Bevindingen uit het Minzasolmin Proof-of-Concept ORCHESTRA-onderzoek geven vorm aan de volgende stappen in het onderzoeksprogramma van UCB Parkinson

Volg Drugslib op

Brussel, België – 16 december 2024 -- UCB heeft vandaag de ORCHESTRA proof-of-concept studie van minzasolmin aangekondigd - een experimentele, orale kleine molecuul, alfa-synucleïne-misvouwingsremmer - ontwikkeld in samenwerking met Novartis voor de vroege ziekte van Parkinson, voldeed niet aan de primaire en secundaire klinische eindpunten.

UCB heeft een portfolio van vroege fase preklinische en klinische programma’s die meerdere en verschillende potentiële nieuwe behandelmethoden voor de ziekte van Parkinson evalueren. De verkeerde vouwing en aggregatie van alfa-synucleïne is een belangrijke pathologische oorzaak van de ziekte van Parkinson2. Daarom werkt UCB, naast minzasolmin, dat zich richtte op het remmen van de intracellulaire misvouwing van alfa-synucleïne, aan UCB7583, dat momenteel wordt onderzocht om de verspreiding van extracellulaire alfa-synucleïne te voorkomen. UCB gaat verder dan de pathologie van alfa-synucleïne en ontwikkelt glovadalen (UCB0022), een oraal verkrijgbaar, klein molecuul dat de hersenen doordringt, ontworpen om de potentie van dopamine te vergroten ‘wanneer en waar nodig’ om de dopamine D1-receptor te activeren en daardoor de symptoomcontrole te verbeteren .3,4

Alistair Henry, Chief Scientific Officer, UCB merkte op: “Ons team is de patiënten, families en gezondheidszorgprofessionals dankbaar die betrokken zijn bij het minzasolmin-ontwikkelingsprogramma. Met een sterke en bewezen erfenis op het gebied van de ziekte van Parkinson blijft UCB zich inzetten voor een wetenschaps- en patiëntgerichte strategie om zowel de oorzaken als de symptomen ervan aan te pakken. Door gebruik te maken van het nieuwste biologische bewijs omvat de strategie van UCB het onderzoeken van mechanismen om de verkeerde vouwing en verspreiding van alfa-synucleïne te remmen - processen waarvan wordt aangenomen dat ze ten grondslag liggen aan de verspreiding van neurodegeneratie. Daarnaast bevorderen we het onderzoek naar innovatieve therapieën voor symptoombeheersing, waarbij we de uiteenlopende behoeften van elke patiënt gedurende het gehele ziektetraject onderkennen.”

Na de evaluatie van de ORCHESTRA-studieresultaten heeft UCB maatregelen genomen om de verlengingsfase van dit programma te beëindigen. Deze beslissing is gebaseerd op het ontbreken van bewijs van klinisch voordeel op zowel de primaire als de secundaire eindpunten. Gegevens over ziektebiomarkers, waarin er een voorlopig signaal was, worden nog steeds geanalyseerd.5 Het veiligheidsprofiel van minzasolmin kwam overeen met eerdere kennis en er is geen nieuw veiligheidsprobleem geïdentificeerd.5 De ​​bevindingen uit dit onderzoek zijn voorgelegd aan een aankomend wetenschappelijk onderzoek. bijeenkomst en zal worden ingediend voor publicatie in een peer-reviewed tijdschrift.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) was een groot, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 2a-onderzoek van 18 maanden waarin de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van oraal minzasolmin werd geëvalueerd bij mensen met de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium. Het doel van het onderzoek was om de veiligheid en verdraagbaarheid van minzasolmin te beoordelen en de superioriteit ervan ten opzichte van placebo aan te tonen met betrekking tot klinische symptomen van ziekteprogressie gedurende 12 tot 18 maanden bij deelnemers met de diagnose van de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium. Het primaire eindpunt was de progressie in de somscore van deel I tot en met III van de Movement Disorder Society-Unified PD Rating Scale (MDS-UPDRS). Wereldwijd namen meer dan 450 patiënten deel aan het onderzoek. De incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen was vergelijkbaar in alle drie de behandelingsgroepen (180 mg/dag, 360 mg/dag of placebo) in het onderzoek, en er werden geen nieuwe veiligheidsrisico's geïdentificeerd.5

Over UCBUCB, Brussel, België (www.ucb.com) is een mondiaal biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontdekking en ontwikkeling van innovatieve medicijnen en oplossingen om de levens te transformeren van mensen die leven met ernstige ziekten van het immuunsysteem of van de centraal zenuwstelsel. Met ongeveer 9.000 mensen in ongeveer 40 landen genereerde het bedrijf in 2023 een omzet van € 5,3 miljard. UCB is genoteerd op Euronext Brussels (symbool: UCB). Volg ons op Twitter: @UCB_news.

Toekomstgerichte verklaringen Dit persbericht kan toekomstgerichte verklaringen bevatten, waaronder, zonder beperking, verklaringen die de woorden “gelooft”, “anticipeert”, “verwacht”, “is van plan”, “plannen” , “zoekt”, “schat”, “kan”, “zal”, “voortzet” en soortgelijke uitdrukkingen. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige plannen, schattingen en overtuigingen van het management. Alle verklaringen, anders dan verklaringen over historische feiten, zijn verklaringen die als toekomstgerichte verklaringen kunnen worden beschouwd, inclusief schattingen van inkomsten, operationele marges, kapitaaluitgaven, contant geld, andere financiële informatie, verwachte juridische, arbitrage-, politieke, regelgevende of klinische resultaten of praktijken en andere dergelijke schattingen en resultaten. Door hun aard zijn dergelijke toekomstgerichte verklaringen geen garanties voor toekomstige prestaties en zijn ze onderhevig aan bekende en onbekende risico's, onzekerheden en veronderstellingen die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten, financiële toestand, prestaties of verwezenlijkingen van UCB, of de resultaten van de sector, wezenlijk verschillen. van degenen die kunnen worden uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht. Belangrijke factoren die tot dergelijke verschillen zouden kunnen leiden zijn onder meer: ​​de wereldwijde verspreiding en impact van COVID-19, veranderingen in de algemene economische, zakelijke en concurrentieomstandigheden, het onvermogen om de noodzakelijke goedkeuringen van de regelgevende instanties te verkrijgen of deze tegen aanvaardbare voorwaarden of binnen de verwachte timing te verkrijgen, kosten in verband met onderzoek en ontwikkeling, veranderingen in de vooruitzichten voor producten in de pijplijn of in ontwikkeling bij UCB, gevolgen van toekomstige rechterlijke beslissingen of overheidsonderzoeken, veiligheid, kwaliteit, gegevensintegriteit of productieproblemen; potentiële of daadwerkelijke inbreuken op de gegevensbeveiliging en gegevensprivacy, of verstoringen van onze informatietechnologiesystemen, productaansprakelijkheidsclaims, betwistingen van patentbescherming voor producten of kandidaat-producten, concurrentie van andere producten, waaronder biosimilars, veranderingen in wet- of regelgeving, wisselkoersschommelingen, veranderingen of onzekerheden in de belastingwetten of de toepassing van dergelijke wetten, en het aannemen en behouden van haar werknemers. Er is geen garantie dat nieuwe productkandidaten in de pijplijn zullen worden ontdekt of geïdentificeerd, dat ze door zullen gaan naar productgoedkeuring of dat nieuwe indicaties voor bestaande producten zullen worden ontwikkeld en goedgekeurd. De beweging van concept naar commercieel product is onzeker; preklinische resultaten garanderen geen veiligheid en werkzaamheid van kandidaat-producten bij mensen. Tot nu toe kan de complexiteit van het menselijk lichaam niet worden gereproduceerd in computermodellen, celcultuursystemen of diermodellen. De tijdsduur voor het voltooien van klinische onderzoeken en het verkrijgen van goedkeuring van de regelgevende instanties voor productmarketing is in het verleden gevarieerd en UCB verwacht in de toekomst een soortgelijke onvoorspelbaarheid. Producten of potentiële producten die het onderwerp zijn van partnerschappen, joint ventures of licentiesamenwerkingen kunnen onderhevig zijn aan meningsverschillen tussen de partners of kunnen niet zo veilig, effectief of commercieel succesvol blijken te zijn als UCB bij de start van een dergelijk partnerschap had kunnen geloven . De inspanningen van UCB om andere producten of bedrijven over te nemen en de activiteiten van dergelijke overgenomen bedrijven te integreren, zijn mogelijk niet zo succesvol als UCB op het moment van de overname misschien had gedacht. Ook kunnen UCB of anderen veiligheids-, bijwerkingen- of productieproblemen met zijn producten en/of apparaten ontdekken nadat deze op de markt zijn gebracht. De ontdekking van aanzienlijke problemen met een product dat vergelijkbaar is met een van de producten van UCB en waarbij een hele klasse producten betrokken is, kan een wezenlijk nadelig effect hebben op de verkoop van de hele klasse van betrokken producten. Bovendien kunnen de verkopen worden beïnvloed door internationale en binnenlandse trends in de richting van beheerde zorg en kostenbeheersing in de gezondheidszorg, waaronder prijsdruk, politieke en publieke controle, patronen of praktijken van klanten en voorschrijvers, het terugbetalingsbeleid dat wordt opgelegd door derdebetalers en wetgeving. die van invloed zijn op de prijsstelling en terugbetalingsactiviteiten en -resultaten van biofarmaceutische producten. Ten slotte zou een storing, een cyberaanval of een inbreuk op de informatiebeveiliging de vertrouwelijkheid, integriteit en beschikbaarheid van de gegevens en systemen van UCB in gevaar kunnen brengen.

Gezien deze onzekerheden mag u niet overmatig vertrouwen op dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Er kan geen garantie worden gegeven dat de onderzoeksproducten of goedgekeurde producten die in dit persbericht worden beschreven, zullen worden aangeboden of goedgekeurd voor verkoop of voor aanvullende indicaties of etikettering op welke markt dan ook, of op een bepaald tijdstip, noch kan er enige garantie worden gegeven dat dergelijke producten in de toekomst commercieel succesvol zijn of blijven.

UCB verstrekt deze informatie, inclusief toekomstgerichte verklaringen, uitsluitend op de datum van dit persbericht en weerspiegelt geen enkele potentiële impact van de zich ontwikkelende COVID-19-pandemie, tenzij anders aangegeven. UCB volgt de wereldwijde ontwikkelingen nauwlettend om de financiële betekenis van deze pandemie voor UCB in te schatten. UCB wijst uitdrukkelijk elke verplichting af om de informatie in dit persbericht bij te werken, hetzij om de daadwerkelijke resultaten te bevestigen, hetzij om enige wijziging in haar toekomstgerichte verklaringen met betrekking daartoe te rapporteren of weer te geven, of enige wijziging in gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden waarop dergelijke verklaring is gebaseerd, tenzij een dergelijke verklaring vereist is op grond van toepasselijke wet- en regelgeving.

Bovendien vormt de informatie in dit document geen aanbod tot verkoop of een verzoek tot een aanbod om effecten te kopen, noch zal er enig aanbod, verzoek of verkoop van effecten plaatsvinden in enig rechtsgebied waar dergelijke effecten aanbod, uitnodiging of verkoop onwettig zou zijn voorafgaand aan de registratie of kwalificatie onder de effectenwetten van een dergelijk rechtsgebied.

Referenties:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Geraadpleegd in december 2024.
  • Bendor JT, Logan TP, Edwards RH. De functie van α-synucleïne. Neuron. 18 september 2013; 79(6):1044-66.
  • https://www.ucb. com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB7853. Geraadpleegd in december 2024.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Geraadpleegd in december 2024.
  • UCB-gegevens beschikbaar. December 2024.

    • Bron: UCB

    Geplaatst : 2024-12-17 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden