FDA, Sarepta Therapeutics'in EVERIDYS'in dağılımını askıya almasını talep ediyor ve üç ölümü takiben çoklu gen terapisi ürünleri için klinik denemeleri beklemeye alıyor

Drugslib'i takip edin

18 Temmuz 2025 - ABD Gıda ve İlaç İdaresi bugün, bu ürünlerle ilgili potansiyel olarak ilişkili üç ölüm ve yeni güvenlik kaygılarının ardından Sarepta Terapötik Araştırma Gen Terapisi klinik çalışmalarını klinik tutma üzerinde klinik tutma klinik çalışmalarını yerleştirdiğini açıkladı. FDA ayrıca Sarepta’nın platform teknoloji atamasını da iptal etti. Şirket bunu yapmayı reddetti.

“Bugün, bu FDA'nın hasta güvenliği risk altında olduğunda hızlı bir şekilde hareket ettiğini gösterdik.” Said FDA Komiseri Marty Makary, M.D., M.P.H. “Karşılanmayan tıbbi ihtiyaçlar için ilaçlara erişimine inanıyoruz, ancak ciddi bir güvenlik sinyali ortaya çıktığında derhal harekete geçmekten korkmuyoruz. Ölümlerden biri, uzuv kuşak kas distrofisinin tedavisi için yeni bir ilaç uygulaması altında yapılan bir klinik çalışma sırasında meydana geldi.

“Hasta güvenliğini korumak en yüksek önceliğimizdir ve FDA, zararları faydalardan daha büyük olan ürünlere izin vermeyecektir. FDA, klinik araştırma katılımcıları mantıksız ve önemli bir hastalık veya yaralanma riskine maruz kalırsa, bir araştırma ürününün herhangi bir klinik araştırmasını durdurur” dedi. Sarepta Therapeutics, Inc.'in Duchenne Muscular Distrofisi (DMD) tedavisi için AAVRH74 platform teknolojisini kullanan adeno ile ilişkili bir virüs vektör bazlı gen tedavisi. Vücuda, normal kas hücrelerinde bulunan distrofin proteininin seçilmiş alanlarını içeren kısaltılmış bir protein (138 kDa, normal kas hücrelerinin 427 kDa distrofin proteinine kıyasla 138 kDa) üretimine yol açan bir gen vermek için tasarlanmıştır. Ürün tek bir intravenöz doz olarak uygulanır.

Duchenne kas distrofisi, zamanla kötüleşen, zayıflığa ve vücudun kaslarını boşa harcayan nadir ve ciddi bir genetik durumdur. Hastalık, vücudun kas hücrelerini sağlam tutmaya yardımcı olan bir protein olan distrofin, distrofin ile sonuçlanan kusurlu bir gen nedeniyle ortaya çıkar. Güvenlik üzerinde olumsuz bir etkisi olmayan birden fazla ilaca dahil edilme veya kullanılma potansiyeli.

ELEVIDYS, 20 Haziran 2024'te DMD geninde doğrulanmış bir mutasyon ile 4 yaş ve üstü ayaktan DMD hastalarında kullanılmak üzere geleneksel onay aldı. 22 Haziran 2023'te hızlandırılmış onay yolu altında ambulator olmayan hastalar için onaylandı. Bu yol, klinik faydayı tahmin etme olasılığı makul bir şekilde vekil bir uç nokta veya ara klinik uç nokta üzerinde bir etkiye dayanan daha erken onay verebilirken, şirket öngörülen klinik faydayı doğrulamak için doğrulayıcı çalışmalar yürütür. Amelatsız hastalar için sürekli onay, doğrulayıcı bir çalışmada klinik yararın doğrulanması ve tanımlanmasına bağlıdır. Yeni güvenlik bilgileri göz önüne alındığında, FDA şirkete ayaktan hastalarda kullanılacak göstergenin kısıtlanması gerektiğini bildirdi. FDA, ayaktan hastalarda ürünün güvenliğini daha fazla araştırmaya kararlıdır ve hastaları gerektiği gibi korumak için ek adımlar atacaktır.

Kaynak: FDA

Gönderildi : 2025-07-21 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler