FDA запрашивает Sarepta Therapeutics приостановить распределение элидийдов и приостановлена клинические испытания для множественных продуктов генной терапии после трех смертей

Следите за Drugslib на

18 июля 2025 года. Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США объявило, что поместила клинические испытания генной терапии в области терапевтической терапии для мышечной дистрофии мышца конечностей на клиническую уточнение после трех смерти, которые потенциально связаны с этими продуктами и новыми проблемами безопасности, которые участники исследования имеют или будут подвергаться воздействию необоснованного и значительного риска иллюстрации или травмы. FDA также отменило обозначение платформы Sarepta. Компания отказалась сделать это.

«Сегодня мы показали, что этот FDA предпринимает быстрые действия, когда безопасность пациентов находится в опасности». сказал комиссар FDA Марти Макари, доктор медицинских наук, M.P.H. «Мы верим в доступ к лекарствам для неудовлетворенных медицинских потребностей, но не боимся принять немедленные действия, когда возникает серьезный сигнал безопасности». Одно из погибших произошло во время клинического испытания, проведенного в соответствии с новым применением исследований для лечения мышечной дистрофии мышечного пояса конечности.

«Защита безопасности пациентов является нашим самым высоким приоритетом, и FDA не разрешит продукты, чьи вреда больше, чем преимущества. FDA остановит любое клиническое исследование исследовательского продукта, если участники клинических испытаний будут подвергаться необоснованному и значительному риску заболевания или травмы», - сказал директор Центра FDA по оценке биологии и исследования Prasad, M.P. Адено-ассоциированная генная терапия на основе вируса с использованием технологии платформы AAVRH74 Sarepta Therapeutics, Inc. для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Он предназначен для того, чтобы доставить в организм ген, который приводит к выработке микродистрофина на элидийдах, укороченном белке (138 кДа по сравнению с дистрофином 427 кДа в нормальных мышечных клетках), который содержит выбранные домены дистрофинного белка, присутствующего в нормальных мышечных клетках. Продукт вводится как единственная внутривенная доза.

мышечная дистрофия Дюшенна - это редкое и серьезное генетическое состояние, которое со временем ухудшается, что приводит к слабости и трати мышц организма. Заболевание происходит из -за дефектного гена, который приводит к аномалиям в или отсутствии дистрофина, белка, который помогает поддерживать нетронутые мышечные клетки организма. потенциал для включения или использования в более чем один препарат без неблагоприятного воздействия на безопасность.

Elevidys получали традиционное одобрение на использование у пациентов с амбулаторными DMD в возрасте 4 лет и старше с подтвержденной мутацией в гене DMD 20 июня 2024 года. Он был одобрен для пациентов, не являющихся амбулаторными, 22 июня 2023 года под ускоренным путем одобрения. Этот путь может разрешить более раннее одобрение, основанное на влиянии на суррогатную конечную точку или промежуточную клиническую конечную точку, которая достаточно вероятно, что может предсказать клиническую выгоду, в то время как компания проводит подтверждающие исследования для проверки прогнозируемой клинической выгоды. Продолжающееся одобрение пациентов, не являющихся амбулаторными, зависит от проверки и описания клинической выгоды в подтверждающем исследовании. Учитывая новую информацию о безопасности, FDA уведомила компанию о том, что указание должно быть ограничено для использования у амбулаторных пациентов. FDA привержен дальнейшему изучению безопасности продукта у амбулаторных пациентов и будет предпринять дополнительные шаги для защиты пациентов по мере необходимости.

Источник: FDA

Опубликовано : 2025-07-21 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова