تطلب إدارة الأغذية والعقاقير (FDA

اتبع Drugslib على

18 يوليو ، 2025 - أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم أنها وضعت Sarepta علاجات العلاج الاستقصائي للعلاج الجيني التجارب السريرية لحطام الحزام العضلي على الأطراف على التعليق السريري بعد الوفيات الثلاث التي يحتمل أن تكون مرتبطة بهذه المنتجات ومخاوف سلامة جديدة من أن المشاركين في الدراسة يتم إنفاقه أو قد يتم إنفاقه على خطر كبير من المرض أو الإصابة. كما ألغت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) إلغاء تسمية تقنية منصة Sarepta.

اجتمعت قيادة FDA أيضًا مع علاجات Sarepta وطلبها إيقاف جميع شحنات Elevidys طوعًا اليوم. رفضت الشركة القيام بذلك.

"اليوم ، لقد أظهرنا أن FDA هذه تتخذ إجراء سريع عندما تكون سلامة المرضى في خطر." قال مفوض إدارة الأغذية والعقاقير مارتي ماكاري ، دكتوراه في الطب ، م. "نحن نؤمن بالوصول إلى الأدوية لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة ، لكننا لا نخشى اتخاذ إجراءات فورية عند ظهور إشارة سلامة خطيرة."

يبدو أن الوفيات الثلاث كانت نتيجة لفشل الكبد الحاد لدى الأفراد الذين عولجوا بالمرتفعات أو العلاج بالجين التحقيق باستخدام نفس النمط المصلي AAVRH74 الذي يتم استخدامه في elevidys. حدثت إحدى الوفيات خلال تجربة سريرية أجريت بموجب تطبيق دواء جديد استقصائي لعلاج ضمور عضلي حزام الأطراف.

"إن حماية سلامة المرضى هي أولويتنا القصوى ، ولن تسمح إدارة الأغذية والعقاقير بالمنتجات التي تكون أضرارها أكبر من الفوائد. ستوقف إدارة الأغذية والعقاقير أي تجربة سريرية لمنتج استقصائي إذا كان المشاركون في التجربة السريرية سيتعرضون لخطر غير معقول ومهم للمرض ، علاج الجينات المرتبط بفيروس VIRUS المرتبط بفيروسات AAVRH74 من Sarepta Therapeutics ، Inc.'s AAVRH74 لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD). تم تصميمه لتوصيل الجين في الجسم يؤدي إلى إنتاج البروتين الصغرى الصغرى ، وهو بروتين مختصر (138 كيلو دالتون ، مقارنة ببروتين ديستروفين 427 كيلو دالتون من خلايا العضلات الطبيعية) الذي يحتوي على مجالات مختارة من البروتين الضيق في الخلايا العضلية الطبيعية. تدار المنتج كجرعة واحدة عن طريق الوريد.

الضمور العضلي دوشين هي حالة وراثية نادرة وخطيرة تزيد من سوء مع مرور الوقت ، مما يؤدي إلى الضعف وإهدار عضلات الجسم. يحدث هذا المرض بسبب الجين المعيب الذي ينتج عنه تشوهات في أو عدم وجود ديستروفين ، وهو بروتين يساعد على الحفاظ على خلايا العضلات في الجسم سليمة.

، اليوم ، تم إبطال FDA في تقنية منصة من النظام الأساسي ، حيث تمثل تقنية منصة من النظام الأساسي. إمكانية دمجها في أو استخدام أكثر من دواء واحد دون تأثير سلبي على السلامة.

تلقى

elevidys موافقة تقليدية للاستخدام في مرضى DMD الإسعافيين لمدة 4 سنوات وما فوق مع طفرة مؤكدة في جين DMD في 20 يونيو 2024. تمت الموافقة عليه للمرضى غير المبتدئين في 22 يونيو 2023 تحت مسار الموافقة المتسارع. يمكن أن يسمح هذا المسار بموافقة سابقة بناءً على تأثير على نقطة النهاية البديلة أو نقطة النهاية السريرية الوسيطة التي من المحتمل أن تتنبأ بشكل معقول بالفائدة السريرية ، بينما تجري الشركة دراسات تأكيد للتحقق من الفائدة السريرية المتوقعة. تتوقف الموافقة المستمرة على المرضى غير المبتدئين على التحقق ووصف المنفعة السريرية في تجربة تأكيد. بالنظر إلى معلومات السلامة الجديدة ، أبلغت إدارة الأغذية والعقاقير الشركة الشركة بأن الإشارة يجب أن تقتصر على استخدامها في مرضى الإسعاف. تلتزم إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) بمزيد من التحقيق في سلامة المنتج في مرضى الإسعاف وسيتخذ خطوات إضافية لحماية المرضى حسب الحاجة.

تواصل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA

المصدر: FDA

نشر : 2025-07-21 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية