As descobertas do estudo de prova de conceito ORCHESTRA da Minzasolmin moldam os próximos passos no programa de pesquisa de Parkinson da UCB

Bruxelas, Bélgica – 16 de dezembro de 2024 – A UCB anunciou hoje o estudo de prova de conceito ORCHESTRA de minzasolmin – um inibidor experimental de enovelamento incorreto de alfa-sinucleína, de pequenas moléculas orais – desenvolvido em parceria com a Novartis para a doença de Parkinson precoce, não atingiu seus objetivos clínicos primários e secundários.

A UCB possui um portfólio de soluções pré-clínicas e secundárias de fase inicial. programas clínicos que avaliam novas abordagens de tratamento potenciais múltiplas e distintas na doença de Parkinson. O enrolamento incorreto e a agregação da alfa-sinucleína são um fator patológico chave da doença de Parkinson2, portanto, além da minzasolmina, que se concentrou na inibição do enrolamento incorreto da alfa-sinucleína intracelular, o UCB está progredindo no UCB7583, atualmente sob investigação para prevenir a propagação extracelular da alfa-sinucleína. Indo além da patologia da alfa-sinucleína, a UCB está progredindo na glovadalen (UCB0022), uma molécula pequena, penetrante no cérebro, disponível por via oral, projetada para aumentar a potência da dopamina 'quando e onde necessário' para ativar o receptor D1 da dopamina e, assim, melhorar o controle dos sintomas .3,4

Alistair Henry, diretor científico da UCB, comentou: “Nossa equipe está grata aos pacientes, familiares e profissionais de saúde envolvidos no programa de desenvolvimento de minzasolmin. Com uma herança forte e comprovada na doença de Parkinson, a UCB continua o seu compromisso com uma estratégia orientada pela ciência e pelos pacientes para abordar tanto as suas causas como os seus sintomas. Ao aproveitar as mais recentes evidências biológicas, a estratégia da UCB inclui a investigação de mecanismos para inibir o mau enrolamento e a propagação da alfa-sinucleína – processos que se acredita estarem subjacentes à propagação da neurodegeneração. Paralelamente, estamos avançando na pesquisa de terapias inovadoras para o controle dos sintomas, reconhecendo as diversas necessidades de cada paciente ao longo da trajetória da doença.”

Após a avaliação dos resultados do estudo ORCHESTRA, a UCB iniciou medidas para encerrar a fase de extensão deste programa. Esta decisão baseia-se na ausência de evidência de benefício clínico tanto nos parâmetros de avaliação primários como secundários. Os dados dos biomarcadores da doença, nos quais houve um sinal preliminar, ainda estão sendo analisados.5 O perfil de segurança da minzasolmina foi consistente com o conhecimento anterior e nenhuma nova preocupação de segurança foi identificada.5 Os resultados deste estudo foram submetidos a um próximo estudo científico. reunião e será submetido para publicação em um periódico revisado por pares.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) foi um grande estudo de Fase 2a, randomizado, controlado por placebo, de 18 meses, que avaliou a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética da minzasolmina oral em pessoas que vivem com Parkinson em estágio inicial. O objetivo do estudo foi avaliar a segurança e tolerabilidade da minzasolmina e demonstrar a sua superioridade sobre o placebo no que diz respeito aos sintomas clínicos de progressão da doença ao longo de 12 a 18 meses em participantes diagnosticados com doença de Parkinson em fase inicial. O desfecho primário foi a progressão na pontuação da soma das Partes I a III da Escala de Avaliação de DP Unificada da Sociedade de Desordem do Movimento (MDS-UPDRS). Mais de 450 pacientes foram incluídos no estudo em todo o mundo. A incidência de eventos adversos emergentes do tratamento foi comparável em todos os três grupos de tratamento (180 mg/dia, 360 mg/dia ou placebo) no estudo, e nenhum novo risco de segurança foi identificado.5

Sobre UCB UCB, Bruxelas, Bélgica (www.ucb.com) é uma empresa biofarmacêutica global focada na descoberta e desenvolvimento de medicamentos e soluções inovadoras para transformar a vida de pessoas que vivem com doenças graves do sistema imunológico ou do sistema imunológico. nervoso central sistema. Com aproximadamente 9.000 pessoas em aproximadamente 40 países, a empresa gerou receitas de 5,3 mil milhões de euros em 2023. A UCB está cotada na Euronext Bruxelas (símbolo: UCB). Siga-nos no Twitter: @UCB_news.

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