FDA njaluk SAREPTA Terapi Suspend distribusi ELVIDYS lan panggonan uji coba klinis terus pirang-pirang produk terapi gene sawise telung tiwas

Tindakake Drugslib ing

Administrasi Juli, 20, A.S lan Administrasi U.S. A.S. A.S. A.S. FDA uga bisa ngrembaka teknologi platform platform Sarepta.

Kepemimpinan Perusahaan kasebut ora gelem nglakoni.

"Dina iki, kita wis nuduhake manawa FDA iki tumindak cepet nalika safety pasien ana risiko." ujare FDA komisaris Marty Makary, M.D., m.p.h. "Kita pracaya akses kanggo obat-obatan kanggo kabutuhan medis sing ora aman nanging ora wedi yen ana sinyal safety sing serius muncul dening Eurvidys Gagal sing digunakake ing Elevrh74 Serotype sing padha digunakake ing ELVIVIY. Salah sawijining fatalities dumadi sajrone nyoba klinis sing ditindakake miturut aplikasi obat anyar sing diselidiki kanggo perawatan dystrophy otot bimble.

nglindhungi keamanan sabar yaiku prioritas paling dhuwur, lan FDA ora bakal ngidini produk sing entuk manfaat utawa penelitian FDA sing ora bisa ditrapake kanggo evaluasi klinis lan mirsani Terapi gen sing gegandhengan karo Adeno sing nggunakake teknologi platform platform, Inc. Aavrh74 platform platform, Inc. kanggo perawatan duchenne otot duchenne (DMD). Iki dirancang kanggo ngirim menyang awak sing dadi produksi Elevidys micro-dystrophin, protein sing dipendek (138 kda sing dipilih protein otot normal) sing ngemot domain sing dipilih saka protein dystrophin sing dipilih ing sel otot normal. Produk kasebut diwenehake minangka dosis intravena siji.

Duchenne otot Dystrophy minangka kahanan genetik sing langka lan serius sing luwih abot sajrone wektu, nyebabake kelemahane lan mbuwang otot awak. Penyakit kasebut dumadi amarga gen sing cacat sing nyebabake kelainan ing, utawa ora ana, protein sing bisa ngrampungake teknologi platform platform kanggo teknologi keamanan platform ing Aavrh74, amarga bukti-bukti awal Sarepe ora cukup kanggo nduduhake Teknologi Platform Aavrh74 nduweni potensial dilebokake, utawa digunakake, luwih saka siji tamba tanpa efek salabetipun ing safety.

Elevidys nampa persetujuan tradisional kanggo nggunakake alat DMD ambalatory 4 taun lan luwih lawas karo pasien DMD Gene tanggal 22 Juni, 2023 ing jalur persetujuan sing cepet. Jalur iki bisa ngidini persetujuan sadurunge adhedhasar efek ing titik sing nyerah utawa titik titik klinis penengah sing cukup prédhiksi pasinaon klinis, dene perusahaan kasebut nganakake panaliten konfirmasi kanggo verifikasi entuk manfaat klinis. Terus persetujuan kanggo pasien non-ambumatatory yaiku kontingen nalika entuk manfaat klinis ing uji coba konfirmasi. Diwenehi informasi safety anyar, FDA menehi kabar marang perusahaan sing indikasi kasebut kudu diwatesi ing pasien ambulatory. FDA setya kanggo nglamar keamanan produk ing pasien ambulatory lan bakal njupuk langkah-langkah tambahan kanggo neliti babagan GENE GENE, lan kabutuhan kanggo tumindak reguler Aavrh74.

Sumber: FDA

Dikirim : 2025-07-21 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer