż 12 lat jest oparta na powierzchni ciała, a w przypadku pacjentów w wieku 12 lat i starszych – na podstawie masy ciała. Aby uzyskać szczegółowe informacje dotyczące dawkowania, zobacz informacje dotyczące przepisywania leku.

Programy przyspieszone

W tej ocenie wykorzystano pomoc w ocenie, dobrowolne zgłoszenie wnioskodawcy w celu ułatwienia oceny przez FDA.

Wnioskowi temu przyznano priorytetową recenzję, oznaczenie przełomowe i lek sierocy. Przyspieszone programy FDA opisano w Wytycznych dla przemysłu: Przyspieszone programy dotyczące poważnych schorzeń – leki i leki biologiczne.

Pracownicy służby zdrowia powinni zgłaszać wszystkie poważne zdarzenia niepożądane, co do których istnieje podejrzenie, że są związane ze stosowaniem jakiegokolwiek leku lub urządzenia, do systemu raportowania MedWatch FDA lub dzwoniąc pod numer 1-800-FDA-1088.

Aby uzyskać pomoc w przypadku pojedynczego -pacjentów IND w celu uzyskania eksperymentalnych produktów onkologicznych, pracownicy służby zdrowia mogą skontaktować się z Project Facilitate OCE pod numerem 240-402-0004 lub wysłać e-mail na adres [email protected].

Źródło: FDA

Wysłano : 2024-10-02 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe