FDAは、サレプタ治療薬がエレベディの分布を一時停止し、3回の死亡後に複数の遺伝子治療産物の臨床試験を保留にしていることを要求します

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2025年7月18日 - 米国食品医薬品局は本日、これらの製品に関連する可能性のある3つの死亡の後、3回の死亡に続いて3回の死亡に続いて臨床的ホールドに関するサレプタ治療研究遺伝子治療臨床試験を行い、研究参加者が不注意で有意なリスクまたは怪我のリスクにさらされていることを発表したと発表しました。 FDAはまた、サレプタのプラットフォームテクノロジーの指定を取り消しました。会社はそうすることを拒否しました。

「今日、患者の安全が危険にさらされているときに、このFDAが迅速な行動をとることを示しました。」 FDAコミッショナーのマーティマカリー、M.D.、M.P.H。 「私たちは満たされていない医療ニーズのために薬物へのアクセスを信じていますが、深刻な安全信号が現れるときに即座に行動を起こすことを恐れません。」

3人の死亡は、エレベーダスで治療された個人の急性肝不全の結果であると思われます。死亡者の1つは、四肢ガードル筋ジストロフィーの治療のための治験中の新薬塗布の下で実施された臨床試験中に発生しました。

「患者の安全性を保護することが私たちの最優先事項であり、FDAは害が利益よりも大きい製品を許可しません。FDAは、臨床試験参加者が病気や怪我の不合理で重大なリスクにさらされる場合、治験剤の臨床試験を停止します」 Duchenne筋ジストロフィー（DMD）の治療のためのSarepta Therapeutics、Inc。のAAVRH74プラットフォームテクノロジーを使用したアデノ関連ウイルスベクターベースの遺伝子治療。それは、正常な筋肉細胞に存在するジストロフィンタンパク質の選択されたドメインを含む短縮タンパク質（138 kDa、正常筋肉細胞の427 kDaジストロフィンタンパク質と比較して138 kDa）であるエレベディマイクロジストロフィンの産生につながる遺伝子を体内に送達するように設計されています。製品は、単一の静脈内投与として投与されます。

デュシェンヌ筋ジストロフィーはまれで深刻な遺伝的状態であり、時間の経過とともに悪化し、体の筋肉の衰弱と消耗につながります。この病気は、ジストロフィンの異常または非存在をもたらす遺伝子の欠陥があるために発生します。これは、体の筋肉細胞をそのまま維持するのに役立つタンパク質です。さらに、FDAは今日、SareptaのAAVRH74プラットフォームテクノロジーのプラットフォームテクノロジー指定を取り消しました。安全に悪影響を与えることなく、複数の薬物に組み込まれている、または利用されています。

Elevidysは、2024年6月20日にDMD遺伝子の確認された突然変異を伴う4歳以上の外来DMD患者での使用の従来の承認を受けました。2023年6月22日に加速された承認経路の下で、非アメリカの患者に対して承認されました。この経路は、予測された臨床的利益を検証するために確認研究を実施している一方で、臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代理エンドポイントまたは中間臨床エンドポイントへの影響に基づいて、早期の承認を可能にすることができます。非常設患者の継続的な承認は、確認試験における臨床的利益の検証と説明を条件としています。新しい安全情報を考えると、FDAは、外来患者での使用に適応症が制限されるべきであることを会社に通知しました。 FDAは、外来患者の製品の安全性をさらに調査することを約束し、必要に応じて患者を保護するための追加の措置を講じることになります。

出典：FDA

投稿しました : 2025-07-21 12:00

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