FDA는 Sarepta Therapeutics를 요청하여 Ergidys의 분포를 중단하고 세 번의 사망 후 다수의 유전자 요법 제품에 대한 임상 시험을 보류합니다.

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2025 년 7 월 18 일 - 미국 식품의 약국은 오늘이 제품과 잠재적으로 관련된 세 가지 사망에 대한 사지 거들 근육 영양 장애에 대한 사 렙 타 치료 유전자 치료 임상 시험을 배치했으며, 연구 참여자들이 불합리하고 상당한 상당한 위험에 노출 될 것이라는 새로운 안전 문제에 대한 새로운 안전 문제에 대한 사지 거들 근육 영양 장애에 대한 임상 시험 임상 시험을 배치했다고 발표했다. FDA는 또한 Sarepta의 플랫폼 기술 지정을 철회했습니다.

FDA 리더십은 Sarepta Therapeutics 와도 만나 오늘날의 모든 선적을 자발적으로 중단했습니다. 회사는 그렇게하지 않았다.

“오늘, 우리는이 FDA가 환자의 안전이 위험에 처할 때 신속한 조치를 취하고 있음을 보여주었습니다.” FDA 커미셔너 Marty Makary, M.D., M.P.H. "우리는 충족되지 않은 의학적 요구에 대한 약물에 대한 접근을 믿지만 심각한 안전 신호가 나타날 때 즉각적인 조치를 취하는 것을 두려워하지 않습니다."

세 번의 사망자는 넓은 AAVRH74 혈청이 사용되는 동일한 AAVRH74 혈청 형 혈청 치료로 치료받은 개체에서 급성 간부전의 결과 인 것으로 보입니다. 사지 거들 근이영양증의 치료를위한 조사 적 신약 적용하에 수행 된 임상 시험에서 사망자 중 하나가 발생했습니다.

“환자 안전 보호는 우리의 최우선 과제이며, FDA는 혜택보다 큰 제품을 허용하지 않을 것입니다. FDA는 임상 시험 참가자가 불합리하고 질병 또는 부상의 위험에 노출 될 경우 조사 제품의 임상 시험을 중단 할 것입니다. Duchenne 근이영양증 (DMD)의 치료를위한 Sarepta Therapeutics, Inc.의 AAVRH74 플랫폼 기술을 사용한 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자 요법입니다. 그것은 정상 근육 세포에서 존재하는 dystrophin 단백질의 선택된 도메인을 함유하는 단백질 (138 kDa) 인 Elfidys Micro-dystrophin (138 kDa)의 Ergidys Micro-dystrophin을 생성하는 유전자를 신체에 전달하도록 설계되었습니다. 이 제품은 단일 정맥 내 용량으로 투여됩니다.

Duchenne 근이영양증은 시간이 지남에 따라 악화되어 약점을 초래하고 신체의 근육을 낭비하는 희귀하고 심각한 유전 적 상태입니다. 이 질병은 신체의 근육 세포를 그대로 유지하는 데 도움이되는 단백질 인 디스트로핀의 비정상 또는 부재를 초래하는 결함이있는 유전자로 인해 발생합니다.

오늘날, FDA는 Sarepta의 AAV74 플랫폼 기술을 감안할 때 AAV74 플랫폼 기술을 감안할 때 AAV 74 플랫폼 기술을 취소했습니다. 안전에 악영향을 미치지 않고 둘 이상의 약물에 통합되거나 사용됩니다.

exidys는 2024 년 6 월 20 일 DMD 유전자에서 확인 된 돌연변이가있는 4 세 이상의 외래 DMD 환자에서 전통적인 승인을 받았으며, 이는 가속 승인 경로에 따라 2023 년 6 월 22 일에 비 불합리한 환자에 대해 승인되었습니다. 이 경로는 임상 적 이점을 합리적으로 예측할 가능성이있는 대리 종점 또는 중간 임상 종말점에 대한 영향을 기반으로 조기 승인을 허용 할 수 있으며, 회사는 예측 된 임상 적 이점을 확인하기 위해 확인 연구를 수행합니다. 비 부패성 환자에 대한 지속적인 승인은 확인 시험에서 임상 적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 결정됩니다. 새로운 안전 정보가 주어지면 FDA는 회사에 외래 환자에 사용되도록 제한되어야한다는 사실을 회사에 통보했습니다. FDA는 외래 환자에서 제품의 안전성을 추가로 조사하기 위해 최선을 다하고 있으며 필요에 따라 환자를 보호하기위한 추가 조치를 취할 것입니다.

FDA는 Sarepta의 AAVRH74 플랫폼 기술을 사용한 유전자 치료에 따라 입원 및 사망과 같은 심각한 결과를 포함하여 심각한 결과를 포함하여 급성 간장의 위험을 계속 조사하고 있습니다.

출처 : fda

게시됨 : 2025-07-21 12:00

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