La FDA richiede Sarepta Therapeutics sospende la distribuzione di ELEVIDYS e pone gli studi clinici in attesa per più prodotti di terapia genica dopo tre morti

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18 luglio 2025 - La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha annunciato oggi di aver posto gli studi clinici di terapia genica di terapia investigativa di Sarepta per la distrofia muscolare della cintura degli arti alla distrofia clinica in seguito a tre decessi potenzialmente correlati a questi prodotti e alle nuove preoccupazioni per la sicurezza che i partecipanti allo studio sono o sarebbero stati esposti a un rischio irragionevole e significativo di malattia o lesioni. La FDA ha anche revocato la designazione della tecnologia della piattaforma di Sarepta.

La leadership della FDA ha anche incontrato Sarepta Therapeutics e ha chiesto di fermare volontariamente tutte le spedizioni di Elessys oggi. La società ha rifiutato di farlo.

"Oggi, abbiamo dimostrato che questa FDA intraprende un'azione rapida quando la sicurezza dei pazienti è a rischio." Ha detto il commissario della FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. "Crediamo nell'accesso ai farmaci per bisogni medici insoddisfatti, ma non abbiamo paura di agire immediatamente quando emerge un serio segnale di sicurezza."

Le tre morti sembrano essere state il risultato di insufficienza epatica acuta negli individui trattati con elevati o terapia genica investigativa usando lo stesso sierotipo AAVRH74 utilizzato in Elendys. Una delle vittime si è verificata durante una sperimentazione clinica condotta in base a una nuova applicazione studiativa di farmaci per il trattamento della distrofia muscolare della cintura degli arti.

"La protezione della sicurezza dei pazienti è la nostra massima priorità e la FDA non consentirà prodotti i cui danni sono maggiori dei benefici. La FDA fermerà qualsiasi studio clinico su un prodotto investigativo se i partecipanti alla sperimentazione clinica sarebbero esposti a un rischio irragionevole e significativo di malattia" terapia genica a base di vettori di virus adeno-associato mediante la tecnologia della piattaforma AAVRH74 di Sarepta Therapeutics, Inc. per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). È progettato per consegnare nel corpo un gene che porta alla produzione di micro-distrofina di Elestidys, una proteina abbreviata (138 kDa, rispetto alla proteina di distrofina 427 kDa delle normali cellule muscolari) che contiene domini selezionati della proteina della distrofina presente nelle normali cellule muscolari. Il prodotto viene somministrato come una singola dose endovenosa.

La distrofia muscolare di Duchenne è una condizione genetica rara e grave che peggiora nel tempo, portando alla debolezza e sprecando i muscoli del corpo. La malattia si verifica a causa di un gene difettoso che si traduce in anomalie o assenza di distrofina, una proteina che aiuta a mantenere intatte le cellule muscolari del corpo.

il potenziale per essere incorporato o utilizzato da più di un farmaco senza un effetto negativo sulla sicurezza.

Elencys ha ricevuto l'approvazione tradizionale per l'uso in pazienti con DMD ambulatoriale di età pari o superiore a 4 anni con una mutazione confermata nel gene DMD il 20 giugno 2024. È stata approvata per i pazienti non ambulatoriali il 22 giugno 2023 ai sensi della via di approvazione accelerata. Questo percorso può consentire l'approvazione precedente in base a un effetto su un endpoint surrogato o sull'endpoint clinico intermedio che è ragionevolmente probabile che preveda il beneficio clinico, mentre la società conduce studi di conferma per verificare il beneficio clinico previsto. L'approvazione continua per i pazienti non ambulatoriali dipende dalla verifica e dalla descrizione del beneficio clinico in uno studio di conferma. Date le nuove informazioni sulla sicurezza, la FDA ha notificato alla società che l'indicazione dovrebbe essere limitata all'uso nei pazienti ambulatoriali. La FDA si impegna a studiare ulteriormente la sicurezza del prodotto nei pazienti ambulatoriali e prenderà ulteriori misure per proteggere i pazienti secondo necessità.

La FDA sta continuando a studiare il rischio di insufficienza epatica acute con ulteriori risultati, compresi quelli come il ricovero in ospedale e la morte, seguendo le terapie geniche che usano Sarepta la tecnologia della piattaforma AAVRH74 e la necessità di ulteriori azioni di regolamentazione. Fonte: FDA

Pubblicato : 2025-07-21 12:00

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