Solicitudes de la FDA Sarepta Therapeutics Suspenda la distribución de Elevidys y realiza ensayos clínicos en espera para múltiples productos de terapia génica después de tres muertes

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18 de julio de 2025 - La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos anunció hoy que ha colocado los ensayos clínicos de terapia génica de investigación de Sarepta Therapeutics para la distrofia muscular de la caja de la extremidad en la distrofia clínica después de tres muertes potencialmente relacionadas con estos productos y las nuevas preocupaciones de seguridad que los participantes del estudio son o estarían expuestos a un riesgo irrazonable y significativo de enfermedad o lesiones. La FDA también ha revocado la designación de tecnología de la plataforma de Sarepta.

El liderazgo de la FDA también se reunió con Sarepta Therapeutics y solicitó que voluntariamente detenga todos los envíos de Elevidys hoy. La compañía se negó a hacerlo.

"Hoy, hemos demostrado que esta FDA toma medidas rápidas cuando la seguridad del paciente está en riesgo". dijo el comisionado de la FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. "Creemos en el acceso a las drogas para las necesidades médicas no satisfechas, pero no tenemos miedo de tomar medidas inmediatas cuando surge una señal de seguridad grave".

Las tres muertes parecen haber sido el resultado de la insuficiencia hepática aguda en individuos tratados con Elevidys o terapia génica de investigación utilizando el mismo serotipo AAVRH74 que se usa en elevidys. Una de las muertes ocurrió durante un ensayo clínico realizado bajo una nueva aplicación de medicamentos en investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de la faja de la extremidad.

“Proteger la seguridad del paciente es nuestra más alta prioridad, y la FDA no permitirá productos cuyos daños son mayores que los beneficios. La FDA detendrá cualquier ensayo clínico de un producto de investigación si los participantes de los ensayos clínicos se expusen a un riesgo de enfermedad o lesión de la FDA. es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados utilizando la tecnología de plataforma AAVRH74 de Sarepta Therapeutics, Inc. para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Está diseñado para administrar en el cuerpo un gen que conduce a la producción de microdistrofina Elevidys, una proteína acortada (138 kDa, en comparación con la proteína de distrofina de 427 kDa de las células musculares normales) que contiene dominios seleccionados de la proteína de distrofina presente en las células musculares normales. El producto se administra como una dosis intravenosa única.

La distrofia muscular de Duchenne es una condición genética rara y grave que empeora con el tiempo, lo que lleva a la debilidad y se desvía de los músculos del cuerpo. La enfermedad ocurre debido a un gen defectuoso que resulta en anormalidades o en ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares del cuerpo. el potencial para ser incorporado o utilizado por, más de un medicamento sin un efecto adverso sobre la seguridad.

Elevidys recibió la aprobación tradicional para su uso en pacientes con DMD ambulatorios de 4 años de edad y mayores con una mutación confirmada en el gen DMD el 20 de junio de 2024. Fue aprobado para pacientes no ambulatorios el 22 de junio de 2023 bajo la vía de aprobación acelerada. Esta vía puede permitir la aprobación anterior basada en un efecto en un punto final sustituto o punto final clínico intermedio que es razonablemente probable que predice un beneficio clínico, mientras que la compañía realiza estudios confirmatorios para verificar el beneficio clínico predicho. La aprobación continua para pacientes no ambulatorios depende de la verificación y la descripción del beneficio clínico en un ensayo confirmatorio. Dada la nueva información de seguridad, la FDA ha notificado a la compañía que la indicación debe estar restringida para usar en pacientes ambulatorios. La FDA se compromete a investigar más a fondo la seguridad del producto en pacientes ambulatorios y tomará medidas adicionales para proteger a los pacientes según sea necesario.

La FDA continúa investigando el riesgo de insuficiencia hepática aguda con resultados graves, incluidas las cosas como la hospitalización y la muerte, después de los tipos genéticos utilizando la tecnología de la plataforma AAVRH74 de Sarepta y la necesidad de acciones regulatorias adicionales.

Fuente: FDA

Al corriente : 2025-07-21 12:00

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