FDA традиционно одобрило препарат Ретевмо (сельперкатиниб) для лечения медуллярного рака щитовидной железы с мутацией RET

Следите за Drugslib на

27 сентября 2024 г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов традиционно одобрило селперкатиниб (Retevmo, Eli Lilly and Company) для взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше с распространенным или метастатическим медуллярным раком щитовидной железы (МТС) с Мутация RET, обнаруженная с помощью одобренного FDA теста, требующего системной терапии.

Селперкатиниб получил ускоренное одобрение по этому показанию для пациентов в возрасте 12 лет и старше в 2020 году. 29 мая 2024 года FDA предоставлено ускоренное одобрение по этому показанию для педиатрических пациентов в возрасте 2 лет и старше.

Эффективность оценивалась в LIBRETTO-531 (NCT04211337), рандомизированном многоцентровом открытом исследовании с участием взрослых и подростков с распространенным или метастатическим MTC с RET-мутантом. Пациенты были рандомизированы (2:1) для получения либо селперкатиниба (160 мг два раза в день), либо по выбору врача кабозантиниба (140 мг один раз в день) или вандетаниба (300 мг один раз в день). Пациенты были стратифицированы на основе мутации RET (M918T против других) и предполагаемого лечения, если они были рандомизированы в контрольную группу (кабозантиниб против вандетаниба).

Основным показателем эффективности была выживаемость без прогрессирования (ВБП), как было определено слепым независимым обзорным комитетом в соответствии с RECIST v1.1. Медиана ВБП не была достигнута (NR) (95% ДИ: не поддается оценке [NE], NE) в группе селперкатиниба и 16,8 месяцев (95% ДИ: 12,2, 25,1) в группе кабозантиниба/вандетаниба (отношение рисков 0,280 [95% ДИ: 0,165, 0,475] p-значение <0,0001). Клиническая польза селперкатиниба была подтверждена предварительно проведенным анализом сравнительных побочных эффектов, сообщаемых пациентами; пациенты в группе селперкатиниба сообщили о меньшем времени беспокойства о тяжелых побочных эффектах, чем те, кто получал кабозантиниб или вандетаниб.

Наиболее частыми побочными реакциями (≥25%) были гипертония, отеки, сухость во рту, усталость и диарея. Наиболее распространенными лабораторными отклонениями 3 или 4 степени (≥5%) были снижение количества лимфоцитов, повышение уровня аланинаминотрансферазы (АЛТ), снижение количества нейтрофилов, повышение уровня щелочной фосфатазы (ЩФ), повышение уровня креатинина в крови, снижение уровня кальция и повышение уровня аспартатаминотрансферазы (АСТ).

Рекомендуемая доза селперкатиниба для педиатрических пациентов в возрасте от 2 до 12 лет зависит от площади поверхности тела и веса для пациентов 12 лет и старше. Подробную информацию о дозировке смотрите в инструкции по назначению.

Ускоренные программы

В ходе проверки использовалось средство оценки, добровольно предоставленное заявителем для облегчения оценки FDA.

Этой заявке был предоставлен приоритетный обзор, присвоен статус прорывного препарата и статус орфанного препарата. Ускоренные программы FDA описаны в документе «Руководство для промышленности: ускоренные программы для тяжелых состояний – лекарства и биологические препараты».

Медицинские работники должны сообщать обо всех серьезных нежелательных явлениях, предположительно связанных с применением любого лекарства и устройства, в систему отчетности FDA MedWatch или по телефону 1-800-FDA-1088.

Для помощи при единичных случаях -Медицинские работники могут связаться с координатором проекта OCE по телефону 240-402-0004 или написать по электронной почте [email protected].

Источник: FDA

Опубликовано : 2024-10-02 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова