Les résultats de l’étude de validation de principe ORCHESTRA sur Minzasolmin déterminent les prochaines étapes du programme de recherche d’UCB sur la maladie de Parkinson

Bruxelles, Belgique – 16 décembre 2024 -- UCB a annoncé aujourd'hui l'étude de validation de principe ORCHESTRA de la minzasolmine - une petite molécule orale expérimentale inhibiteur du mauvais repliement de l'alpha-synucléine - développée en partenariat avec Novartis pour le traitement de la maladie de Parkinson précoce, n'a pas atteint ses critères cliniques primaires et secondaires.

UCB dispose d'un portefeuille de médicaments de phase précoce programmes précliniques et cliniques évaluant de nouvelles approches thérapeutiques potentielles multiples et distinctes pour la maladie de Parkinson. Le mauvais repliement et l'agrégation de l'alpha-synucléine sont un facteur pathologique clé de la maladie de Parkinson2. Par conséquent, en plus de la minzasolmine, qui s'est concentrée sur l'inhibition du mauvais repliement de l'alpha-synucléine intracellulaire, UCB fait progresser l'UCB7583, actuellement à l'étude pour empêcher la propagation extracellulaire de l'alpha-synucléine. Au-delà de la pathologie de l'alpha-synucléine, UCB développe le glovadalen (UCB0022), une petite molécule disponible par voie orale et pénétrant dans le cerveau, conçue pour améliorer la puissance de la dopamine « quand et où cela est nécessaire » pour activer le récepteur de la dopamine D1 et ainsi améliorer le contrôle des symptômes. .3,4

Alistair Henry, directeur scientifique d'UCB, a déclaré : « Notre équipe est reconnaissante envers les patients, les familles et les professionnels de santé impliqués dans le programme de développement de la minzasolmine. Forte d’un héritage solide et éprouvé dans le domaine de la maladie de Parkinson, UCB poursuit son engagement en faveur d’une stratégie axée sur la science et les patients pour s’attaquer à la fois à ses causes et à ses symptômes. En s'appuyant sur les dernières preuves biologiques, la stratégie d'UCB comprend l'étude de mécanismes permettant d'inhiber le mauvais repliement et la propagation de l'alpha-synucléine, processus censés être à l'origine de la propagation de la neurodégénérescence. Parallèlement, nous faisons progresser la recherche sur des thérapies innovantes pour le contrôle des symptômes, en reconnaissant les divers besoins de chaque patient tout au long de la trajectoire de sa maladie.

Suite à l'évaluation des résultats de l'étude ORCHESTRA, UCB a initié des mesures pour mettre fin à la phase d'extension de ce programme. Cette décision est basée sur l'absence de preuve d'un bénéfice clinique sur les critères d'évaluation primaires et secondaires. Les données sur les biomarqueurs de la maladie, pour lesquelles il y avait un signal préliminaire, sont toujours en cours d'analyse.5 Le profil d'innocuité de la minzasolmine était cohérent avec les connaissances antérieures et aucun nouveau problème de sécurité n'a été identifié.5 Les résultats de cette étude ont été soumis à un prochain comité scientifique. réunion et sera soumis pour publication dans une revue à comité de lecture.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) était une vaste étude de phase 2a, randomisée et contrôlée par placebo, d'une durée de 18 mois, évaluant l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de la minzasolmine orale chez les personnes vivant avec un stade précoce de la maladie de Parkinson. Le but de l’étude était d’évaluer l’innocuité et la tolérabilité de la minzasolmine et de démontrer sa supériorité sur le placebo en ce qui concerne les symptômes cliniques de progression de la maladie sur 12 à 18 mois chez les participants diagnostiqués à un stade précoce de la maladie de Parkinson. Le critère d’évaluation principal était la progression du score total des parties I à III de l’échelle d’évaluation unifiée de la maladie du mouvement (MDS-UPDRS). Plus de 450 patients ont été inscrits à l’étude dans le monde. L'incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement était comparable dans les trois groupes de traitement (180 mg/jour, 360 mg/jour ou placebo) de l'étude, et aucun nouveau risque de sécurité n'a été identifié.5

À propos UCBUCB, Bruxelles, Belgique (www.ucb.com) est une société biopharmaceutique mondiale axée sur la découverte et le développement de médicaments et de solutions innovants pour transformer la vie des personnes vivant avec des maladies graves du système immunitaire ou du système immunitaire. système nerveux central système. Avec environ 9.000 personnes dans environ 40 pays, la société a généré un chiffre d'affaires de 5,3 milliards d'euros en 2023. UCB est cotée sur Euronext Bruxelles (symbole : UCB). Suivez-nous sur Twitter : @UCB_news.

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