Zjištění od Minzasolmin Proof-of-Concept ORCHESTRA Studie Tvar Další kroky ve výzkumném programu UCB Parkinson's

Sledujte Drugslib

Brusel, Belgie – 16. prosince 2024 – UCB dnes oznámila ORCHESTRA proof-of-concept studii minzasolminu – výzkumného, ​​perorálně podávaného inhibitoru chybného skládání alfa-synukleinu s malou molekulou – vyvinutého ve spolupráci se společností Novartis pro časnou Parkinsonovu nemoc nesplnila své primární a sekundární klinické cíle.

UCB má portfolio rané fáze preklinických a klinických programů hodnotících mnohočetné a odlišné potenciální nové léčebné přístupy u Parkinsonovy choroby. Chybné skládání a agregace alfa-synukleinu je klíčovou patologickou hnací silou Parkinsonovy choroby2, proto kromě minzasolminu, který se zaměřil na inhibici intracelulárního chybného skládání alfa-synukleinu, UCB postupuje UCB7583, který je v současné době zkoumán pro prevenci extracelulárního šíření alfa-synukleinu. UCB překračuje patologii alfa-synukleinu a vyvíjí glovadalen (UCB0022), orálně dostupnou malou molekulu pronikající do mozku, navrženou tak, aby zvýšila účinnost dopaminu „kdy a kde je potřeba“ aktivovat dopaminový receptor D1 a tím zlepšit kontrolu symptomů. .3,4

Alistair Henry, Chief Scientific Officer, UCB, komentoval: „Náš tým je vděčný pacientům, rodinám a zdravotníkům zapojeným do vývojového programu minzasolmin. Se silným a osvědčeným dědictvím v Parkinsonově chorobě pokračuje UCB ve svém závazku k vědecky a pacienty řízené strategii k řešení jejích příčin i symptomů. Využitím nejnovějších biologických důkazů strategie UCB zahrnuje zkoumání mechanismů k inhibici chybného skládání a propagace alfa-synukleinu – procesů, o nichž se předpokládá, že jsou základem šíření neurodegenerace. Kromě toho posouváme pokroky ve výzkumu inovativních terapií pro kontrolu symptomů, přičemž uznáváme různorodé potřeby každého pacienta v průběhu jeho dráhy onemocnění.“

Po vyhodnocení výsledků studie ORCHESTRA zahájila UCB opatření k ukončení rozšiřující fáze tohoto programu. Toto rozhodnutí je založeno na absenci důkazů o klinickém přínosu v primárních i sekundárních cílových parametrech. Údaje o biomarkerech onemocnění, u kterých existoval předběžný signál, se stále analyzují.5 Bezpečnostní profil minzasolminu byl v souladu s předchozími poznatky a nebyly identifikovány žádné nové bezpečnostní obavy.5 Zjištění z této studie byla předložena nadcházejícímu vědeckému setkání a bude předložen k publikaci v recenzovaném časopise.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) byla velká fáze 2a, randomizovaná, placebem kontrolovaná, 18měsíční studie hodnotící účinnost, bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku perorálního minzasolminu u lidí žijících v raném stádiu Parkinsonovy choroby. Účelem studie bylo zhodnotit bezpečnost a snášenlivost minzasolminu a prokázat jeho převahu nad placebem, pokud jde o klinické příznaky progrese onemocnění během 12 až 18 měsíců u účastníků s diagnózou Parkinsonovy choroby v časném stadiu. Primárním cílovým parametrem byla progrese v součtovém skóre části I–III na stupnici Movement Disorder Society-Unified PD Rating Scale (MDS-UPDRS). Do studie bylo celosvětově zařazeno více než 450 pacientů. Výskyt nežádoucích účinků vzniklých při léčbě byl srovnatelný ve všech třech léčebných skupinách (180 mg/den, 360 mg/den nebo placebo) ve studii a nebyla identifikována žádná nová bezpečnostní rizika.5

O UCBUCB, Brusel, Belgie (www.ucb.com) je globální biofarmaceutická společnost zaměřená na objevování a vývoj inovativních léků a řešení pro transformaci životů lidí žijících se závažnými onemocněními imunitního systému nebo centrálního nervového systému. S přibližně 9 000 zaměstnanci v přibližně 40 zemích dosáhla společnost v roce 2023 příjmů ve výši 5,3 miliardy EUR. UCB je kotována na Euronext Brussels (symbol: UCB). Sledujte nás na Twitteru: @UCB_news.

Výhledová prohlášení Tato tisková zpráva může obsahovat výhledová prohlášení včetně, bez omezení, prohlášení obsahujících slova „věří“, „předpokládá“, „očekává“, „zamýšlí“, „plánuje“ , „hledá“, „odhaduje“, „může“, „bude“, „pokračovat“ a podobné výrazy. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných plánech, odhadech a přesvědčeních vedení. Všechna prohlášení, jiná než prohlášení o historických faktech, jsou prohlášeními, která lze považovat za výhledová prohlášení, včetně odhadů příjmů, provozních marží, kapitálových výdajů, hotovosti, jiných finančních informací, očekávaných právních, arbitrážních, politických, regulačních nebo klinických výsledků nebo postupy a další podobné odhady a výsledky. Svou povahou taková výhledová prohlášení nejsou zárukou budoucí výkonnosti a podléhají známým i neznámým rizikům, nejistotám a předpokladům, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky, finanční situace, výkonnost nebo úspěchy UCB nebo průmyslové výsledky budou podstatně lišit. od těch, které mohou být vyjádřeny nebo implikovány takovými výhledovými prohlášeními obsaženými v této tiskové zprávě. Mezi důležité faktory, které by mohly vést k takovým rozdílům, patří: globální rozšíření a dopad COVID-19, změny obecných ekonomických, obchodních a konkurenčních podmínek, neschopnost získat potřebná regulační povolení nebo je získat za přijatelných podmínek nebo v očekávaném načasování, náklady související s výzkumem a vývojem, změny ve vyhlídkách na produkty, které UCB připravuje nebo ve vývoji, účinky budoucích soudních rozhodnutí nebo vládních vyšetřování, otázky bezpečnosti, kvality, integrity dat nebo výroby; potenciální nebo skutečná porušení zabezpečení dat a ochrany osobních údajů nebo narušení našich systémů informačních technologií, nároky na odpovědnost za produkty, napadání patentové ochrany produktů nebo kandidátů na produkty, konkurence jiných produktů včetně biologicky podobných produktů, změny zákonů nebo předpisů, kolísání směnných kurzů, změny nebo nejistoty v daňových zákonech nebo správě takových zákonů a najímání a udržení svých zaměstnanců. Neexistuje žádná záruka, že budou objeveni nebo identifikováni noví kandidáti na produkty, postoupí ke schválení produktu nebo že budou vyvinuty a schváleny nové indikace pro stávající produkty. Přesun od konceptu ke komerčnímu produktu je nejistý; preklinické výsledky nezaručují bezpečnost a účinnost kandidátských přípravků u lidí. Doposud nelze složitost lidského těla reprodukovat v počítačových modelech, systémech buněčných kultur nebo zvířecích modelech. Délka načasování dokončení klinických studií a získání regulačního souhlasu pro marketing produktu se v minulosti lišila a UCB očekává podobnou nepředvídatelnost i v budoucnu. Produkty nebo potenciální produkty, které jsou předmětem partnerství, společných podniků nebo licenční spolupráce, mohou být předmětem sporů mezi partnery nebo se mohou ukázat jako ne tak bezpečné, efektivní nebo komerčně úspěšné, jak se UCB mohla na začátku takového partnerství domnívat. . Snahy společnosti UCB získat další produkty nebo společnosti a integrovat operace takto získaných společností nemusí být tak úspěšné, jak se UCB mohla v okamžiku akvizice domnívat. Společnost UCB nebo jiní by také mohli objevit bezpečnost, vedlejší účinky nebo výrobní problémy u svých produktů a/nebo zařízení poté, co jsou uvedeny na trh. Zjištění významných problémů s produktem podobným jednomu z produktů UCB, které se týkají celé třídy produktů, může mít závažný nepříznivý dopad na prodej celé třídy dotčených produktů. Prodeje mohou být navíc ovlivněny mezinárodními a domácími trendy směřujícími k omezení nákladů na řízenou péči a zdravotní péči, včetně cenového tlaku, politické a veřejné kontroly, vzorců nebo praktik zákazníků a předepisujících lékařů a politik úhrad uložených třetími stranami, jakož i legislativy. ovlivňující tvorbu cen a úhrady biofarmaceutických činností a výsledků. A konečně, porucha, kybernetický útok nebo narušení bezpečnosti informací by mohly ohrozit důvěrnost, integritu a dostupnost dat a systémů UCB.

Vzhledem k těmto nejistotám byste neměli příliš spoléhat na žádné z takových výhledových prohlášení. Nelze zaručit, že zkoumané nebo schválené produkty popsané v této tiskové zprávě budou předloženy nebo schváleny k prodeji nebo pro jakékoli další indikace nebo označení na jakémkoli trhu nebo v jakoukoli konkrétní dobu, ani nelze zaručit, že takové produkty budou být nebo bude i v budoucnu komerčně úspěšný.

UCB poskytuje tyto informace, včetně výhledových prohlášení, pouze k datu této tiskové zprávy a neodráží žádný potenciální dopad vyvíjející se pandemie COVID-19, pokud není uvedeno jinak. UCB pečlivě sleduje celosvětový vývoj, aby vyhodnotila finanční význam této pandemie pro UCB. Společnost UCB se výslovně zříká jakékoli povinnosti aktualizovat jakékoli informace obsažené v této tiskové zprávě, a to buď za účelem potvrzení skutečných výsledků, nebo hlášení či zohlednění jakékoli změny ve svých výhledových prohlášeních s ohledem na ně nebo jakékoli změny událostí, podmínek nebo okolností, za kterých takové prohlášení je založeno, pokud takové prohlášení nevyžadují platné zákony a předpisy.

Informace obsažené v tomto dokumentu navíc nepředstavují nabídku k prodeji nebo žádost o nabídku ke koupi jakýchkoli cenných papírů, ani nesmí existovat žádná nabídka, nabídka nebo prodej cenných papírů v žádné jurisdikci, ve které takové nabídka, žádost nebo prodej by byly nezákonné před registrací nebo kvalifikací podle zákonů o cenných papírech takové jurisdikce.

Reference:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Přístup z prosince 2024.
  • Bendor JT, Logan TP, Edwards RH. Funkce α-synukleinu. Neuron. 18. září 2013;79(6):1044-66.
  • https://www.ucb. com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB7853. Zpřístupněno v prosinci 2024.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Přístup z prosince 2024.
  • Údaje UCB v souboru. prosince 2024.

    • Zdroj: UCB

    Vyslán : 2024-12-17 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova