La FDA demande à Sarepta Therapeutics Suspende Distribution d'Elevedys et place des essais cliniques en attente pour plusieurs produits de thérapie génique après trois décès

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18 juillet 2025 - La US Food and Drug Administration a annoncé aujourd'hui qu'elle avait placé Sarepta Therapeutics Investigation Gene Therapy Trials cliniques pour la dystrophie musculaire de la ceinture des membres sur la tenue clinique après trois décès potentiellement liés à ces produits et à de nouveaux problèmes de sécurité que les participants à l'étude sont ou seraient exposés à un risque déraisonnable et significatif de maladie ou de blessure. La FDA a également révoqué la désignation de la technologie de la plate-forme de Sarepta.

Le leadership de la FDA a également rencontré Sarepta Therapeutics et lui a demandé volontairement toutes les expéditions d'Elédys aujourd'hui. L'entreprise a refusé de le faire.

"Aujourd'hui, nous avons montré que cette FDA prend des mesures rapides lorsque la sécurité des patients est en danger." a déclaré le commissaire de la FDA, Marty Makary, M.D., M.P.H. "Nous croyons au accès aux médicaments pour les besoins médicaux non satisfaits, mais nous n'avons pas peur de prendre des mesures immédiates lorsqu'un signal de sécurité grave émerge."

Les trois décès semblent avoir été le résultat d'une insuffisance hépatique aiguë chez les individus traités avec des élévations ou une thérapie génique étudiée en utilisant le même sérotype AAVRH74 qui est utilisé dans des aisance. L'une des décès s'est produite lors d'un essai clinique mené dans une nouvelle application de médicament pour le traitement de la dystrophie musculaire de la ceinture des membres.

"La protection de la sécurité des patients est notre priorité la plus élevée, et la FDA n'autorisera pas les produits dont les méfaits sont supérieurs aux avantages. Une thérapie génique à base de vecteur virus adéno-associée utilisant la technologie AAVRH74 de la plate-forme AAVRH74 de Sarepta Therapeutics, Inc. pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il est conçu pour livrer dans le corps un gène qui conduit à la production de micro-dystrophine d'Elevedys, une protéine raccourcie (138 kDa, par rapport à la protéine de dystrophine de 427 kDa des cellules musculaires normales) qui contient des domaines sélectionnés de la protéine de dystrophine présents dans les cellules musculaires normales. Le produit est administré comme une seule dose intraveineuse.

La dystrophie musculaire de Duchenne est une affection génétique rare et grave qui aggrave au fil du temps, entraînant une faiblesse et un gaspillage des muscles du corps. La maladie se produit en raison d'un gène défectueux qui entraîne des anomalies ou de la dystrophine, ou l'absence de dystrophine, qui aide à maintenir la FDA du corps intact.

De plus, aujourd'hui, la FDA a révoqué la désignation de la technologie de la plate-forme pour la technologie de la plate-forme de SALEPTA est une technologie de plate-forme, la technologie de la plate-forme est-ce que la technologie préliminaire est un insufflu le potentiel d'être incorporé ou utilisé par plus d'un médicament sans effet négatif sur la sécurité.

Elenidys a reçu l'approbation traditionnelle pour une utilisation chez les patients atteints de DMD ambulatoire de 4 ans et plus avec une mutation confirmée dans le gène DMD le 20 juin 2024. Il a été approuvé pour les patients non ambulatoires le 22 juin 2023 sous la voie d'approbation accélérée. Cette voie peut permettre une approbation antérieure sur la base d'un effet sur un critère d'évaluation de substitution ou un critère d'évaluation clinique intermédiaire qui est raisonnablement susceptible de prédire les avantages cliniques, tandis que la société mène des études de confirmation pour vérifier le bénéfice clinique prévu. L'approbation continue des patients non ambulatoires dépend de la vérification et de la description des avantages cliniques dans un essai de confirmation. Compte tenu des nouvelles informations de sécurité, la FDA a informé la société que l'indication devrait être limitée à l'utilisation chez les patients ambulatoires. La FDA s'est engagée à étudier plus avant la sécurité du produit chez les patients ambulatoires et prendra des mesures supplémentaires pour protéger les patients selon les besoins.

La FDA continue d'étudier le risque d'une insuffisance hépatique aiguë avec de graves résultats, y compris ceux tels que l'hospitalisation et la mort, après des thérapies génières de SAAPTA.

Source: FDA

Publié : 2025-07-21 12:00

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