I risultati dello studio Proof-of-Concept ORCHESTRA di Minzasolmin delineano i prossimi passi nel programma di ricerca sul Parkinson della UCB

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Bruxelles, Belgio – 16 dicembre 2024 -- UCB ha annunciato oggi lo studio proof-of-concept di ORCHESTRA sulla minzasolmina, una piccola molecola sperimentale orale inibitore del misfolding dell'alfa-sinucleina, sviluppata in collaborazione con Novartis per la malattia di Parkinson in fase iniziale, non ha raggiunto gli endpoint clinici primari e secondari.

UCB dispone di un portafoglio di farmaci per la fase iniziale programmi preclinici e clinici che valutano molteplici e distinti potenziali nuovi approcci terapeutici nella malattia di Parkinson. Il misfolding e l’aggregazione dell’alfa-sinucleina sono un fattore patologico chiave della malattia di Parkinson2, pertanto, oltre a minzasolmin, che si è concentrato sull’inibizione del misfolding intracellulare dell’alfa-sinucleina, UCB sta facendo progredire UCB7583, attualmente sotto studio per prevenire la diffusione extracellulare dell’alfa-sinucleina. Andando oltre la patologia dell'alfa-sinucleina, UCB sta sviluppando glovadalen (UCB0022), una piccola molecola disponibile per via orale, penetrante nel cervello, progettata per aumentare la potenza della dopamina "quando e dove necessario" per attivare il recettore della dopamina D1 e quindi migliorare il controllo dei sintomi .3,4

Alistair Henry, Direttore scientifico dell'UCB, ha commentato: “Il nostro team è grato ai pazienti, alle famiglie e agli operatori sanitari coinvolti nel programma di sviluppo di minzasolmin. Con una forte e comprovata esperienza nella malattia di Parkinson, UCB continua il suo impegno verso una strategia guidata dalla scienza e dai pazienti per affrontarne sia le cause che i sintomi. Sfruttando le più recenti prove biologiche, la strategia dell’UCB prevede lo studio dei meccanismi per inibire il misfolding e la propagazione dell’alfa-sinucleina, processi che si ritiene siano alla base della diffusione della neurodegenerazione. Oltre a ciò, stiamo portando avanti la ricerca su terapie innovative per il controllo dei sintomi, riconoscendo le diverse esigenze di ciascun paziente lungo tutto il percorso della malattia”.

A seguito della valutazione dei risultati dello studio ORCHESTRA, UCB ha avviato misure per terminare la fase di estensione di questo programma. Questa decisione si basa sull'assenza di prove di beneficio clinico sia negli endpoint primari che in quelli secondari. I dati sui biomarcatori della malattia, per i quali era presente un segnale preliminare, sono ancora in fase di analisi.5 Il profilo di sicurezza di minzasolmin era coerente con le conoscenze precedenti e non è stato identificato alcun nuovo problema di sicurezza.5 I risultati di questo studio sono stati presentati a un prossimo studio scientifico riunione e saranno sottoposti per la pubblicazione su una rivista peer-reviewed.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) è stato un ampio studio di Fase 2a, randomizzato, controllato con placebo, della durata di 18 mesi, volto a valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica della minzasolmina orale in persone affette da Parkinson in stadio iniziale. Lo scopo dello studio era valutare la sicurezza e la tollerabilità della minzasolmin e dimostrare la sua superiorità rispetto al placebo per quanto riguarda i sintomi clinici della progressione della malattia nell’arco di 12-18 mesi nei partecipanti con diagnosi di morbo di Parkinson in stadio iniziale. L’endpoint primario era la progressione del punteggio sommario parti I-III della Movement Disorder Society-Unified PD Rating Scale (MDS-UPDRS). Più di 450 pazienti sono stati arruolati nello studio in tutto il mondo. L'incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento è stata paragonabile in tutti e tre i gruppi di trattamento (180 mg/giorno, 360 mg/giorno o placebo) nello studio e non sono stati identificati nuovi rischi per la sicurezza.5

Informazioni UCBUCB, Bruxelles, Belgio (www.ucb.com) è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di farmaci e soluzioni innovativi per trasformare la vita delle persone che vivono con gravi malattie del sistema immunitario o del sistema immunitario. centrale sistema nervoso. Con circa 9.000 dipendenti in circa 40 paesi, l'azienda ha generato un fatturato di 5,3 miliardi di euro nel 2023. UCB è quotata su Euronext Bruxelles (simbolo: UCB). Seguici su Twitter: @UCB_news.

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Riferimenti:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Accesso dicembre 2024.
  • Bendor JT, Logan TP, Edwards RH. La funzione dell'α-sinucleina. Neurone. 18 settembre 2013;79(6):1044-66.
  • https://www.ucb. com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB7853. Accesso dicembre 2024.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Accesso dicembre 2024.
  • Dati UCB in archivio. Dicembre 2024.

    • Fonte: UCB

    Pubblicato : 2024-12-17 06:00

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