FDA Permintaan Sarepta Therapeutics menggantung pengagihan ketinggian dan tempat ujian klinikal ditahan untuk pelbagai produk terapi gen berikutan tiga kematian

Ikuti Drugslib di

18 Julai 2025 - Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. hari ini mengumumkan bahawa ia telah meletakkan SAREPTA Therapeutics Investigational Gene Therapy Clinical Trials for Limb Girdle Dystrophy pada klinikal memegang selepas tiga kematian yang berpotensi berkaitan dengan produk -produk ini dan kebimbangan keselamatan baru bahawa peserta kajian atau akan didedahkan kepada risiko yang tidak munasabah dan signifikan terhadap kecederaan atau kecederaan. FDA juga telah membatalkan penetapan teknologi platform Sarepta.

Kepimpinan FDA juga bertemu dengan Sarepta Therapeutics dan memintanya secara sukarela menghentikan semua penghantaran Elevidys hari ini. Syarikat itu enggan berbuat demikian.

"Hari ini, kami telah menunjukkan bahawa FDA ini mengambil tindakan pantas apabila keselamatan pesakit berisiko." Kata Pesuruhjaya FDA Marty Makar, M.D., M.P.H. "Kami percaya akses kepada ubat -ubatan untuk keperluan perubatan yang tidak terpenuhi tetapi tidak takut mengambil tindakan segera apabila isyarat keselamatan yang serius muncul." Salah satu kematian berlaku semasa percubaan klinikal yang dijalankan di bawah permohonan ubat baru penyiasatan untuk rawatan dystrophy otot girdle anggota.

"Melindungi keselamatan pesakit adalah keutamaan tertinggi kami, dan FDA tidak akan membenarkan produk yang bahaya lebih besar daripada faedah. FDA akan menghentikan sebarang percubaan klinikal terhadap produk penyiasatan jika peserta percubaan klinikal akan terdedah kepada risiko yang tidak munasabah dan signifikan," kata Pengarah Pusat FDA untuk Penilaian Biologi Terapi gen berasaskan vektor virus yang berkaitan dengan ADENO menggunakan teknologi platform AAVRH74 Sarepta Therapeutics, Inc. untuk rawatan Dystrophy Muscular Duchenne (DMD). Ia direka untuk menyampaikan ke dalam badan gen yang membawa kepada pengeluaran mikro-dystrophin, protein yang dipendekkan (138 kDa, berbanding dengan protein dystrophin 427 kDa sel-sel otot normal) yang mengandungi domain terpilih protein dystrophin yang ada dalam sel-sel otot yang normal. Produk ini ditadbir sebagai dos intravena tunggal.

Duchenne Muscular Dystrophy adalah keadaan genetik yang jarang dan serius yang bertambah buruk dari masa ke masa, yang membawa kepada kelemahan dan membuang -buang otot -otot badan. Penyakit ini berlaku disebabkan oleh gen yang cacat yang mengakibatkan keabnormalan, atau ketiadaan, dystrophin, protein yang membantu mengekalkan sel -sel otot badan yang utuh. Teknologi mempunyai potensi untuk dimasukkan ke dalam, atau digunakan oleh, lebih daripada satu ubat tanpa kesan buruk terhadap keselamatan.

Elevidys menerima kelulusan tradisional untuk digunakan dalam pesakit DMD ambulatori yang berumur 4 tahun ke atas dengan mutasi yang disahkan dalam gen DMD pada 20 Jun, 2024. Laluan ini boleh membenarkan kelulusan terdahulu berdasarkan kesan pada titik akhir pengganti atau titik akhir klinikal pertengahan yang semunasabahnya mungkin meramalkan manfaat klinikal, sementara syarikat menjalankan kajian pengesahan untuk mengesahkan manfaat klinikal yang diramalkan. Kelulusan berterusan untuk pesakit bukan ambulasi adalah bergantung kepada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan. Memandangkan maklumat keselamatan baru, FDA telah memberitahu syarikat bahawa petunjuk harus dihadkan untuk digunakan dalam pesakit ambulatori. FDA komited untuk menyiasat lagi keselamatan produk dalam pesakit ambulatori dan akan mengambil langkah tambahan untuk melindungi pesakit seperti yang diperlukan.

FDA terus menyiasat risiko kegagalan hati akut dengan hasil yang serius.

Sumber: FDA

Disiarkan : 2025-07-21 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular