FDA vraagt Sarepta Therapeutics die de verdeling van elevidys en plaatsen klinische proeven in de wacht staat voor meerdere gentherapieproducten na drie doden

Volg Drugslib op

18 juli 2025 - De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft vandaag aangekondigd dat het Sarepta Therapeutics Investigational Gentherapie klinische onderzoeken heeft geplaatst voor ledemaatgordel spierdystrofie over klinische hold na drie doden die mogelijk verband houden met deze producten en nieuwe veiligheidsproblemen en nieuwe veiligheidsproblemen en nieuwe veiligheidsproblemen en nieuwe veiligheidsproblemen dat de onderzoeksdeelnemers worden blootgesteld aan een onredelijk en significant risico op ziekte of letsel. De FDA heeft ook de aanwijzing van platformtechnologie van Sarepta ingetrokken. Het bedrijf weigerde dit te doen.

"Vandaag hebben we aangetoond dat deze FDA snel actie onderneemt wanneer de veiligheid van de patiënt in gevaar is." zei FDA -commissaris Marty Makary, M.D., M.P.H. "Wij geloven in toegang tot medicijnen voor onvervulde medische behoeften, maar zijn niet bang om onmiddellijk actie te ondernemen wanneer een ernstig veiligheidssignaal ontstaat." Een van de dodelijke slachtoffers vond plaats tijdens een klinische studie uitgevoerd onder een onderzoek naar een onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van spierdystrofie van ledematen.

“Bescherming van de patiëntveiligheid is onze hoogste prioriteit, en de FDA staat geen producten toe wiens schade groter is dan voordelen. De FDA zal een klinische studie van een onderzoeksproduct stoppen als deelnemers aan een klinische proeven zouden worden blootgesteld aan een onredelijk en aanzienlijk risico op ziektes of letsel van de FDA van het FDA -centrum voor biologisch evaluatie en onderzoek naar de FDA -evaluatie van het FDA, M.D. Een adeno-geassocieerde virusvector-gebaseerde gentherapie met behulp van Sarepta Therapeutics, Inc.'s AAVRH74-platformtechnologie voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD). Het is ontworpen om een gen in het lichaam te leveren dat leidt tot de productie van elevidys micro-dystrophine, een verkort eiwit (138 kDa, vergeleken met het 427 kDa dystrofine-eiwit van normale spiercellen) die geselecteerde domeinen van het dystrophine-eiwit in normale spiercellen bevat. Het product wordt toegediend als een enkele intraveneuze dosis.

Duchenne spierdystrofie is een zeldzame en ernstige genetische aandoening die na verloop van tijd verslechtert, wat leidt tot zwakte en de spieren van het lichaam verspillen. The disease occurs due to a defective gene that results in abnormalities in, or absence of, dystrophin, a protein that helps keep the body’s muscle cells intact.

Further, today, the FDA revoked the platform technology designation for Sarepta’s AAVrh74 Platform Technology because, among other things, given the new safety information, the preliminary evidence is insufficient to demonstrate that AAVrh74 Platform Technology has het potentieel om te worden opgenomen in of gebruikt door meer dan één medicijn zonder een negatief effect op de veiligheid.

Elevidys ontving traditionele goedkeuring voor gebruik bij ambulante DMD-patiënten van 4 jaar en ouder met een bevestigde mutatie in het DMD-gen op 20 juni 2024. Het werd goedgekeurd voor niet-ambulante patiënten op 22 juni 2023 onder de versnelde goedkeuringsroute. Deze route kan eerdere goedkeuring mogelijk maken op basis van een effect op een surrogaat eindpunt of tussenliggend klinisch eindpunt dat redelijkerwijs waarschijnlijk klinisch voordeel zal voorspellen, terwijl het bedrijf bevestigende studies uitvoert om het voorspelde klinische voordeel te verifiëren. Voortdurende goedkeuring voor niet-ambulante patiënten is afhankelijk van verificatie en beschrijving van klinisch voordeel in een bevestigende studie. Gezien de nieuwe veiligheidsinformatie heeft de FDA het bedrijf op de hoogte gebracht dat de indicatie moet worden beperkt om te gebruiken bij ambulante patiënten. De FDA is toegewijd aan het verder onderzoeken van de veiligheid van het product bij ambulante patiënten en zal aanvullende stappen ondernemen om patiënten indien nodig te beschermen.

De FDA blijft het risico van acute leverfalen onderzoeken met ernstige resultaten, inclusief die zoals ziekenhuisopname en overlijden, na gig -therapieën met behulp van Sarepta AAVRH74 -platformtechnologie en de behoefte aan verdere regulatiebestrijding.

Bron: FDA

Geplaatst : 2025-07-21 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden