FDA надає традиційне схвалення Retevmo (selpercatinib) для лікування медулярного раку щитовидної залози з мутацією RET

Підпишіться на Drugslib

27 вересня 2024 року Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів видало традиційне схвалення селперкатинібу (Retevmo, Eli Lilly and Company) для дорослих і дітей віком від 2 років із прогресуючим або метастатичним медулярним раком щитовидної залози (MTC) із Мутація RET, виявлена ​​за допомогою схваленого FDA тесту, яка потребує системної терапії.

Селперкатиніб отримав прискорене схвалення за цим показанням для пацієнтів віком від 12 років у 2020 році. 29 травня 2024 року FDA отримало прискорене схвалення. надано прискорене схвалення за цим показанням для педіатричних пацієнтів віком від 2 років.

Ефективність оцінювали в LIBRETTO-531 (NCT04211337), рандомізованому, багатоцентровому, відкритому дослідженні за участю дорослих і підлітків із прогресуючим або метастатичним RET-мутантним MTC. Пацієнти були рандомізовані (2:1) для отримання або селперкатинібу (160 мг двічі на день), або на вибір лікарів кабозантинібу (140 мг один раз на день) або вандетанібу (300 мг один раз на день). Пацієнти були стратифіковані на основі мутації RET (M918T проти інших) і планованого лікування, якщо їх рандомізували в контрольну групу (кабозантиніб проти вандетанібу).

Основним показником ефективності була виживаність без прогресування (ВБП), визначена сліпим незалежним комітетом з оцінки відповідно до RECIST v1.1. Медіана ВБП не була досягнута (NR) (95% ДІ: не піддається оцінці [NE], NE) у групі селперкатинібу та 16,8 місяців (95% ДІ: 12,2, 25,1) у групі кабозантинібу/вандетанібу (коефіцієнт ризику 0,280 [95% ДІ: 0,165, 0,475] p-значення <0,0001). Клінічна користь селперкатинібу була підтверджена попередньо визначеним аналізом порівняльного впливу побічних ефектів, про які повідомляли пацієнти; пацієнти в групі селперкатинібу повідомили про менший час із серйозними побічними ефектами, ніж ті, хто отримував кабозантиніб або вандетаніб.

Найпоширенішими побічними реакціями (≥25%) були гіпертонія, набряк, сухість у роті, втома та діарея. Найбільш поширеними відхиленнями лабораторних показників 3 або 4 ступеня (≥5%) були зниження кількості лімфоцитів, підвищення аланінамінотрансферази (ALT), зниження нейтрофілів, підвищення лужної фосфатази (ALP), підвищення креатиніну в крові, зниження рівня кальцію та підвищення рівня аспартатамінотрансферази (AST).

Рекомендована доза селперкатинібу для дітей віком від 2 до 12 років базується на площі поверхні тіла та вазі для пацієнтів віком від 12 років. Для отримання конкретної інформації про дозування див. інформацію про призначення.

Прискорені програми

Ця перевірка використовувала Assessment Aid, добровільну заявку від заявника для полегшення оцінки FDA.

Цю заявку було надано пріоритетний розгляд, визнано проривним і призначено препаратом для лікування сиріт. Прискорені програми FDA описані в Керівництві для промисловості: Прискорені програми для серйозних захворювань – ліки та біопрепарати.

Медичні працівники повинні повідомляти про всі серйозні побічні явища, які, ймовірно, пов’язані з використанням будь-яких ліків і пристроїв, до системи звітності MedWatch FDA або за телефоном 1-800-FDA-1088.

Щоб отримати допомогу з одним - IND пацієнта щодо досліджуваних онкологічних продуктів, медичні працівники можуть зв’язатися з проектним центром OCE за номером 240-402-0004 або надіслати електронною поштою [email protected].

Джерело: FDA

Опубліковано : 2024-10-02 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова