FDA prosi Sarepta Therapeutics zawiesi dystrybucję wind i umieszcza badania kliniczne w przypadku wielu produktów terapii genowej po trzech zgonach

Śledź Drugslib na

18 lipca 2025 r. - U.S. Food and Drug Administration ogłosiło dziś, że umieściło Sarepta Therapeutics Investigational Gen Therapy Clinical Trials w zakresie dystrofii mięśniowej w obrębie kończyn po zatrzymaniu klinicznym po trzech zgonach potencjalnie związanych z tymi produktami i nowymi obawami dotyczącymi bezpieczeństwa, że u najlepiej u podstaw stołów badawczych są narażone na nieuzasadnione i znaczące ryzyko choroby lub szkody. FDA odwołało również oznaczenie technologii platformy Sarepta.

Kierownictwo FDA spotkało się również z Sarepta Therapeutics i poprosiła o dobrowolnie zatrzymanie wszystkich wysyłek Elevidys. Firma odmówiła tego.

„Dzisiaj pokazaliśmy, że ta FDA podejmuje szybkie działanie, gdy bezpieczeństwo pacjenta jest zagrożone”. powiedział komisarz FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. „Wierzymy w dostęp do narkotyków na niezaspokojone potrzeby medyczne, ale nie boimy się podjąć natychmiastowego działania, gdy pojawia się poważny sygnał bezpieczeństwa.”

Wydaje się, że trzy zgony były wynikiem ostrej niewydolności wątroby u osób leczonych elevidys lub badawczą terapią genową przy użyciu tego samego serotypu AAVRH74, który jest stosowany w elewacji. Jedna z ofiar śmiertelnych wystąpiła podczas badania klinicznego przeprowadzonego w ramach badania nowego leku do leczenia dystrofii mięśniowej z paskiem kończyn.

„Ochrona bezpieczeństwa pacjenta jest naszym najwyższym priorytetem, a FDA nie zezwoli na produkty, których szkody są większe niż korzyści. FDA zatrzyma każde badanie kliniczne produktu badawczego, jeśli uczestnicy badań klinicznych będzie narażone na nieuzasadnione i znaczące ryzyko choroby lub obrażeń”, powiedział dyrektor FDA Centrum Oceny Biologii i Badań Vinay, M.D., M.P.H. Technologia genowa oparta na wirusowym wektorze związanym z adeno przy użyciu technologii platformy AAVRH74 Sarepta Therapeutics, Inc. do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne (DMD). Został zaprojektowany tak, aby dostarczył do organizmu gen, który prowadzi do produkcji mikrodystrofiny elewacji, skróconego białka (138 kDa, w porównaniu z białkiem dystrofiny o 427 kDa normalnych komórek mięśniowych), które zawiera wybrane domeny białka dystrofinowego obecnego w normalnych komórkach mięśni. Produkt jest podawany jako pojedyncza dawka dożylna.

Dystrofia mięśniowa Duchenne jest rzadkim i poważnym stanem genetycznym, który z czasem pogarsza się, co prowadzi do osłabienia i marnowania mięśni ciała. Choroba występuje z powodu wadliwego genu, który powoduje nieprawidłowości lub brak dystrofiny, białka, które pomaga utrzymać nienaruszone komórki mięśni.

, dziś, FDA cofnęło określenie technologii platformy dla platformy AAVRH74, ponieważ między innymi informacjami o bezpieczeństwie, które są niepotrzebne, aby pokazać, że platforma AAVRH jest na temat platformy platformy AAVRH. potencjał do włączenia lub wykorzystania przez więcej niż jeden lek bez negatywnego wpływu na bezpieczeństwo.

Elevidys otrzymały tradycyjne zatwierdzenie stosowania u ambulatoryjnych pacjentów z DMD w wieku 4 lat i starszych z potwierdzoną mutacją w genie DMD 20 czerwca 2024 r. Został zatwierdzony dla pacjentów niepełnosprawnych w dniu 22 czerwca 2023 r. Na szlaku przyspieszonym zatwierdzeniu. Ścieżka ta może zezwolić na wcześniejszą zatwierdzenie na podstawie wpływu na zastępczy punkt końcowy lub pośrednie kliniczne punkt końcowy, który racjonalnie przewiduje korzyść kliniczną, podczas gdy firma przeprowadza badania potwierdzające w celu weryfikacji przewidywanej korzyści klinicznej. Kontynuacja zatwierdzenia dla pacjentów nie ambulatoryjnych jest uzależniona od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym. Biorąc pod uwagę nowe informacje o bezpieczeństwie, FDA powiadomiło firmę, że wskazanie powinno być ograniczone do stosowania u pacjentów ambulatoryjnych. FDA jest zaangażowana w dalsze badanie bezpieczeństwa produktu u pacjentów ambulatoryjnych i podejmie dodatkowe kroki w celu ochrony pacjentów w razie potrzeby.

FDA nadal bada ryzyko ostrej niewydolności wątroby z poważnymi wynikami, w tym takie jak hospitalizacja i śmierć, przestrzeganie terapii genów stosujących Sary AAVRH74 technologii platformy Sary.

Źródło: FDA

Wysłano : 2025-07-21 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe