FDA požaduje, aby Sarepta Therapeutics pozastavili distribuci vylepšení a umístili klinické hodnocení pro více produktů genové terapie po třech úmrtích

Sledujte Drugslib

18. července 2025 - Americká správa potravin a léčiv dnes oznámila, že zařadila klinické studie pro terapii genové terapie Sarepta Therapeutics pro terapii pro končetinu s svalovou dystrofií pro klinické držení po třech úmrtích s těmito produkty a nové obavy o bezpečnost a nové bezpečnostní obavy, že účastníci studie jsou nebo by byli vystaveni nepřiměřenému a významnému riziku nemoci nebo zranění. FDA také zrušila označení technologie platformy Sarepta. Společnost to odmítla.

„Dnes jsme ukázali, že tato FDA podniká rychlou akci, když je ohrožena bezpečnost pacienta.“ řekl komisař FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. "Věříme v přístup k lékům pro neuspokojené lékařské potřeby, ale nebojíme se okamžitě podniknout, když se objeví vážný bezpečnostní signál." Jedna z úmrtí došlo během klinického hodnocení provedeného při vyšetřovací nové aplikaci léčiva pro léčbu svalové dystrofie končetiny.

“Protecting patient safety is our highest priority, and the FDA will not allow products whose harms are greater than benefits. The FDA will halt any clinical trial of an investigational product if clinical trial participants would be exposed to an unreasonable and significant risk of illness or injury,” said Director of the FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research Vinay Prasad, M.D., M.P.H.

Elevidys is an Genová terapie na bázi viru na bázi viru pomocí technologie platformy AAVRH74 pro léčbu Duchenne svalové dystrofie (DMD). Je navržen tak, aby dodával do těla gen, který vede k produkci mikro-dystrofinu Elidys, zkráceného proteinu (138 kDa, ve srovnání s 427 kDa dystrofinový protein normálních svalových buněk), který obsahuje vybrané domény dystrofinového proteinu přítomného v normálních svalových buňkách. Produkt je podáván jako jediná intravenózní dávka.

Duchenneova svalová dystrofie je vzácný a vážný genetický stav, který se v průběhu času zhoršuje, což vede k slabosti a plýtvání svalů těla. Onemocnění nastává v důsledku vadného genu, který má za následek abnormality v nebo nepřítomnosti dystrofinu, proteinu, který pomáhá udržovat svalové buňky těla neporušené. Potenciál být začleněn do více než jednoho léku nebo použit nebo využíván bez nepříznivého účinku na bezpečnost.

Evideidys obdržel tradiční schválení pro použití u ambulantních pacientů s DMD 4 roky a starší s potvrzenou mutací v genu DMD 20. června 2024. Byl schválen pro nemulační pacienty 22. června 2023 pod zrychlenou schvalovací cestou. Tato cesta může umožnit dřívější schválení na základě účinku na náhradního koncového bodu nebo středního klinického koncového bodu, který je přiměřeně pravděpodobné, že předpovídá klinický přínos, zatímco společnost provádí potvrzující studie k ověření předpokládaného klinického přínosu. Pokračující schválení pro ne ambulační pacienty je podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzující studii. Vzhledem k novým bezpečnostním informacím FDA oznámila společnosti, že indikace by měla být omezena na použití u ambulantních pacientů. FDA se zavázala dále zkoumat bezpečnost produktu u ambulantních pacientů a bude podniknout další kroky k ochraně pacientů podle potřeby.

Zdroj: FDA

Vyslán : 2025-07-21 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova