Permintaan FDA Sarepta Terapi Menunda Distribusi Elevidys dan menempatkan uji klinis yang ditahan untuk beberapa produk terapi gen setelah tiga kematian

Ikuti Drugslib di

18 Juli 2025 - Administrasi Makanan dan Obat -obatan AS hari ini mengumumkan telah menempatkan Sarepta Therapeutics Investigational Gen Therapy Trials uji klinis untuk dustrofi otot girdle ekstremitas pada peserta penelitian atau akan terpapar pada risiko yang tidak masuk akal dan signifikan terhadap illness atau cobalah yang tidak masuk akal. FDA juga telah mencabut penunjukan teknologi platform Sarepta.

Kepemimpinan FDA juga bertemu dengan Sarepta Therapeutics dan memintanya secara sukarela menghentikan semua pengiriman Elevidys hari ini. Perusahaan menolak untuk melakukannya.

"Hari ini, kami telah menunjukkan bahwa FDA ini mengambil tindakan cepat ketika keselamatan pasien beresiko." Kata Komisaris FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. “Kami percaya pada akses ke obat -obatan untuk kebutuhan medis yang tidak terpenuhi tetapi tidak takut untuk mengambil tindakan segera ketika sinyal keselamatan yang serius muncul.”

Tiga kematian tampaknya merupakan akibat dari kegagalan hati akut pada individu yang diobati dengan terapi gen atau investigasi menggunakan serotipe AAVRH74 yang sama yang digunakan pada Elevidys. Salah satu kematian terjadi selama uji klinis yang dilakukan di bawah aplikasi obat baru yang diselidiki untuk pengobatan distrofi otot girdle ekstremitas.

“Melindungi Keselamatan Pasien adalah prioritas tertinggi kami, dan FDA tidak akan mengizinkan produk yang kerugiannya lebih besar dari manfaat. FDA akan menghentikan uji klinis produk investigasi jika peserta uji klinis akan terpapar dengan

Duchenne Distrofi otot adalah kondisi genetik yang langka dan serius yang memburuk dari waktu ke waktu, yang menyebabkan kelemahan dan membuang -buang otot -otot tubuh. The disease occurs due to a defective gene that results in abnormalities in, or absence of, dystrophin, a protein that helps keep the body’s muscle cells intact.

Further, today, the FDA revoked the platform technology designation for Sarepta’s AAVrh74 Platform Technology because, among other things, given the new safety information, the preliminary evidence is insufficient to demonstrate that AAVrh74 Platform Technology has the potensi untuk dimasukkan, atau digunakan oleh, lebih dari satu obat tanpa efek samping pada keamanan.

Elevidys menerima persetujuan tradisional untuk digunakan pada pasien DMD rawat jalan yang berusia 4 tahun ke atas dengan mutasi yang dikonfirmasi pada gen DMD pada 20 Juni 2024. Ini disetujui untuk pasien non-ubin pada 22 Juni 2023 di bawah jalur persetujuan yang dipercepat. Jalur ini dapat memungkinkan persetujuan sebelumnya berdasarkan efek pada titik akhir pengganti atau titik akhir klinis menengah yang cukup mungkin untuk memprediksi manfaat klinis, sementara perusahaan melakukan studi konfirmasi untuk memverifikasi manfaat klinis yang diprediksi. Persetujuan berkelanjutan untuk pasien non-rambulator bergantung pada verifikasi dan deskripsi manfaat klinis dalam uji coba konfirmasi. Mengingat informasi keselamatan baru, FDA telah memberi tahu perusahaan bahwa indikasi harus dibatasi untuk digunakan pada pasien rawat jalan. FDA berkomitmen untuk menyelidiki lebih lanjut keamanan produk pada pasien rawat jalan dan akan mengambil langkah -langkah tambahan untuk melindungi pasien sesuai kebutuhan.

FDA terus menyelidiki risiko kegagalan hati akut dengan hasil serius, termasuk yang seperti rawat inap dan kematian, mengikuti terapi gen.

Sumber: FDA

Diposting : 2025-07-21 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer