FDA OKS AMVUTTRA pour traiter les affections cardiaques

examiné médicalement par Carmen Pope, bpharm. Dernière mise à jour le 24 mars 2025.

par I. Edwards Healthday Reporter

Lundi 24 mars 2025 - La U.S. Food and Drug Administration (FDA) a approuvé un nouveau médicament pour un grave

Le médicament, appelé Amvuttra (Vutrisiran), est fabriqué par Alnylam Pharmaceuticals et est utilisé pour traiter la cardiomyopathie amyloïde de la transthyrétine (ATR-CM).

ATTR-CM est une maladie dans laquelle les protéines nocives s'accumulent dans le cœur, ce qui rend plus difficile le pompage du sang, selon le American Heart Association (aha). Les problèmes cardiaques de 28% sur trois ans par rapport à un placebo. Le médicament est donné comme un coup de feu tous les trois mois.

"Nous espérons que cela pourrait devenir notre franchise phare. Nous allons aider des milliers d'autres patients", PDG d'Alnylam yvonne Greentenstreet a déclaré dans une interview avec des nouvelles. "C'est aussi un moment de transformation pour l'entreprise."

Mais le traitement a un prix élevé. Chaque dose coûte environ 119 000 $, ou 476 000 $ par an. C'est plus du double du coût d'un médicament similaire de Bridgebio, et plus cher que les pilules de Pfizer pour le même état.

"Il y a beaucoup, beaucoup, beaucoup de patients non diagnostiqués et un besoin substantiel non satisfait dans cet espace. Ce marché est très grand, sous-diagnostiqué, sous-traité", a déclaré dr. Mani Foroohar , analyste de la société d'investissement de santé Leerink.

Pourtant, le coût élevé peut rendre plus difficile pour les patients - en particulier les personnes sur les plans de Medicare Advantage - pour obtenir le médicament. Les assureurs privés peuvent préférer des options moins chères comme les pilules de Pfizer ou Bridgebio.

Amvuttra fonctionne différemment de ces médicaments. Il utilise la technologie de l'ARN pour empêcher le corps de fabriquer la mauvaise protéine, tandis que les autres traitements fonctionnent pour stabiliser la protéine avant de causer des dommages.

Dans les essais, le traitement de Bridgebio a montré une baisse de 42% des décès et des visites à l'hôpital cardiaque sur 30 mois.

L'étude d'Amvuttra

a montré une baisse de 28% sur trois ans. Mais les essais étaient différents, il est donc difficile de comparer directement les résultats.

amvuttra est déjà approuvé pour traiter une forme nerveuse d'attaque. Avec cette nouvelle approbation, Alnylam espère que le médicament atteindra beaucoup plus de personnes.

Sources

  • Stat News, 20 mars 2025
  • Avertissement: Les données statistiques dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Recherchez toujours des conseils médicaux personnalisés pour les décisions de santé individuelles.

    Source: Healthday

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