Το FDA ζητά από τη Sarepta Therapeutics να ανασταλεί τη διανομή των eLedys και τοποθετεί τις κλινικές δοκιμές σε αναμονή για πολλαπλά προϊόντα γονιδιακής θεραπείας μετά από τρεις θανάτους

Ακολουθήστε το Drugslib

18 Ιουλίου 2025 - Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. ανακοίνωσε σήμερα ότι έχει τοποθετήσει τη γονιδιακή θεραπεία της Sarepta Therapeutics, οι οποίοι οι συμμετέχοντες στη μελέτη είναι ή θα εκτίθενται σε έναν αδημοσίευτο και σημαντικό κίνδυνο για την ασθένεια ή τις βλάβες. Η FDA έχει επίσης ανακαλέσει τον ορισμό της τεχνολογίας της πλατφόρμας της Sarepta. Η εταιρεία αρνήθηκε να το πράξει.

"Σήμερα, έχουμε δείξει ότι αυτό το FDA παίρνει γρήγορη δράση όταν η ασφάλεια των ασθενών κινδυνεύει." Ο εν λόγω Επίτροπος FDA Marty Makary, M.D., Μ.Ρ.Η. «Πιστεύουμε στην πρόσβαση σε φάρμακα για ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες, αλλά δεν φοβόμαστε να αναλάβουμε άμεση δράση όταν εμφανίζεται ένα σοβαρό σήμα ασφαλείας». Ένας από τους θανάτους σημειώθηκε κατά τη διάρκεια μιας κλινικής δοκιμής που διεξήχθη υπό μια νέα αίτηση φαρμάκων για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας της ζώνης των άκρων.

"Η προστασία της ασφάλειας των ασθενών είναι η υψηλότερη προτεραιότητά μας και η FDA δεν θα επιτρέψει στα προϊόντα των οποίων οι βλάβες είναι μεγαλύτερες από τα οφέλη, ο FDA θα σταματήσει οποιαδήποτε κλινική δοκιμή ενός ερευνητικού προϊόντος, είναι μια γονιδιακή θεραπεία με βάση το διάνυσμα που σχετίζεται με τον ιό που βασίζεται σε ιούς χρησιμοποιώντας την τεχνολογία πλατφόρμας AAVRH74 της Sarepta Therapeutics, Inc. για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD). Έχει σχεδιαστεί για να παραδίδει στο σώμα ένα γονίδιο που οδηγεί στην παραγωγή μικρο-δυστροφίνης Elsidys, μιας συντομευμένης πρωτεΐνης (138 kDa, σε σύγκριση με την πρωτεΐνη της δυστροφίνης 427 kDa των φυσιολογικών μυϊκών κυττάρων) που περιέχει επιλεγμένους τομείς της πρωτεΐνης της δυστροφίνης που υπάρχει σε φυσιολογικό μυϊκό κύτταρο. Το προϊόν χορηγείται ως μία ενδοφλέβια δόση.

Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι μια σπάνια και σοβαρή γενετική κατάσταση που επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου, οδηγώντας σε αδυναμία και σπατάλη από τους μυς του σώματος. Η ασθένεια συμβαίνει λόγω ενός ελαττωματικού γονιδίου που οδηγεί σε ανωμαλίες ή απουσία δυστροφίνης, μια πρωτεΐνη που βοηθά στην τεχνολογία των μυών του σώματος. δυνατότητα να ενσωματωθούν ή να χρησιμοποιηθούν από περισσότερα από ένα φάρμακα χωρίς δυσμενείς επιπτώσεις στην ασφάλεια.

Το ELVIDYS έλαβε παραδοσιακή έγκριση για χρήση σε ασθενείς με DMD ηλικίας 4 ετών και άνω με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο DMD στις 20 Ιουνίου 2024. Αυτή η οδός μπορεί να επιτρέψει την προηγούμενη έγκριση με βάση την επίδραση σε ένα υποκατάστατο τελικό σημείο ή ενδιάμεσο κλινικό τελικό σημείο που είναι λογικά πιθανό να προβλέψει κλινικό όφελος, ενώ η εταιρεία διεξάγει επιβεβαιωτικές μελέτες για να επαληθεύσει το προβλεπόμενο κλινικό όφελος. Η συνεχιζόμενη έγκριση για μη παθολογικούς ασθενείς εξαρτάται από την επαλήθευση και την περιγραφή του κλινικού οφέλους σε μια επιβεβαιωτική δοκιμή. Δεδομένων των νέων πληροφοριών για την ασφάλεια, η FDA έχει ειδοποιήσει την εταιρεία ότι η ένδειξη πρέπει να περιορίζεται στη χρήση σε περιπατητικούς ασθενείς. Ο FDA δεσμεύεται να διερευνήσει περαιτέρω την ασφάλεια του προϊόντος σε περιπατητικούς ασθενείς και θα λάβει πρόσθετα μέτρα για την προστασία των ασθενών, όπως απαιτείται.

Πηγή: FDA

Δημοσιεύτηκε : 2025-07-21 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά