Temuan dari Studi Minzasolmin Proof-of-Concept ORCHESTRA Membentuk Langkah Selanjutnya dalam Program Penelitian UCB Parkinson

Ikuti Drugslib di

Brussels, Belgia – 16 Desember 2024 -- UCB hari ini mengumumkan studi pembuktian konsep ORCHESTRA mengenai minzasolmin - sebuah molekul kecil oral yang diteliti, inhibitor misfolding alfa-sinuklein - dikembangkan dalam kemitraan dengan Novartis untuk penyakit Parkinson tahap awal, tidak mencapai titik akhir klinis primer dan sekunder.

UCB memiliki portofolio tahap awal program pra-klinis dan klinis yang mengevaluasi pendekatan pengobatan baru yang potensial dan beragam pada penyakit Parkinson. Kesalahan lipatan dan agregasi alpha-synuclein adalah pendorong patologis utama penyakit Parkinson2, oleh karena itu, selain minzasolmin, yang berfokus pada penghambatan kesalahan lipatan alpha-synuclein intraseluler, UCB juga mengembangkan UCB7583, yang saat ini sedang diselidiki untuk mencegah penyebaran alpha-synuclein ekstraseluler. Melampaui patologi alpha-synuclein, UCB mengembangkan glovadalen (UCB0022), sebuah molekul kecil yang tersedia secara oral, menembus otak, yang dirancang untuk meningkatkan potensi dopamin 'kapan dan di mana pun diperlukan' untuk mengaktifkan reseptor dopamin D1 dan dengan demikian meningkatkan pengendalian gejala .3,4

Alistair Henry, Chief Scientific Officer, UCB berkomentar: “Tim kami berterima kasih kepada pasien, keluarga, dan profesional kesehatan yang terlibat dalam program pengembangan minzasolmin. Dengan warisan yang kuat dan terbukti dalam penyakit Parkinson, UCB melanjutkan komitmennya terhadap strategi berbasis ilmu pengetahuan dan pasien untuk mengatasi penyebab dan gejalanya. Dengan memanfaatkan bukti biologis terbaru, strategi UCB mencakup penyelidikan mekanisme untuk menghambat kesalahan pelipatan dan penyebaran alpha-synuclein – proses yang diyakini mendasari penyebaran degenerasi saraf. Bersamaan dengan ini, kami juga memajukan penelitian mengenai terapi inovatif untuk mengendalikan gejala, dengan menyadari beragamnya kebutuhan setiap pasien sepanjang perjalanan penyakit mereka.”

Setelah evaluasi hasil studi ORCHESTRA, UCB telah memulai langkah-langkah untuk menghentikan tahap perpanjangan program ini. Keputusan ini didasarkan pada tidak adanya bukti manfaat klinis pada endpoint primer dan sekunder. Data biomarker penyakit, yang merupakan sinyal awal, masih dianalisis.5 Profil keamanan minzasolmin konsisten dengan pengetahuan sebelumnya dan tidak ada masalah keamanan baru yang teridentifikasi.5 Temuan dari penelitian ini telah diserahkan ke penelitian ilmiah yang akan datang. pertemuan dan akan diserahkan untuk dipublikasikan dalam jurnal peer-review.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) adalah penelitian besar Fase 2a, acak, terkontrol plasebo, selama 18 bulan yang mengevaluasi kemanjuran, keamanan, tolerabilitas, dan farmakokinetik minzasolmin oral pada orang yang hidup dengan Parkinson tahap awal. Tujuan dari penelitian ini adalah untuk menilai keamanan dan tolerabilitas minzasolmin dan untuk menunjukkan keunggulannya dibandingkan plasebo sehubungan dengan gejala klinis perkembangan penyakit selama 12 hingga 18 bulan pada peserta yang didiagnosis dengan penyakit Parkinson tahap awal. Titik akhir utamanya adalah kemajuan dalam skor jumlah Skala Penilaian PD Terpadu Masyarakat Gangguan Gerakan (MDS-UPDRS) Bagian I–III. Lebih dari 450 pasien terdaftar dalam penelitian ini di seluruh dunia. Insiden efek samping yang muncul akibat pengobatan sebanding pada ketiga kelompok pengobatan (180mg/hari, 360mg/hari, atau plasebo) dalam penelitian ini, dan tidak ada risiko keamanan baru yang teridentifikasi.5

Tentang UCBUCB, Brussels, Belgia (www.ucb.com) adalah perusahaan biofarmasi global yang berfokus pada penemuan dan pengembangan obat-obatan dan solusi inovatif untuk mengubah kehidupan orang-orang yang hidup dengan penyakit parah pada sistem kekebalan atau penyakit sistem saraf pusat. Dengan sekitar 9.000 orang di sekitar 40 negara, perusahaan ini menghasilkan pendapatan sebesar €5,3 miliar pada tahun 2023. UCB terdaftar di Euronext Brussels (simbol: UCB). Ikuti kami di Twitter: @UCB_news.

Pernyataan berwawasan ke depan Siaran pers ini mungkin berisi pernyataan berwawasan ke depan termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan yang mengandung kata “percaya”, “mengantisipasi”, “mengharapkan”, “berniat”, “merencanakan” , “mencari”, “memperkirakan”, “mungkin”, “akan”, “melanjutkan” dan ekspresi serupa. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada rencana, perkiraan, dan keyakinan manajemen saat ini. Semua pernyataan, selain pernyataan fakta sejarah, adalah pernyataan yang dapat dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan, termasuk perkiraan pendapatan, margin operasi, belanja modal, uang tunai, informasi keuangan lainnya, hasil hukum, arbitrase, politik, peraturan atau klinis yang diharapkan atau praktik dan perkiraan serta hasil lainnya. Berdasarkan sifatnya, pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan tersebut tidak menjamin kinerja masa depan dan tunduk pada risiko, ketidakpastian dan asumsi yang diketahui dan tidak diketahui yang mungkin menyebabkan hasil aktual, kondisi keuangan, kinerja atau pencapaian UCB, atau hasil industri, berbeda secara material. dari hal-hal yang tersurat maupun tersirat dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini. Faktor-faktor penting yang dapat mengakibatkan perbedaan tersebut meliputi: penyebaran dan dampak COVID-19 secara global, perubahan kondisi ekonomi, bisnis, dan persaingan secara umum, ketidakmampuan untuk memperoleh persetujuan peraturan yang diperlukan atau untuk memperolehnya dengan persyaratan yang dapat diterima atau dalam waktu yang diharapkan, biaya terkait dengan penelitian dan pengembangan, perubahan prospek produk yang sedang dalam proses atau sedang dikembangkan oleh UCB, dampak keputusan hukum atau investigasi pemerintah di masa depan, keamanan, kualitas, integritas data, atau masalah manufaktur; pelanggaran keamanan data dan privasi data yang potensial atau aktual, atau gangguan pada sistem teknologi informasi kami, klaim tanggung jawab produk, tantangan terhadap perlindungan paten untuk produk atau kandidat produk, persaingan dari produk lain termasuk biosimilar, perubahan undang-undang atau peraturan, fluktuasi nilai tukar, perubahan atau ketidakpastian dalam undang-undang perpajakan atau administrasi undang-undang tersebut, serta perekrutan dan retensi karyawannya. Tidak ada jaminan bahwa kandidat produk baru akan ditemukan atau diidentifikasi dalam proses, akan maju ke persetujuan produk, atau bahwa indikasi baru untuk produk yang sudah ada akan dikembangkan dan disetujui. Peralihan dari konsep ke produk komersial tidak pasti; hasil praklinis tidak menjamin keamanan dan kemanjuran calon produk pada manusia. Sejauh ini, kompleksitas tubuh manusia tidak dapat direproduksi dalam model komputer, sistem kultur sel, atau model hewan. Lamanya waktu untuk menyelesaikan uji klinis dan mendapatkan persetujuan peraturan untuk pemasaran produk bervariasi di masa lalu dan UCB memperkirakan ketidakpastian serupa akan terjadi di masa depan. Produk atau produk potensial, yang merupakan subjek dari kemitraan, usaha patungan, atau kolaborasi lisensi mungkin akan mengalami perselisihan perbedaan di antara para mitra atau mungkin terbukti tidak aman, efektif, atau sukses secara komersial seperti yang diyakini UCB pada awal kemitraan tersebut. . Upaya UCB untuk mengakuisisi produk atau perusahaan lain dan mengintegrasikan operasi perusahaan yang diakuisisi tersebut mungkin tidak akan sesukses yang diyakini UCB pada saat akuisisi. Selain itu, UCB atau pihak lain dapat menemukan keamanan, efek samping, atau masalah produksi pada produk dan/atau perangkatnya setelah dipasarkan. Penemuan masalah signifikan pada produk serupa dengan salah satu produk UCB yang melibatkan seluruh kelas produk mungkin mempunyai dampak merugikan yang material terhadap penjualan seluruh kelas produk yang terkena dampak. Selain itu, penjualan mungkin dipengaruhi oleh tren internasional dan domestik terhadap layanan yang dikelola dan pengendalian biaya layanan kesehatan, termasuk tekanan harga, pengawasan politik dan publik, pola atau praktik pelanggan dan pemberi resep, dan kebijakan penggantian biaya yang diberlakukan oleh pembayar pihak ketiga serta peraturan perundang-undangan. mempengaruhi aktivitas dan hasil penetapan harga dan penggantian biaya biofarmasi. Yang terakhir, gangguan, serangan siber, atau pelanggaran keamanan informasi dapat membahayakan kerahasiaan, integritas, dan ketersediaan data dan sistem UCB.

Mengingat ketidakpastian ini, Anda tidak boleh terlalu bergantung pada pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Tidak ada jaminan bahwa produk yang sedang diselidiki atau disetujui yang dijelaskan dalam siaran pers ini akan diserahkan atau disetujui untuk dijual atau untuk indikasi atau pelabelan tambahan apa pun di pasar mana pun, atau pada waktu tertentu, juga tidak ada jaminan bahwa produk tersebut akan menjadi atau akan terus sukses secara komersial di masa depan.

UCB hanya memberikan informasi ini, termasuk pernyataan berwawasan ke depan, pada tanggal siaran pers ini dan tidak mencerminkan potensi dampak dari perkembangan pandemi COVID-19, kecuali dinyatakan sebaliknya. UCB mengikuti perkembangan dunia dengan cermat untuk menilai signifikansi finansial dari pandemi ini bagi UCB. UCB secara tegas menolak kewajiban apa pun untuk memperbarui informasi apa pun yang terkandung dalam siaran pers ini, baik untuk mengonfirmasi hasil aktual atau untuk melaporkan atau mencerminkan perubahan apa pun dalam pernyataan berwawasan ke depan sehubungan dengan hal tersebut atau perubahan apa pun dalam peristiwa, kondisi, atau keadaan di mana hal tersebut terjadi. pernyataan tersebut didasarkan, kecuali pernyataan tersebut diwajibkan berdasarkan peraturan perundang-undangan yang berlaku.

Selain itu, informasi yang terkandung dalam dokumen ini bukan merupakan tawaran untuk menjual atau ajakan untuk membeli sekuritas apa pun, juga tidak boleh ada penawaran, ajakan atau penjualan sekuritas di yurisdiksi mana pun di mana hal tersebut penawaran, permohonan, atau penjualan akan melanggar hukum sebelum pendaftaran atau kualifikasi berdasarkan undang-undang sekuritas di yurisdiksi tersebut.

Referensi:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Diakses Desember 2024.
  • Bendor JT, Logan TP, Edwards RH. Fungsi α-sinuklein. saraf. 2013 18 September;79(6):1044-66.
  • https://www.ucb. com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB7853. Diakses pada Desember 2024.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Diakses Desember 2024.
  • Data UCB dalam File. Desember 2024.

    • Sumber: UCB

    Diposting : 2024-12-17 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer