Ευρήματα από το Minzasolmin Proof-of-Concept ORCHESTRA Μελέτη Σχήματος Επόμενα Βήματα στο Ερευνητικό Πρόγραμμα UCB Parkinson

Ακολουθήστε το Drugslib

Βρυξέλλες, Βέλγιο – 16 Δεκεμβρίου 2024 -- Η UCB ανακοίνωσε σήμερα την ORCHESTRA proof-of-concept μελέτη της minzasolmin - ενός ερευνητικού μικρού μορίου από το στόμα, αναστολέα λανθασμένης αναδίπλωσης άλφα-συνουκλεΐνης - που αναπτύχθηκε σε συνεργασία με τη Novartis για την πρώιμη νόσο του Πάρκινσον, δεν ανταποκρίθηκε στην πρωτογενή και δευτερογενή κλινική της νόσο τελικά σημεία.

Η UCB διαθέτει ένα χαρτοφυλάκιο προκλινικών και κλινικών προγραμμάτων πρώιμης φάσης που αξιολογούν πολλαπλές και διακριτές πιθανές νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις στη νόσο του Πάρκινσον. Η λανθασμένη αναδίπλωση και η συσσώρευση της άλφα-συνουκλεΐνης είναι ένας βασικός παθολογικός παράγοντας της νόσου του Πάρκινσον2, επομένως, εκτός από τη μινζαολμίνη, η οποία επικεντρώθηκε στην αναστολή της εσφαλμένης αναδίπλωσης της άλφα-συνουκλεΐνης, το UCB προχωρά στο UCB7583, το οποίο βρίσκεται υπό έρευνα για την πρόληψη της εξωκυτταρικής εξάπλωσης άλφα-συνουκλεΐνης. Πέρα από την παθολογία της άλφα-συνουκλεΐνης, το UCB εξελίσσεται glovadalen (UCB0022), ένα από του στόματος διαθέσιμο, διεισδυτικό στον εγκέφαλο, μικρό μόριο, σχεδιασμένο να ενισχύει την ισχύ της ντοπαμίνης «όταν και όπου χρειάζεται» για να ενεργοποιήσει τον υποδοχέα ντοπαμίνης D1 και έτσι να βελτιώσει τον έλεγχο των συμπτωμάτων .3,4

Ο Alistair Henry, Chief Scientific Officer, UCB σχολίασε: «Η ομάδα μας είναι ευγνώμων στους ασθενείς, τις οικογένειες και τους επαγγελματίες υγείας που συμμετέχουν στο πρόγραμμα ανάπτυξης minzasolmin. Με μια ισχυρή και αποδεδειγμένη κληρονομιά στη νόσο του Πάρκινσον, η UCB συνεχίζει τη δέσμευσή της σε μια στρατηγική με γνώμονα την επιστήμη και τον ασθενή για την αντιμετώπιση τόσο των αιτιών όσο και των συμπτωμάτων της. Αξιοποιώντας τα πιο πρόσφατα βιολογικά στοιχεία, η στρατηγική της UCB περιλαμβάνει τη διερεύνηση μηχανισμών για την αναστολή της λανθασμένης αναδίπλωσης και της διάδοσης της άλφα-συνουκλεΐνης - διαδικασίες που πιστεύεται ότι αποτελούν τη βάση της εξάπλωσης του νευροεκφυλισμού. Παράλληλα, προχωράμε την έρευνα σε καινοτόμες θεραπείες για τον έλεγχο των συμπτωμάτων, αναγνωρίζοντας τις διαφορετικές ανάγκες κάθε ασθενούς σε όλη την πορεία της νόσου».

Μετά την αξιολόγηση των αποτελεσμάτων της μελέτης ORCHESTRA, η UCB έχει ξεκινήσει μέτρα για τον τερματισμό της φάσης επέκτασης αυτού του προγράμματος. Αυτή η απόφαση βασίζεται στην απουσία ενδείξεων κλινικού οφέλους τόσο σε πρωτογενή όσο και σε δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία. Δεδομένα βιοδεικτών ασθένειας, στα οποία υπήρχε ένα προκαταρκτικό σήμα, αναλύονται ακόμη.5 Το προφίλ ασφάλειας της minzasolmin ήταν σύμφωνο με προηγούμενες γνώσεις και δεν έχει εντοπιστεί νέα ανησυχία για την ασφάλεια.5 Τα ευρήματα από αυτή τη μελέτη έχουν υποβληθεί σε μια επερχόμενη επιστημονική συνάντηση και θα υποβληθεί για δημοσίευση σε περιοδικό με κριτές.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) ήταν μια μεγάλη μελέτη Φάσης 2α, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, διάρκειας 18 μηνών που αξιολογούσε την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και τη φαρμακοκινητική της από του στόματος μινζαολμίνης σε άτομα που ζουν με νόσο του Πάρκινσον πρώιμου σταδίου. Σκοπός της μελέτης ήταν να αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα της μινζαολμίνης και να αποδείξει την υπεροχή της έναντι του εικονικού φαρμάκου σε σχέση με κλινικά συμπτώματα εξέλιξης της νόσου σε διάστημα 12 έως 18 μηνών σε συμμετέχοντες που είχαν διαγνωστεί με νόσο του Πάρκινσον πρώιμου σταδίου. Το κύριο καταληκτικό σημείο ήταν η πρόοδος στην αθροιστική βαθμολογία των μερών Ι–ΙΙΙ της Κλίμακας Διαταραχής Κίνησης-Ενοποιημένη Κλίμακα Βαθμολόγησης PD (MDS-UPDRS). Περισσότεροι από 450 ασθενείς εντάχθηκαν στη μελέτη σε όλο τον κόσμο. Η συχνότητα εμφάνισης ανεπιθύμητων ενεργειών που προκλήθηκαν από τη θεραπεία ήταν συγκρίσιμη και στις τρεις ομάδες θεραπείας (180 mg/ημέρα, 360 mg/ημέρα ή εικονικό φάρμακο) στη μελέτη και δεν εντοπίστηκαν νέοι κίνδυνοι για την ασφάλεια.5

Σχετικά Η UCBUCB, Βρυξέλλες, Βέλγιο (www.ucb.com) είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη καινοτόμα φάρμακα και λύσεις για να μεταμορφώσουν τη ζωή των ανθρώπων που ζουν με σοβαρές ασθένειες του ανοσοποιητικού συστήματος ή του κεντρικού νευρικού συστήματος. Με περίπου 9.000 άτομα σε περίπου 40 χώρες, η εταιρεία απέφερε έσοδα 5,3 δισεκατομμυρίων ευρώ το 2023. Η UCB είναι εισηγμένη στο Euronext Brussels (σύμβολο: UCB). Ακολουθήστε μας στο Twitter: @UCB_news.

Δηλώσεις για το μέλλον Αυτό το δελτίο τύπου μπορεί να περιέχει δηλώσεις με μέλλον, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, δηλώσεων που περιέχουν τις λέξεις "πιστεύει", "αναμένει", "αναμένει", "προτίθεται", "σχεδιάζει" , «αναζητά», «εκτιμά», «μπορεί», «θα», «συνέχεια» και παρόμοιες εκφράσεις. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται σε τρέχοντα σχέδια, εκτιμήσεις και πεποιθήσεις της διοίκησης. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, είναι δηλώσεις που θα μπορούσαν να θεωρηθούν μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων εκτιμήσεων εσόδων, λειτουργικών περιθωρίων, κεφαλαιουχικών δαπανών, μετρητών, άλλες οικονομικές πληροφορίες, αναμενόμενα νομικά, διαιτητικά, πολιτικά, ρυθμιστικά ή κλινικά αποτελέσματα ή πρακτικές και άλλες τέτοιες εκτιμήσεις και αποτελέσματα. Από τη φύση τους, τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις δεν αποτελούν εγγυήσεις μελλοντικής απόδοσης και υπόκεινται σε γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες και παραδοχές που ενδέχεται να προκαλέσουν ουσιώδη διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα, την οικονομική κατάσταση, την απόδοση ή τα επιτεύγματα της UCB ή τα αποτελέσματα του κλάδου. από αυτές που μπορεί να εκφράζονται ή να υπονοούνται από τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου. Σημαντικοί παράγοντες που θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε τέτοιες διαφορές περιλαμβάνουν: η παγκόσμια εξάπλωση και ο αντίκτυπος του COVID-19, αλλαγές στις γενικές οικονομικές, επιχειρηματικές και ανταγωνιστικές συνθήκες, αδυναμία απόκτησης απαραίτητων κανονιστικών εγκρίσεων ή λήψης τους με αποδεκτούς όρους ή εντός του αναμενόμενου χρόνου, κόστος που σχετίζονται με έρευνα και ανάπτυξη, αλλαγές στις προοπτικές για προϊόντα υπό κατασκευή ή υπό ανάπτυξη από την UCB, επιπτώσεις μελλοντικών δικαστικών αποφάσεων ή κυβερνητικών ερευνών, ασφάλεια, ποιότητα, ακεραιότητα δεδομένων ή ζητήματα κατασκευής· πιθανές ή πραγματικές παραβιάσεις της ασφάλειας δεδομένων και του απορρήτου δεδομένων, ή διαταραχές των συστημάτων πληροφορικής μας, αξιώσεις ευθύνης προϊόντων, προκλήσεις για προστασία διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας για προϊόντα ή υποψήφια προϊόντα, ανταγωνισμός από άλλα προϊόντα συμπεριλαμβανομένων βιοομοειδών, αλλαγές σε νόμους ή κανονισμούς, διακυμάνσεις συναλλαγματικών ισοτιμιών, αλλαγές ή αβεβαιότητες στη φορολογική νομοθεσία ή τη διαχείριση τέτοιων νόμων, και την πρόσληψη και διατήρηση των υπαλλήλων της. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι τα νέα υποψήφια προϊόντα θα ανακαλυφθούν ή θα εντοπιστούν στα σκαριά, θα προχωρήσουν στην έγκριση προϊόντος ή ότι θα αναπτυχθούν και θα εγκριθούν νέες ενδείξεις για υπάρχοντα προϊόντα. Η μετακίνηση από το concept στο εμπορικό προϊόν είναι αβέβαιη. Τα προκλινικά αποτελέσματα δεν εγγυώνται την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των υποψηφίων προϊόντων στον άνθρωπο. Μέχρι στιγμής, η πολυπλοκότητα του ανθρώπινου σώματος δεν μπορεί να αναπαραχθεί σε μοντέλα υπολογιστών, συστήματα κυτταροκαλλιέργειας ή ζωικά μοντέλα. Η διάρκεια του χρονικού διαστήματος για την ολοκλήρωση των κλινικών δοκιμών και τη λήψη ρυθμιστικής έγκρισης για την εμπορία προϊόντων έχει ποικίλει στο παρελθόν και η UCB αναμένει παρόμοια απρόβλεπτα στο μέλλον. Προϊόντα ή πιθανά προϊόντα, τα οποία αποτελούν αντικείμενο συνεργασιών, κοινοπραξιών ή συνεργασιών αδειοδότησης ενδέχεται να υπόκεινται σε διαφορές διαφορών μεταξύ των εταίρων ή μπορεί να αποδειχθούν ότι δεν είναι τόσο ασφαλή, αποτελεσματικά ή εμπορικά επιτυχημένα όσο η UCB πίστευε στην αρχή αυτής της συνεργασίας . Οι προσπάθειες της UCB να αποκτήσει άλλα προϊόντα ή εταιρείες και να ενσωματώσει τις δραστηριότητες τέτοιων εταιρειών που αποκτήθηκαν ενδέχεται να μην είναι τόσο επιτυχημένες όσο πίστευε η UCB τη στιγμή της απόκτησης. Επίσης, η UCB ή άλλοι θα μπορούσαν να ανακαλύψουν ασφάλεια, παρενέργειες ή προβλήματα κατασκευής με τα προϊόντα ή/και τις συσκευές της μετά την κυκλοφορία τους. Η ανακάλυψη σημαντικών προβλημάτων με ένα προϊόν παρόμοιο με ένα από τα προϊόντα της UCB που εμπλέκουν μια ολόκληρη κατηγορία προϊόντων μπορεί να έχει σημαντική αρνητική επίδραση στις πωλήσεις ολόκληρης της κατηγορίας επηρεαζόμενων προϊόντων. Επιπλέον, οι πωλήσεις μπορεί να επηρεαστούν από τις διεθνείς και εγχώριες τάσεις για περιορισμό του κόστους διαχείρισης και υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένης της πίεσης τιμών, του πολιτικού και δημόσιου ελέγχου, των μοτίβων ή πρακτικών πελατών και συνταγογράφων και των πολιτικών αποζημίωσης που επιβάλλονται από τρίτους πληρωτές καθώς και νομοθεσία που επηρεάζουν τις δραστηριότητες και τα αποτελέσματα της τιμολόγησης και της αποζημίωσης των βιοφαρμακευτικών προϊόντων. Τέλος, μια βλάβη, μια κυβερνοεπίθεση ή μια παραβίαση της ασφάλειας πληροφοριών θα μπορούσε να θέσει σε κίνδυνο την εμπιστευτικότητα, την ακεραιότητα και τη διαθεσιμότητα των δεδομένων και των συστημάτων της UCB.

Δεδομένων αυτών των αβεβαιοτήτων, δεν θα πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε καμία από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι τα υπό έρευνα ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται σε αυτό το δελτίο τύπου θα υποβληθούν ή θα εγκριθούν προς πώληση ή για οποιεσδήποτε πρόσθετες ενδείξεις ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη στιγμή, ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι τέτοια προϊόντα θα να είναι ή θα συνεχίσει να έχει εμπορική επιτυχία στο μέλλον.

Η UCB παρέχει αυτές τις πληροφορίες, συμπεριλαμβανομένων των μελλοντικών δηλώσεων, μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και δεν αντικατοπτρίζει οποιονδήποτε πιθανό αντίκτυπο από την εξελισσόμενη πανδημία COVID-19, εκτός εάν αναφέρεται διαφορετικά. Η UCB παρακολουθεί επιμελώς τις παγκόσμιες εξελίξεις για να αξιολογήσει την οικονομική σημασία αυτής της πανδημίας για την UCB. Η UCB αρνείται ρητά κάθε υποχρέωση ενημέρωσης οποιασδήποτε πληροφορίας που περιέχεται σε αυτό το δελτίο τύπου, είτε για να επιβεβαιώσει τα πραγματικά αποτελέσματα είτε για να αναφέρει ή να αντικατοπτρίζει οποιαδήποτε αλλαγή στις μελλοντικές δηλώσεις της σχετικά με αυτά ή οποιαδήποτε αλλαγή σε γεγονότα, συνθήκες ή περιστάσεις στις οποίες η δήλωση βασίζεται, εκτός εάν απαιτείται τέτοια δήλωση σύμφωνα με τους ισχύοντες νόμους και κανονισμούς.

Επιπλέον, οι πληροφορίες που περιέχονται σε αυτό το έγγραφο δεν συνιστούν προσφορά για πώληση ή πρόσκληση για προσφορά για αγορά κινητών αξιών, ούτε θα υπάρχει οποιαδήποτε προσφορά, πρόσκληση ή πώληση τίτλων σε οποιαδήποτε δικαιοδοσία στην οποία Η προσφορά, η πρόσκληση ή η πώληση θα ήταν παράνομες πριν από την εγγραφή ή την πιστοποίηση σύμφωνα με τους νόμους περί κινητών αξιών αυτής της δικαιοδοσίας.

Αναφορές:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Πρόσβαση τον Δεκέμβριο του 2024.
  • Bendor JT, Logan TP, Edwards RH. Η λειτουργία της α-συνουκλεΐνης. Νευρώνας. 2013 Sep 18;79(6):1044-66.
  • https://www.ucb. com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB7853. Πρόσβαση τον Δεκέμβριο του 2024.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Πρόσβαση τον Δεκέμβριο του 2024.
  • Δεδομένα UCB σε αρχείο. Δεκέμβριος 2024.

    • Πηγή: UCB

    Δημοσιεύτηκε : 2024-12-17 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά