FDA solicită Sarepta Therapeutics Suspendarea Distribuției de Elevidys și plasează studiile clinice în așteptare pentru mai multe produse de terapie genică în urma a trei decese

Urmăriți Drugslib pe

18 iulie 2025 - Administrația SUA pentru Alimente și Droguri a anunțat astăzi că a plasat Sarepta Therapeutics Investigation Gene Therapy Studii clinice pentru distrofia musculară a girdle -ului membrelor în urma deținerii clinice în urma a trei decese, potențial legate de aceste produse și noi îngrijorări de siguranță, conform cărora participanții la studiu sunt sau ar fi expuși unui risc nerezonabil și semnificativ de boli sau accidentări. FDA a revocat, de asemenea, desemnarea tehnologiei platformei Sarepta.

Conducerea FDA s -a întâlnit și cu Sarepta Therapeutics și a solicitat să oprească în mod voluntar toate transporturile de EXEPLIDYS astăzi. Compania a refuzat să facă acest lucru.

„Astăzi, am arătat că acest FDA ia măsuri rapide atunci când siguranța pacientului este în pericol.” a declarat comisarul FDA, Marty Makary, M.D., M.P.H. „Credem în accesul la medicamente pentru nevoile medicale nesatisfăcute, dar nu ne este frică să ia măsuri imediate atunci când apare un semnal grav de siguranță.”

Cele trei decese par să fi fost rezultatul insuficienței hepatice acute la persoanele tratate cu ascensiuni sau terapie genică de investigare folosind același serotip AAVRH74 care este utilizat în Elevidys. Una dintre decesele a apărut în timpul unui studiu clinic efectuat în cadrul unei noi cereri de medicamente investigaționale pentru tratamentul distrofiei musculare a brâului.

„Protejarea siguranței pacientului este cea mai mare prioritate a noastră, iar FDA nu va permite produsele ale căror daune sunt mai mari decât beneficiile. FDA va opri orice studiu clinic al unui produs de investigare dacă participanții la studiile clinice ar fi expuse unui risc nerezonabil și semnificativ de boală sau accidentare”, a declarat directorul centrului FDA pentru evaluarea biologică și cercetarea Vinay Prasad, M.D. Terapia genică bazată pe vector cu virus adeno-asociat folosind tehnologia platformei AAVRH74 Sarepta Therapeutics, Inc. pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD). Este conceput pentru a livra în corp o genă care duce la producerea de micro-distrofină EISPIDYS, o proteină scurtată (138 kDa, comparativ cu proteina de distrofină de 427 kDa a celulelor musculare normale) care conține domenii selectate ale proteinei de distrofină prezente în celulele musculare normale. Produsul este administrat ca o singură doză intravenoasă.

Duchenne Distrofia musculară este o afecțiune genetică rară și gravă, care se agravează în timp, ceea ce duce la slăbiciune și pierde mușchii corpului. Boala apare din cauza unei gene defectuoase care duce la anomalii sau la absența distrofinei, o proteină care ajută la menținerea intactă a celulelor musculare ale organismului.

În plus, astăzi, FDA a revocat desemnarea tehnologiei platformei pentru Sarapta AAVRH74 Tehnologia, deoarece, printre altele, având în vedere noua informație de siguranță, dovezile preliminare a platforme potențialul de a fi încorporat în sau utilizat de mai mult de un medicament fără un efect negativ asupra siguranței.

ESSIDYS a primit aprobarea tradițională pentru utilizare la pacienții DMD ambulatori cu vârsta de 4 ani și mai mari, cu o mutație confirmată la gena DMD la 20 iunie 2024. A fost aprobată pentru pacienții care nu sunt ambulatori la 22 iunie 2023 pe calea de aprobare accelerată. Această cale poate permite aprobarea anterioară bazată pe un efect asupra unui punct final surogat sau a unui punct clinic intermediar care este în mod rezonabil probabil să prezică beneficiile clinice, în timp ce compania efectuează studii de confirmare pentru a verifica beneficiul clinic prevăzut. Aprobarea continuă a pacienților care nu sunt ambulatori depinde de verificarea și descrierea beneficiilor clinice într-un studiu de confirmare. Având în vedere noile informații de siguranță, FDA a notificat companiei că indicația ar trebui să fie limitată la utilizarea la pacienții ambulatori. FDA se angajează să investigheze în continuare siguranța produsului la pacienții ambulatori și va lua măsuri suplimentare pentru a proteja pacienții, după cum este necesar.

FDA continuă să investigheze riscul de insuficiență hepatică acută cu rezultate grave, inclusiv cele precum spitalizarea și decesul, urmând terapii genice folosind tehnologia platformei AAVRH74 ale Sarepta AAVRH74 și necesitatea unor acțiuni de reglementare suplimentare.

Sursa: FDA

Postat : 2025-07-21 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare