FDA вимагає Sarepta Therapeutics Supndend Розподіл Elevidys та розміщує клінічні випробування на проведення множинних продуктів генної терапії після трьох випадків смерті

Підпишіться на Drugslib

18 липня 2025 р. - Американська адміністрація з харчових продуктів та лікарських засобів сьогодні оголосила, що розмістив клінічні випробування генної терапії Sarepta Therapeutics для клінічних випробувань для клінічного утримання після трьох випадків смерті, що потенційно пов'язані з цими продуктами та новими проблемами безпеки, що учасники дослідження є або будуть піддані нерозумним і значним ризиком хвороб чи травм. FDA також скасував позначення технології платформи Sarepta.

Лідерство FDA також зустрілося з Sarepta Therapeutics і попросило його добровільно зупинити всі відправлення Elevidys сьогодні. Компанія відмовилася від цього.

"Сьогодні ми показали, що ця FDA вживає швидких дій, коли безпека пацієнтів піддається ризику". заявив комісар FDA Марті Макарі, М.Д., М.П.Х. "Ми віримо в доступ до лікарських засобів для незадоволених медичних потреб, але не боїмося негайно вжити заходів, коли виникає серйозний сигнал безпеки".

Три випадки смерті були наслідком гострої печінкової недостатності у людей, які отримувались за допомогою Elevidys або дослідницької генної терапії, використовуючи той самий серотип AAVRH74, який використовується в Elevidys. Одне з загибливих випадків сталося під час клінічного випробування, проведеного в рамках дослідження нового дослідження для лікування м'язової дистрофії в поясі кінцівки.

"Захист безпеки пацієнтів є нашим найвищим пріоритетом, а FDA не дозволить продуктам, шкода, шкода, більша за переваги. FDA припинить будь -яке клінічне випробування дослідницького продукту, якщо учасники клінічного випробування піддаються необґрунтованому та значному ризику хвороби або травм", - сказав директор Центру біологіки FDA. Генна терапія на основі вірусу, пов'язана з адено-вектором, використовуючи технологію платформи AAVRH74 Sarepta Therapeutics, Inc. для лікування м'язової дистрофії Дюшенна (DMD). Він призначений для доставки в організм ген, який призводить до виробництва мікродистрофіну Elevidys, скороченого білка (138 кДа, порівняно з білком дистрофіну 427 кДа нормальних м’язових клітин), який містить відібрані домени білка дистрофіну, присутнього в нормальних м’язових клітинах. Продукт вводиться як одна внутрішньовенна доза.

м'язова дистрофія Дюшенна - це рідкісний і серйозний генетичний стан, який погіршується з часом, що призводить до слабкості та витрачання м’язів тіла. Хвороба виникає внаслідок дефектного гена, який призводить до порушення дистрофіну або відсутності білка, який допомагає утримувати м'язові клітини організму. Потенціал, який слід включити в або використаний, більше одного препарату без несприятливого впливу на безпеку.

Evelidys отримали традиційне схвалення для використання у амбулаторних пацієнтів з ДМД у віці 4 років і старше з підтвердженою мутацією в гені DMD 20 червня 2024 року. Він був затверджений для пацієнтів, які не є амбулацією, 22 червня 2023 року за прискореним шляхом схвалення. Цей шлях може дозволити попереднє схвалення на основі впливу на сурогатну кінцеву точку або проміжну клінічну кінцеву точку, яка, можливо, передбачає клінічну користь, тоді як компанія проводить підтверджувальні дослідження для перевірки прогнозованої клінічної вигоди. Постійне схвалення пацієнтів, які не належать до амбуляції, залежить від перевірки та опису клінічної вигоди у підтверджувальному випробуванні. Враховуючи нову інформацію про безпеку, FDA повідомила компанію, що вказівка повинна бути обмежена для використання у амбулаторних пацієнтів. FDA зобов’язаний подальше досліджувати безпеку продукту у амбулаторних пацієнтів і вживатиме додаткових заходів для захисту пацієнтів за потребою.

FDA продовжує досліджувати ризик гострої печінкової недостатності з серйозними результатами, включаючи такі, як госпіталізація та смерть, дотримання генних терапії за допомогою платформи AAVRH74 Sarepta та потреби в подальшій регуляторній діяльності.

Джерело: FDA

Опубліковано : 2025-07-21 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова