FDA fordert die Sarepta -Therapeutik auf, die Verteilung von ELTIDYS aufzusetzen und klinische Studien für mehrere Gentherapieprodukte nach drei Todesfällen auf Eis zu halten

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18. Juli 2025 - Die US -amerikanische Food and Drug Administration hat heute angekündigt, dass sie Sarepta Therapeutics Investigational Gentherapie klinische Studien für die Muskulärdystrophie von Glied -Gürtel für klinische Haltungen nach drei Todesfällen für diese Produkte und neue Sicherheitsbedenken, die den Teilnehmern der Studie zu einem unangemessenen und signifikanten Risiko einer unnötigen Risiken oder einer Verletzung der Studie ausgesetzt sind, platziert haben. Die FDA hat auch Sareptas Plattform -Technologiebezeichnung widerrufen. Das Unternehmen weigerte sich, dies zu tun.

"Heute haben wir gezeigt, dass diese FDA schnell Maßnahmen ergriffen, wenn die Patientensicherheit gefährdet ist." sagte FDA -Kommissar Marty Makary, M. D., M.P.H. „Wir glauben an den Zugang zu Medikamenten für nicht erfüllte medizinische Bedürfnisse, haben aber keine Angst davor, sofort zu handeln, wenn ein schwerwiegendes Sicherheitssignal auftaucht.“ Eine der Todesfälle trat während einer klinischen Studie auf, die im Rahmen einer neuen Arzneimittelanwendung für die Behandlung von Muskeldystrophie von Gliedmaßen durchgeführt wurde.

„Schutz der Patientensicherheit ist unsere höchste Priorität, und die FDA lässt keine Produkte zu, deren Schäden größer sind als Vorteile. Die FDA wird eine klinische Studie eines Untersuchungsprodukts anhalten, wenn die Teilnehmer der klinischen Studie einem unangemessenen und signifikanten Risiko von Krankheiten oder Verletzungen ausgesetzt würden“, sagte Director der FDA -Zentrum für Biologics Evaluation und Forschungen und Forschung. Eine Adeno-assoziierte Virus-Basis-Gentherapie unter Verwendung der AAVRH74-Plattformtechnologie von Sarepta Therapeutics, Inc. zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Es ist so konzipiert, dass es in den Körper ein Gen liefert, das zur Produktion von Eledys-Mikro-Dystrophin, einem verkürzten Protein (138 kDa, im Vergleich zu dem 427 kDa-Dystrophin-Protein normaler Muskelzellen) führt, das ausgewählte Domänen des in normalen Muskelzellen vorhandenen Dystrophinproteins enthält. Das Produkt wird als einzelne intravenöse Dosis verabreicht.

Duchenne -Muskeldystrophie ist eine seltene und schwerwiegende genetische Erkrankung, die sich im Laufe der Zeit verschlechtert, was zu Schwäche und Verschwendung der Muskeln des Körpers führt. Die Krankheit tritt aufgrund eines fehlerhaften Gens auf, das zu Anomalien oder Fehlen von Dystrophin führt, ein Protein, das dazu beiträgt, die Muskelzellen des Körpers intakt zu halten. Das Potenzial, in mehr als ein Medikament ohne nachteilige Auswirkung auf die Sicherheit einzubeziehen oder genutzt zu werden.

Elefidys erhielt eine traditionelle Zulassung für die Verwendung bei ambulanten DMD-Patienten ab 4 Jahren und älter mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen am 20. Juni 2024. Es wurde am 22. Juni 2023 im Rahmen des beschleunigten Zulassungsweges für nicht ambulante Patienten zugelassen. Dieser Weg kann eine frühere Zulassung ermöglichen, die auf einer Auswirkung auf einen Ersatzendpunkt oder einen mittleren klinischen Endpunkt beruht, der den klinischen Nutzen angemessen voraussagt, während das Unternehmen Bestätigungsstudien durchführt, um den vorhergesagten klinischen Nutzen zu überprüfen. Die fortgesetzte Zulassung für nicht ambulante Patienten hängt von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie ab. In Anbetracht der neuen Sicherheitsinformationen hat die FDA das Unternehmen darüber informiert, dass die Anzeige bei ambulanten Patienten beschränkt sein sollte. Die FDA ist verpflichtet, die Sicherheit des Produkts bei ambulanten Patienten weiter zu untersuchen, und wird zusätzliche Schritte unternehmen, um die Patienten nach Bedarf zu schützen.

Quelle: FDA

Gesendet : 2025-07-21 12:00

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