Ergebnisse der Minzasolmin Proof-of-Concept-Studie von ORCHESTRA prägen die nächsten Schritte im UCB-Parkinson-Forschungsprogramm

Brüssel, Belgien – 16. Dezember 2024 – UCB gab heute die Entwicklung der ORCHESTRA-Proof-of-Concept-Studie zu Minzasolmin bekannt – einem in der Prüfphase befindlichen oralen niedermolekularen Alpha-Synuclein-Fehlfaltungsinhibitor in Zusammenarbeit mit Novartis zur Behandlung der Parkinson-Krankheit im Frühstadium, hat seine primären und sekundären klinischen Endpunkte nicht erreicht.

UCB verfügt über ein Portfolio von Frühstadien präklinische und klinische Programme zur Bewertung mehrerer und unterschiedlicher potenzieller neuer Behandlungsansätze bei der Parkinson-Krankheit. Die Fehlfaltung und Aggregation von Alpha-Synuclein ist ein wesentlicher pathologischer Auslöser der Parkinson-Krankheit2. Daher entwickelt UCB zusätzlich zu Minzasolmin, das sich auf die Hemmung der intrazellulären Alpha-Synuclein-Fehlfaltung konzentriert, UCB7583, das derzeit zur Verhinderung der extrazellulären Alpha-Synuclein-Ausbreitung untersucht wird. UCB geht über die Alpha-Synuclein-Pathologie hinaus und entwickelt Glovadalen (UCB0022) weiter, ein oral verfügbares, hirndurchdringendes, kleines Molekül, das die Wirksamkeit von Dopamin „wann und wo nötig“ steigern soll, um den Dopamin-D1-Rezeptor zu aktivieren und dadurch die Symptomkontrolle zu verbessern .3,4

Alistair Henry, Chief Scientific Officer von UCB, kommentierte: „Unser Team ist den Patienten, Familien und medizinischen Fachkräften dankbar, die am Minzasolmin-Entwicklungsprogramm beteiligt sind. Mit einer starken und nachgewiesenen Erfahrung im Bereich der Parkinson-Krankheit setzt UCB sein Engagement für eine wissenschaftliche und patientenorientierte Strategie fort, um sowohl die Ursachen als auch die Symptome anzugehen. Unter Nutzung der neuesten biologischen Erkenntnisse umfasst die Strategie von UCB die Untersuchung von Mechanismen zur Hemmung der Fehlfaltung und Ausbreitung von Alpha-Synuclein – Prozesse, von denen angenommen wird, dass sie der Ausbreitung der Neurodegeneration zugrunde liegen. Daneben treiben wir die Forschung zu innovativen Therapien zur Symptomkontrolle voran und berücksichtigen dabei die unterschiedlichen Bedürfnisse jedes Patienten im Verlauf seiner Krankheit.“

Nach der Auswertung der ORCHESTRA-Studienergebnisse hat UCB Maßnahmen eingeleitet, um die Verlängerungsphase dieses Programms zu beenden. Diese Entscheidung basiert auf dem Fehlen von Beweisen für einen klinischen Nutzen sowohl bei primären als auch bei sekundären Endpunkten. Daten zu Krankheitsbiomarkern, bei denen es ein vorläufiges Signal gab, werden noch analysiert.5 Das Sicherheitsprofil von Minzasolmin stimmte mit bisherigen Erkenntnissen überein und es wurden keine neuen Sicherheitsbedenken festgestellt.5 Die Ergebnisse dieser Studie wurden einem bevorstehenden wissenschaftlichen Verfahren vorgelegt Treffen und werden zur Veröffentlichung in einer peer-reviewten Zeitschrift eingereicht.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) war eine große, randomisierte, placebokontrollierte, 18-monatige Phase-2a-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von oralem Minzasolmin bei Menschen mit Parkinson im Frühstadium. Der Zweck der Studie bestand darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von Minzasolmin zu bewerten und seine Überlegenheit gegenüber Placebo in Bezug auf die klinischen Symptome der Krankheitsprogression über einen Zeitraum von 12 bis 18 Monaten bei Teilnehmern zu demonstrieren, bei denen eine Parkinson-Krankheit im Frühstadium diagnostiziert wurde. Der primäre Endpunkt war die Progression im Summenscore der Teile I–III der Movement Disorder Society-Unified PD Rating Scale (MDS-UPDRS). Weltweit wurden mehr als 450 Patienten in die Studie aufgenommen. Die Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse war in allen drei Behandlungsgruppen (180 mg/Tag, 360 mg/Tag oder Placebo) in der Studie vergleichbar und es wurden keine neuen Sicherheitsrisiken identifiziert.5

Über UCB UCB, Brüssel, Belgien (www.ucb.com) ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung innovativer Medikamente und Lösungen konzentriert, um das Leben von Menschen mit schweren Erkrankungen des Immunsystems zu verändern das Zentralnervensystem. Mit rund 9.000 Mitarbeitern in rund 40 Ländern erwirtschaftete das Unternehmen im Jahr 2023 einen Umsatz von 5,3 Milliarden Euro. UCB ist an der Euronext Brüssel notiert (Symbol: UCB). Folgen Sie uns auf Twitter: @UCB_news.

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