Ustalenia z badania weryfikującego koncepcję Minzasolmin ORCHESTRA Kształt Kolejne kroki w programie badawczym UCB Parkinson

Śledź Drugslib na

Bruksela, Belgia – 16 grudnia 2024 r. — Firma UCB ogłosiła dzisiaj badanie ORCHESTRA weryfikujące koncepcję opracowanego przez firmę ORCHESTRA minzasolminy – eksperymentalnego, doustnego drobnocząsteczkowego inhibitora nieprawidłowego fałdowania alfa-synukleiny we współpracy z firmą Novartis w zakresie wczesnej choroby Parkinsona, nie osiągnął pierwszorzędowych i drugorzędowych klinicznych punktów końcowych.

UCB ma w ofercie leki we wczesnej fazie programy przedkliniczne i kliniczne oceniające wiele różnych, potencjalnych nowych podejść do leczenia choroby Parkinsona. Nieprawidłowe fałdowanie i agregacja alfa-synukleiny jest kluczowym patologicznym czynnikiem wywołującym chorobę Parkinsona2, dlatego też oprócz minzasolminy, która skupiała się na hamowaniu wewnątrzkomórkowego nieprawidłowego fałdowania alfa-synukleiny, firma UCB pracuje nad projektem UCB7583, będącym obecnie przedmiotem badań pod kątem zapobiegania pozakomórkowemu rozprzestrzenianiu się alfa-synukleiny. Wykraczając poza patologię alfa-synukleiny, firma UCB prowadzi prace nad glovadalenem (UCB0022), dostępną doustnie, przenikającą do mózgu małą cząsteczką, opracowaną w celu zwiększenia siły działania dopaminy „w razie potrzeby” w celu aktywacji receptora dopaminy D1, a tym samym poprawy kontroli objawów .3,4

Alistair Henry, dyrektor naukowy firmy UCB, skomentował: „Nasz zespół jest wdzięczny pacjentom, rodzinom i pracownikom służby zdrowia zaangażowanym w program rozwoju minzasolminy. Mając silne i potwierdzone doświadczenie w leczeniu choroby Parkinsona, firma UCB kontynuuje swoje zaangażowanie w strategię opartą na nauce i pacjencie, mającą na celu zajęcie się zarówno jej przyczynami, jak i objawami. Wykorzystując najnowsze dowody biologiczne, strategia UCB obejmuje badanie mechanizmów hamujących nieprawidłowe fałdowanie i propagację alfa-synukleiny – procesów, które uważa się za leżące u podstaw rozprzestrzeniania się neurodegeneracji. Oprócz tego postępujemy w badaniach nad innowacyjnymi terapiami kontroli objawów, uznając różnorodne potrzeby każdego pacjenta na całej drodze choroby”.

Po ocenie wyników badania ORCHESTRA firma UCB podjęła działania mające na celu zakończenie fazy przedłużenia tego programu. Decyzję tę podjęto ze względu na brak dowodów na korzyści kliniczne zarówno w pierwszorzędowych, jak i drugorzędowych punktach końcowych. Dane dotyczące biomarkerów choroby, które dały wstępny sygnał, są nadal analizowane.5 Profil bezpieczeństwa minzasolminy był zgodny z wcześniejszą wiedzą i nie zidentyfikowano żadnych nowych zagrożeń związanych z bezpieczeństwem.5 Wyniki tego badania zostały przedstawione w nadchodzącym raporcie naukowym. spotkaniu i zostaną przesłane do publikacji w recenzowanym czasopiśmie.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) było dużym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, 18-miesięcznym badaniem fazy 2a, oceniającym skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę doustnej minzasolminy u osób cierpiących na wczesną postać choroby Parkinsona. Celem badania była ocena bezpieczeństwa i tolerancji minzasolminy oraz wykazanie jej wyższości nad placebo w zakresie klinicznych objawów progresji choroby w ciągu 12 do 18 miesięcy u uczestników, u których zdiagnozowano wczesną postać choroby Parkinsona. Pierwszorzędowym punktem końcowym była progresja sumarycznego wyniku części I–III w skali Moving Disorder Society-Unified PD Rating Scale (MDS-UPDRS). Do badania zakwalifikowano ponad 450 pacjentów na całym świecie. Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem była porównywalna we wszystkich trzech grupach leczenia (180 mg/dzień, 360 mg/dzień lub placebo) w badaniu i nie zidentyfikowano żadnych nowych zagrożeń dla bezpieczeństwa.5

Informacje UCBUCB, Bruksela, Belgia (www.ucb.com) to globalna firma biofarmaceutyczna skupiająca się na odkrywaniu i opracowywaniu innowacyjnych leków i rozwiązań zmieniających życie osób cierpiących na ciężkie choroby układu odpornościowego lub centralnego układu nerwowego. Zatrudniając około 9 000 pracowników w około 40 krajach, firma wygenerowała w 2023 roku przychody w wysokości 5,3 miliarda euro. UCB jest notowana na giełdzie Euronext w Brukseli (symbol: UCB). Śledź nas na Twitterze: @UCB_news.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości Niniejsza informacja prasowa może zawierać stwierdzenia dotyczące przyszłości, w tym między innymi stwierdzenia zawierające słowa „uważa”, „przewiduje”, „oczekuje”, „zamierza”, „planuje” , „szuka”, „szacuje”, „może”, „będzie”, „kontynuuje” i podobne wyrażenia. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących planach, szacunkach i przekonaniach kierownictwa. Wszystkie stwierdzenia, inne niż stwierdzenia dotyczące faktów historycznych, są stwierdzeniami, które można uznać za stwierdzenia dotyczące przyszłości i obejmują szacunki przychodów, marż operacyjnych, wydatków kapitałowych, środków pieniężnych, innych informacji finansowych, oczekiwanych wyników prawnych, arbitrażowych, politycznych, regulacyjnych lub klinicznych lub praktyk oraz inne szacunki i wyniki. Ze swej natury takie stwierdzenia dotyczące przyszłości nie stanowią gwarancji przyszłych wyników i podlegają znanemu i nieznanemu ryzyku, niepewnościom i założeniom, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki, sytuacja finansowa, wyniki lub osiągnięcia UCB lub wyniki branżowe będą się istotnie różnić od tych, które mogą być wyrażone lub sugerowane w stwierdzeniach dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym. Do ważnych czynników, które mogą skutkować takimi różnicami, należą: globalne rozprzestrzenianie się i wpływ COVID-19, zmiany w ogólnych warunkach gospodarczych, biznesowych i konkurencyjnych, brak możliwości uzyskania niezbędnych zgód organów regulacyjnych lub uzyskania ich na akceptowalnych warunkach lub w oczekiwanym terminie, koszty związane z badaniami i rozwojem, zmianami perspektyw dla produktów będących w przygotowaniu lub opracowywanych przez UCB, skutkami przyszłych orzeczeń sądowych lub dochodzeń rządowych, kwestiami bezpieczeństwa, jakości, integralności danych lub produkcji; potencjalne lub rzeczywiste naruszenia bezpieczeństwa danych i prywatności danych lub zakłócenia w naszych systemach informatycznych, roszczenia z tytułu odpowiedzialności za produkty, wyzwania w zakresie ochrony patentowej produktów lub kandydatów na produkty, konkurencja ze strony innych produktów, w tym leków biopodobnych, zmiany w przepisach ustawowych lub wykonawczych, wahania kursów walut, zmiany lub niepewności w zakresie przepisów podatkowych lub stosowania takich przepisów, a także zatrudniania i zatrzymywania swoich pracowników. Nie ma gwarancji, że w przygotowaniu zostaną odkryci lub zidentyfikowani nowi kandydaci na produkty, że produkt przejdzie do zatwierdzenia lub że zostaną opracowane i zatwierdzone nowe wskazania dla istniejących produktów. Przejście od koncepcji do produktu komercyjnego jest niepewne; wyniki przedkliniczne nie gwarantują bezpieczeństwa i skuteczności kandydatów na produkty lecznicze u ludzi. Jak dotąd złożoności ludzkiego ciała nie da się odtworzyć w modelach komputerowych, systemach hodowli komórkowych ani modelach zwierzęcych. Czas potrzebny na ukończenie badań klinicznych i uzyskanie zgody organów regulacyjnych na wprowadzenie produktu do obrotu był w przeszłości różny i firma UCB spodziewa się podobnej nieprzewidywalności w przyszłości. Produkty lub potencjalne produkty będące przedmiotem partnerstwa, wspólnych przedsięwzięć lub współpracy licencyjnej mogą być przedmiotem sporów różnicowych między partnerami lub mogą okazać się nie tak bezpieczne, skuteczne lub skuteczne komercyjnie, jak UCB mogła sądzić na początku takiego partnerstwa . Wysiłki UCB mające na celu przejęcie innych produktów lub firm oraz integrację działalności takich przejętych spółek mogą nie zakończyć się tak sukcesem, jak UCB mogła sądzić w momencie przejęcia. Ponadto firma UCB lub inne podmioty mogą odkryć problemy związane z bezpieczeństwem, skutkami ubocznymi lub produkcją swoich produktów i/lub urządzeń po ich wprowadzeniu do obrotu. Wykrycie znaczących problemów z produktem podobnym do jednego z produktów UCB, które dotyczą całej klasy produktów, może mieć istotny niekorzystny wpływ na sprzedaż całej klasy produktów, których to dotyczy. Co więcej, na sprzedaż mogą mieć wpływ międzynarodowe i krajowe trendy w kierunku opieki zarządzanej i ograniczania kosztów opieki zdrowotnej, w tym presja cenowa, kontrola polityczna i publiczna, wzorce lub praktyki klientów i lekarzy przepisujących leki, a także polityka refundacji narzucona przez płatników będących osobami trzecimi, a także ustawodawstwo wpływające na ustalanie cen produktów biofarmaceutycznych oraz działania i wyniki w zakresie refundacji. Wreszcie awaria, cyberatak lub naruszenie bezpieczeństwa informacji mogą zagrozić poufności, integralności i dostępności danych i systemów UCB.

Biorąc pod uwagę tę niepewność, nie należy nadmiernie polegać na jakichkolwiek stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Nie ma żadnej gwarancji, że badane lub zatwierdzone produkty opisane w tej informacji prasowej zostaną przedstawione lub zatwierdzone do sprzedaży lub z dodatkowymi wskazaniami lub etykietowaniem na jakimkolwiek rynku lub w jakimkolwiek konkretnym czasie, ani nie ma żadnej gwarancji, że takie produkty będą odniesie lub w przyszłości odniesie sukces komercyjny.

Firma UCB przekazuje te informacje, w tym stwierdzenia dotyczące przyszłości, wyłącznie na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego i nie odzwierciedlają one żadnego potencjalnego wpływu rozwijającej się pandemii COVID-19, chyba że wskazano inaczej. Firma UCB pilnie śledzi rozwój wydarzeń na całym świecie, aby ocenić finansowe znaczenie tej pandemii dla UCB. Firma UCB wyraźnie zrzeka się wszelkich obowiązków aktualizowania jakichkolwiek informacji zawartych w niniejszym komunikacie prasowym w celu potwierdzenia faktycznych wyników lub zgłoszenia lub odzwierciedlenia jakichkolwiek zmian w swoich stwierdzeniach dotyczących przyszłości w tym zakresie lub jakichkolwiek zmian w zdarzeniach, warunkach lub okolicznościach, w związku z którymi takie opiera się na oświadczeniu, chyba że oświadczenie takie jest wymagane zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.

Dodatkowo informacje zawarte w tym dokumencie nie stanowią oferty sprzedaży ani zaproszenia do złożenia oferty zakupu jakichkolwiek papierów wartościowych, ani nie stanowią oferty, zaproszenia ani sprzedaży papierów wartościowych w żadnej jurysdykcji, w której takie oferta, zaproszenie lub sprzedaż byłaby niezgodna z prawem przed rejestracją lub kwalifikacją zgodnie z przepisami dotyczącymi papierów wartościowych obowiązującymi w takiej jurysdykcji.

Źródła:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Dostęp: grudzień 2024 r.
  • Bendor JT, Logan TP, Edwards RH. Funkcja α-synukleiny. Neuron. 18 września 2013 r.;79(6):1044-66.
  • https://www.ucb. com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB7853. Dostęp: grudzień 2024 r.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Dostęp: grudzień 2024 r.
  • Dane UCB w pliku. Grudzień 2024 r.

    • Źródło: UCB

    Wysłano : 2024-12-17 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe