Los hallazgos del estudio ORCHESTRA de prueba de concepto de Minzasolmin dan forma a los próximos pasos en el programa de investigación de Parkinson de la UCB

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Bruselas, Bélgica – 16 de diciembre de 2024 – UCB anunció hoy el estudio de prueba de concepto ORCHESTRA de minzasolmina, una molécula pequeña oral en investigación, inhibidor del plegamiento incorrecto de la alfa-sinucleína, desarrollado en asociación con Novartis para la enfermedad de Parkinson temprana, no cumplió con sus criterios de valoración clínicos primarios y secundarios.

UCB tiene una cartera de medicamentos de fase temprana Programas preclínicos y clínicos que evalúan múltiples y distintos posibles nuevos enfoques de tratamiento en la enfermedad de Parkinson. El plegamiento incorrecto y la agregación de la alfa-sinucleína es un factor patológico clave de la enfermedad de Parkinson2; por lo tanto, además de la minzasolmina, que se centró en inhibir el plegamiento incorrecto de la alfa-sinucleína intracelular, UCB está progresando en UCB7583, actualmente bajo investigación para prevenir la propagación de la alfa-sinucleína extracelular. Yendo más allá de la patología de la alfa-sinucleína, UCB está progresando con glovadalen (UCB0022), una pequeña molécula disponible por vía oral, penetrante en el cerebro, diseñada para mejorar la potencia de la dopamina "cuando y donde sea necesaria" para activar el receptor de dopamina D1 y así mejorar el control de los síntomas. .3,4

Alistair Henry, director científico de UCB, comentó: “Nuestro equipo está agradecido a los pacientes, las familias y los profesionales de la salud involucrados en el programa de desarrollo de minzasolmin. Con una herencia sólida y comprobada en la enfermedad de Parkinson, UCB continúa su compromiso con una estrategia impulsada por la ciencia y el paciente para abordar tanto sus causas como sus síntomas. Aprovechando la evidencia biológica más reciente, la estrategia de UCB incluye investigar mecanismos para inhibir el plegamiento incorrecto y la propagación de la alfa-sinucleína, procesos que se cree que subyacen a la propagación de la neurodegeneración. Paralelamente, estamos avanzando en la investigación de terapias innovadoras para el control de los síntomas, reconociendo las diversas necesidades de cada paciente a lo largo de la trayectoria de su enfermedad”.

Tras la evaluación de los resultados del estudio ORCHESTRA, la UCB ha iniciado medidas para finalizar la fase de extensión de este programa. Esta decisión se basa en la ausencia de evidencia de beneficio clínico en los criterios de valoración tanto primarios como secundarios. Los datos de los biomarcadores de enfermedades, en los que había una señal preliminar, aún se están analizando.5 El perfil de seguridad de minzasolmin fue consistente con el conocimiento previo y no se han identificado nuevos problemas de seguridad.5 Los hallazgos de este estudio se han presentado a un próximo informe científico. reunión y se enviarán para su publicación en una revista revisada por pares.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) fue un gran estudio de fase 2a, aleatorizado, controlado con placebo, de 18 meses de duración, que evaluó la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de minzasolmin oral en personas que viven con Parkinson en etapa temprana. El propósito del estudio fue evaluar la seguridad y tolerabilidad de minzasolmin y demostrar su superioridad sobre el placebo con respecto a los síntomas clínicos de progresión de la enfermedad durante 12 a 18 meses en participantes diagnosticados con enfermedad de Parkinson en etapa temprana. El criterio de valoración principal fue la progresión en la puntuación total de las Partes I a III de la Escala Unificada de Clasificación de PD de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS). Se inscribieron en el estudio más de 450 pacientes en todo el mundo. La incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento fue comparable en los tres grupos de tratamiento (180 mg/día, 360 mg/día o placebo) en el estudio y no se identificaron nuevos riesgos de seguridad.5

Acerca de UCBUCB, Bruselas, Bélgica (www.ucb.com) es una empresa biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento y desarrollo de medicamentos y soluciones innovadores para transformar las vidas de las personas que padecen enfermedades graves del sistema inmunológico o del sistema inmunológico. nervioso central sistema. Con aproximadamente 9.000 personas en aproximadamente 40 países, la empresa generó unos ingresos de 5.300 millones de euros en 2023. UCB cotiza en Euronext Bruselas (símbolo: UCB). Síguenos en Twitter: @UCB_news.

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Referencias:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Consultado en diciembre de 2024.
  • Bendor JT, Logan TP, Edwards RH. La función de la α-sinucleína. Neurona. 18 de septiembre de 2013; 79 (6): 1044-66.
  • https://www.ucb. es/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB7853. Consultado en diciembre de 2024.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Consultado en diciembre de 2024.
  • Datos de UCB archivados. Diciembre de 2024.

    • Fuente: UCB

    Al corriente : 2024-12-17 06:00

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