Penemuan daripada Minzasolmin Bukti Konsep ORCHESTRA Bentuk Kajian Langkah Seterusnya dalam Program Penyelidikan UCB Parkinson

Ikuti Drugslib di

Brussels, Belgium – 16 Disember 2024 -- UCB hari ini mengumumkan kajian bukti konsep ORCHESTRA bagi minzasolmin - molekul kecil oral penyiasatan, perencat salah lipatan alpha-synuclein - dibangunkan dengan kerjasama Novartis untuk penyakit Parkinson awal, tidak mencapai titik akhir klinikal primer dan sekunder.

UCB mempunyai portfolio program pra-klinikal dan klinikal fasa awal menilai pendekatan rawatan baharu yang berpotensi pelbagai dan berbeza dalam penyakit Parkinson. Kesilapan lipatan dan pengagregatan alpha-synuclein adalah pemacu patologi utama penyakit Parkinson2, oleh itu, sebagai tambahan kepada minzasolmin, yang menumpukan pada menghalang salah lipatan alpha-synuclein intrasel, UCB sedang memajukan UCB7583, sedang dalam siasatan untuk mencegah penyebaran alpha-synuclein ekstraselular. Melangkaui patologi alpha-synuclein, UCB sedang memajukan glovadalen (UCB0022), molekul kecil yang boleh didapati secara lisan, penembus otak, direka untuk meningkatkan potensi dopamin 'bila dan di mana diperlukan' untuk mengaktifkan reseptor dopamin D1 dan dengan itu meningkatkan kawalan simptom. .3,4

Alistair Henry, Ketua Pegawai Saintifik, UCB mengulas: “Pasukan kami berterima kasih kepada pesakit, keluarga dan profesional penjagaan kesihatan yang terlibat dalam program pembangunan minzasolmin. Dengan warisan yang kukuh dan terbukti dalam penyakit Parkinson, UCB meneruskan komitmennya terhadap strategi sains dan didorong oleh pesakit untuk menangani kedua-dua punca dan gejalanya. Dengan memanfaatkan bukti biologi terkini, strategi UCB termasuk mekanisme penyiasatan untuk menghalang salah lipatan dan penyebaran proses alpha-synuclein - yang dipercayai menjadi asas penyebaran neurodegenerasi. Di samping itu, kami memajukan penyelidikan ke dalam terapi inovatif untuk kawalan simptom, mengiktiraf pelbagai keperluan setiap pesakit sepanjang trajektori penyakit mereka."

Berikutan penilaian keputusan kajian ORCHESTRA, UCB telah memulakan langkah untuk menamatkan fasa lanjutan program ini. Keputusan ini adalah berdasarkan ketiadaan bukti manfaat klinikal dalam kedua-dua titik akhir primer dan sekunder. Data biomarker penyakit, di mana terdapat isyarat awal, masih dianalisis.5 Profil keselamatan minzasolmin adalah konsisten dengan pengetahuan terdahulu dan tiada kebimbangan keselamatan baru telah dikenalpasti.5 Penemuan daripada kajian ini telah diserahkan kepada saintifik yang akan datang mesyuarat dan akan diserahkan untuk diterbitkan dalam jurnal semakan rakan sebaya.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) ialah Fasa 2a yang besar, rawak, terkawal plasebo, kajian 18 bulan yang menilai keberkesanan, keselamatan, toleransi dan farmakokinetik minzasolmin oral pada orang yang menghidap Parkinson peringkat awal. Tujuan kajian adalah untuk menilai keselamatan dan toleransi minzasolmin dan untuk menunjukkan keunggulannya berbanding plasebo berkaitan dengan gejala klinikal perkembangan penyakit selama 12 hingga 18 bulan pada peserta yang didiagnosis dengan penyakit Parkinson peringkat awal. Titik akhir utama ialah perkembangan dalam skor jumlah Skala Penilaian PD Bersepadu Persatuan Pergerakan (MDS-UPDRS) Bahagian I–III. Lebih daripada 450 pesakit telah mendaftar dalam kajian di seluruh dunia. Insiden kejadian buruk rawatan yang timbul adalah setanding merentas ketiga-tiga kumpulan rawatan (180mg/hari, 360mg/hari, atau plasebo) dalam kajian, dan tiada risiko keselamatan baharu dikenal pasti.5

Perihal UCBUCB, Brussels, Belgium (www.ucb.com) ialah syarikat biofarmaseutikal global yang menumpukan pada penemuan dan pembangunan ubat dan penyelesaian inovatif untuk mengubah kehidupan orang ramai hidup dengan penyakit teruk sistem imun atau sistem saraf pusat. Dengan kira-kira 9,000 orang di kira-kira 40 negara, syarikat itu menjana pendapatan sebanyak €5.3 bilion pada 2023. UCB disenaraikan di Euronext Brussels (simbol: UCB). Ikuti kami di Twitter: @UCB_news.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan Siaran akhbar ini mungkin mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk, tanpa had, kenyataan yang mengandungi perkataan "percaya", "jangka", "jangka", "berniat", "rancangan" , “mencari”, “anggaran”, “boleh”, “akan”, “terus” dan ungkapan yang serupa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini adalah berdasarkan rancangan semasa, anggaran dan kepercayaan pihak pengurusan. Semua penyata, selain daripada penyata fakta sejarah, adalah penyata yang boleh dianggap sebagai penyata yang berpandangan ke hadapan, termasuk anggaran hasil, margin operasi, perbelanjaan modal, tunai, maklumat kewangan lain, jangkaan undang-undang, timbang tara, keputusan politik, peraturan atau klinikal atau amalan dan lain-lain anggaran dan keputusan sedemikian. Mengikut sifatnya, kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut bukanlah jaminan prestasi masa hadapan dan tertakluk kepada risiko, ketidakpastian dan andaian yang diketahui dan tidak diketahui yang mungkin menyebabkan keputusan sebenar, keadaan kewangan, prestasi atau pencapaian UCB, atau keputusan industri, berbeza secara material. daripada yang mungkin dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini. Faktor penting yang boleh mengakibatkan perbezaan tersebut termasuk: penyebaran global dan kesan COVID-19, perubahan dalam keadaan ekonomi, perniagaan dan persaingan umum, ketidakupayaan untuk mendapatkan kelulusan kawal selia yang diperlukan atau untuk mendapatkannya pada terma yang boleh diterima atau dalam jangka masa, kos berkaitan dengan penyelidikan dan pembangunan, perubahan dalam prospek produk dalam perancangan atau dalam pembangunan oleh UCB, kesan keputusan kehakiman masa depan atau penyiasatan kerajaan, keselamatan, kualiti, integriti data atau isu pembuatan; potensi atau sebenar pelanggaran keselamatan data dan privasi data, atau gangguan sistem teknologi maklumat kami, tuntutan liabiliti produk, cabaran terhadap perlindungan paten untuk produk atau calon produk, persaingan daripada produk lain termasuk biosimilar, perubahan dalam undang-undang atau peraturan, turun naik kadar pertukaran, perubahan atau ketidakpastian dalam undang-undang cukai atau pentadbiran undang-undang tersebut, dan pengambilan dan pengekalan pekerjanya. Tiada jaminan bahawa calon produk baharu akan ditemui atau dikenal pasti dalam perancangan, akan maju kepada kelulusan produk atau petunjuk baharu untuk produk sedia ada akan dibangunkan dan diluluskan. Pergerakan daripada konsep kepada produk komersial tidak pasti; keputusan praklinikal tidak menjamin keselamatan dan keberkesanan calon produk pada manusia. Setakat ini, kerumitan tubuh manusia tidak boleh dihasilkan semula dalam model komputer, sistem kultur sel atau model haiwan. Tempoh masa untuk menyelesaikan ujian klinikal dan untuk mendapatkan kelulusan kawal selia untuk pemasaran produk telah berbeza-beza pada masa lalu dan UCB menjangkakan ketidakpastian yang sama pada masa hadapan. Produk atau produk berpotensi, yang menjadi subjek perkongsian, usaha sama atau kerjasama pelesenan mungkin tertakluk kepada pertikaian perbezaan antara rakan kongsi atau mungkin terbukti tidak selamat, berkesan atau berjaya secara komersial seperti yang mungkin dipercayai oleh UCB pada permulaan perkongsian tersebut . Usaha UCB untuk memperoleh produk atau syarikat lain dan untuk menyepadukan operasi syarikat yang diambil alih tersebut mungkin tidak berjaya seperti yang mungkin dipercayai oleh UCB pada saat pengambilalihan. Selain itu, UCB atau yang lain boleh menemui masalah keselamatan, kesan sampingan atau pembuatan dengan produk dan/atau perantinya selepas ia dipasarkan. Penemuan masalah ketara dengan produk yang serupa dengan salah satu produk UCB yang membabitkan keseluruhan kelas produk mungkin mempunyai kesan buruk yang ketara terhadap jualan keseluruhan kelas produk yang terjejas. Selain itu, jualan mungkin dipengaruhi oleh trend antarabangsa dan domestik terhadap penjagaan terurus dan pembendungan kos penjagaan kesihatan, termasuk tekanan harga, penelitian politik dan awam, corak atau amalan pelanggan dan preskripsi, dan dasar pembayaran balik yang dikenakan oleh pembayar pihak ketiga serta perundangan menjejaskan aktiviti dan hasil penentuan harga biofarmaseutikal dan pembayaran balik. Akhir sekali, kerosakan, serangan siber atau pelanggaran keselamatan maklumat boleh menjejaskan kerahsiaan, integriti dan ketersediaan data dan sistem UCB.

Memandangkan ketidakpastian ini, anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Tiada jaminan bahawa produk penyiasatan atau diluluskan yang diterangkan dalam siaran akhbar ini akan diserahkan atau diluluskan untuk dijual atau untuk sebarang tanda tambahan atau pelabelan di mana-mana pasaran, atau pada bila-bila masa tertentu, dan tidak boleh ada sebarang jaminan bahawa produk tersebut akan akan atau akan terus berjaya secara komersial pada masa hadapan.

UCB menyediakan maklumat ini, termasuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan, hanya pada tarikh siaran akhbar ini dan ia tidak menggambarkan sebarang potensi kesan daripada wabak COVID-19 yang berkembang, melainkan dinyatakan sebaliknya. UCB mengikuti perkembangan seluruh dunia dengan tekun untuk menilai kepentingan kewangan wabak ini kepada UCB. UCB secara jelas menafikan sebarang kewajipan untuk mengemas kini sebarang maklumat yang terkandung dalam siaran akhbar ini, sama ada untuk mengesahkan keputusan sebenar atau melaporkan atau mencerminkan sebarang perubahan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan berkenaan dengannya atau sebarang perubahan dalam peristiwa, keadaan atau keadaan di mana mana-mana pernyataan adalah berdasarkan, melainkan pernyataan tersebut diperlukan menurut undang-undang dan peraturan yang berlaku.

Selain itu, maklumat yang terkandung dalam dokumen ini tidak boleh membentuk tawaran untuk menjual atau meminta tawaran untuk membeli mana-mana sekuriti, dan tidak akan ada sebarang tawaran, permintaan atau penjualan sekuriti dalam mana-mana bidang kuasa di mana tawaran, permintaan atau penjualan adalah menyalahi undang-undang sebelum pendaftaran atau kelayakan di bawah undang-undang sekuriti bidang kuasa tersebut.

Rujukan:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Diakses pada Disember 2024.
  • Bendor JT, Logan TP, Edwards RH. Fungsi α-synuclein. Neuron. 2013 Sep 18;79(6):1044-66.
  • https://www.ucb. com/inovasi/kajian-klinikal/indeks-kajian-klinikal/UCB7853. Diakses pada Disember 2024.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Diakses pada Disember 2024.
  • Data UCB pada Fail. Disember 2024.

    • Sumber: UCB

    Disiarkan : 2024-12-17 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular