A FDA solicita que a Sarepta Therapeutics suspenda a distribuição de elevadores e coloca ensaios clínicos em espera para vários produtos de terapia genética após três mortes

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18 de julho de 2025 - A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA anunciou hoje que colocou os ensaios clínicos de terapia de genes de terapêutica terapêutica Sarepta para a distrofia muscular da cintura dos membros na retenção clínica após três mortes potencialmente relacionadas a esses produtos e as novas preocupações de segurança ou que os participantes do estudo são ou seriam expostos a um riscos desviados e significativos de doenças significativas de doenças ou significativas de solneações ou significativas ou significativas. O FDA também revogou a designação de tecnologia da plataforma da Sarepta.

A liderança da FDA também se encontrou com a Sarepta Therapeutics e solicitou que ele voluntariamente interrompeu todos os remessas de elevadores hoje. A empresa se recusou a fazê -lo.

"Hoje, mostramos que esse FDA toma uma ação rápida quando a segurança do paciente está em risco". disse o comissário da FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. “Acreditamos no acesso a medicamentos para necessidades médicas não atendidas, mas não temos medo de tomar medidas imediatas quando surgir um sinal de segurança grave.”

As três mortes parecem ter sido resultado de insuficiência hepática aguda em indivíduos tratados com elevadores ou teserapia de gene de investigação usando o mesmo sorotipo de AAVRH74 que é usado em elevadas. Uma das fatalidades ocorreu durante um ensaio clínico realizado sob uma nova aplicação de medicamentos para o tratamento da cintura de membro da distrofia muscular.

"Proteger a segurança do paciente é a nossa maior prioridade, e o FDA não permitirá produtos cujos danos são maiores que os benefícios. O FDA interromperá qualquer ensaio clínico de um produto investigacional se os participantes do ensaio clínico seriam expostos a um risco não razoável e de PRAs de PRAs. é uma terapia genética baseada em vetores de vírus adeno-associada usando a tecnologia de plataforma AAVRH74 da Sarepta Therapeutics, Inc. para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ele foi projetado para entregar no corpo um gene que leva à produção de micro-distrofina elevidys, uma proteína reduzida (138 kDa, em comparação com a proteína distrofina de 427 kDa das células musculares normais) que contém domínios selecionados da proteína distrofina presentes nas células musculares normais. O produto é administrado como uma única dose intravenosa.

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e grave que piora com o tempo, levando à fraqueza e desperdiçando os músculos do corpo. A doença ocorre devido a um gene defeituoso que resulta em anormalidades ou ausência de distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas. potencial para ser incorporado ou utilizado por mais de um medicamento sem um efeito adverso na segurança.

Elevidys recebeu aprovação tradicional para uso em pacientes com DMD ambulatoriais com 4 anos de idade ou mais com uma mutação confirmada no gene DMD em 20 de junho de 2024. Foi aprovado para pacientes não ambulatórios em 22 de junho de 2023 sob a via de aprovação acelerada. Essa via pode permitir a aprovação anterior com base em um efeito em um endpoint substituto ou terminal clínico intermediário com probabilidade de prever benefícios clínicos, enquanto a empresa realiza estudos confirmatórios para verificar o benefício clínico previsto. A aprovação contínua para pacientes não ambulatoriais depende da verificação e descrição do benefício clínico em um estudo confirmatório. Dadas as novas informações de segurança, o FDA notificou a empresa de que a indicação deve ser restrita ao uso em pacientes ambulatoriais. O FDA está comprometido em investigar ainda mais a segurança do produto em pacientes ambulatoriais e tomará medidas adicionais para proteger os pacientes conforme necessário.

Fonte: FDA

Postou : 2025-07-21 12:00

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