Descoperirile din studiul ORCHESTRA Minzasolmin Proof-of-Concept Formează următorii pași în programul de cercetare UCB Parkinson

Urmăriți Drugslib pe

Bruxelles, Belgia – 16 decembrie 2024 -- UCB a anunțat astăzi studiul de dovadă a conceptului ORCHESTRA al minzasolminului - o moleculă de investigație orală mică, inhibitor de pliere greșită a alfa-sinucleinei - dezvoltat în parteneriat cu Novartis pentru boala Parkinson precoce, nu și-a îndeplinit obiectivele clinice primare și secundare.

UCB are un portofoliu de programe preclinice și clinice în faza timpurie care evaluează noi abordări potențiale de tratament multiple și distincte în boala Parkinson. Plierea greșită și agregarea alfa-sinucleinei este un factor patologic cheie al bolii Parkinson2, prin urmare, pe lângă minzasolmină, care s-a concentrat pe inhibarea plierii greșite a alfa-sinucleinei intracelulare, UCB progresează cu UCB7583, aflat în prezent în investigație pentru prevenirea răspândirii extracelulare a alfa-sinucleinei. Mergând dincolo de patologia alfa-sinucleinei, UCB progresează glovadalen (UCB0022), o moleculă mică, disponibilă pe cale orală, penetrantă în creier, concepută pentru a spori potența dopaminei „când și unde este nevoie” pentru a activa receptorul dopaminergic D1 și, prin urmare, pentru a îmbunătăți controlul simptomelor. .3,4

Alistair Henry, Chief Scientific Officer, UCB a comentat: „Echipa noastră este recunoscătoare pacienților, familiilor și profesioniștilor din domeniul sănătății implicați în programul de dezvoltare minzasolmin. Cu o moștenire puternică și dovedită în boala Parkinson, UCB își continuă angajamentul față de o strategie condusă de știință și de pacient pentru a aborda atât cauzele, cât și simptomele acesteia. Folosind cele mai recente dovezi biologice, strategia UCB include investigarea mecanismelor de inhibare a plierii greșite și a propagării alfa-sinucleinei - procese despre care se crede că stau la baza răspândirii neurodegenerării. Alături de aceasta, promovăm cercetarea în terapii inovatoare pentru controlul simptomelor, recunoscând nevoile diverse ale fiecărui pacient pe parcursul traiectoriei bolii.”

În urma evaluării rezultatelor studiului ORCHESTRA, UCB a inițiat măsuri pentru a încheia faza de extindere a acestui program. Această decizie se bazează pe absența dovezilor privind beneficiul clinic atât pentru obiectivele primare, cât și pentru cele secundare. Datele biomarkerilor de boală, în care a existat un semnal preliminar, sunt încă analizate.5 Profilul de siguranță al minzasolminului a fost în concordanță cu cunoștințele anterioare și nu a fost identificată nicio problemă de siguranță nouă.5 Concluziile acestui studiu au fost supuse unui viitor științific. întâlnire și vor fi trimise spre publicare într-un jurnal evaluat de colegi.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) a fost un studiu mare de fază 2a, randomizat, controlat cu placebo, de 18 luni, care a evaluat eficacitatea, siguranța, tolerabilitatea și farmacocinetica minzasolminei orale la persoanele care trăiesc cu boala Parkinson în stadiu incipient. Scopul studiului a fost de a evalua siguranța și tolerabilitatea minzasolminei și de a demonstra superioritatea acestuia față de placebo în ceea ce privește simptomele clinice ale progresiei bolii pe 12 până la 18 luni la participanții diagnosticați cu boala Parkinson în stadiu incipient. Obiectivul primar a fost progresia scorului total al Movement Disorder Society-Unified PD Rating Scale (MDS-UPDRS) Părțile I-III. Peste 450 de pacienți au fost înrolați în studiu din întreaga lume. Incidența evenimentelor adverse apărute în urma tratamentului a fost comparabilă în toate cele trei grupuri de tratament (180 mg/zi, 360 mg/zi sau placebo) în studiu și nu au fost identificate noi riscuri de siguranță.5

Despre UCBUCB, Bruxelles, Belgia (www.ucb.com) este o companie biofarmaceutică globală axată pe descoperirea și dezvoltarea de medicamente și soluții inovatoare pentru a transforma viața persoanele care trăiesc cu boli severe ale sistemului imunitar sau ale sistemului nervos central. Cu aproximativ 9.000 de oameni în aproximativ 40 de țări, compania a generat venituri de 5,3 miliarde EUR în 2023. UCB este listată la Euronext Bruxelles (simbol: UCB). Urmărește-ne pe Twitter: @UCB_news.

Declarații prospective Acest comunicat de presă poate conține declarații prospective, inclusiv, fără limitare, declarații care conțin cuvintele „crede”, „anticipează”, „se așteaptă”, „intenționează”, „planifică” , „căută”, „estime”, „poate”, „va”, „continua” și expresii similare. Aceste declarații prospective se bazează pe planurile, estimările și convingerile actuale ale conducerii. Toate declarațiile, altele decât declarațiile de fapte istorice, sunt declarații care ar putea fi considerate declarații prospective, inclusiv estimări ale veniturilor, marjelor operaționale, cheltuielilor de capital, numerar, alte informații financiare, rezultate juridice, arbitrale, politice, de reglementare sau clinice așteptate sau practici și alte asemenea estimări și rezultate. Prin natura lor, astfel de declarații prospective nu sunt garanții ale performanței viitoare și sunt supuse riscurilor, incertitudinilor și ipotezelor cunoscute și necunoscute care ar putea face ca rezultatele reale, starea financiară, performanța sau realizările UCB sau rezultatele industriei să difere semnificativ. dintre cele care pot fi exprimate sau implicate prin astfel de declarații prospective conținute în acest comunicat de presă. Factorii importanți care ar putea duce la astfel de diferențe includ: răspândirea globală și impactul COVID-19, schimbări în condițiile generale economice, comerciale și competitive, incapacitatea de a obține aprobările de reglementare necesare sau de a le obține în condiții acceptabile sau în termenul estimat, costuri asociate cu cercetarea și dezvoltarea, schimbările în perspectivele pentru produse în curs de dezvoltare sau în curs de dezvoltare de către UCB, efectele viitoarelor decizii judiciare sau investigații guvernamentale, probleme legate de siguranță, calitate, integritatea datelor sau de producție; eventuale sau reale încălcări ale securității și confidențialității datelor sau întreruperi ale sistemelor noastre de tehnologie a informației, cereri de răspundere pentru produse, provocări la protecția brevetului pentru produse sau produse candidate, concurență din partea altor produse, inclusiv biosimilare, modificări ale legilor sau reglementărilor, fluctuații ale cursului de schimb, modificări sau incertitudini în legile fiscale sau în administrarea unor astfel de legi și angajarea și păstrarea angajaților săi. Nu există nicio garanție că noi produse candidate vor fi descoperite sau identificate în curs de dezvoltare, vor progresa către aprobarea produsului sau că vor fi dezvoltate și aprobate noi indicații pentru produsele existente. Trecerea de la concept la produs comercial este incertă; rezultatele preclinice nu garantează siguranța și eficacitatea produselor candidate la om. Până acum, complexitatea corpului uman nu poate fi reprodusă în modele computerizate, sisteme de cultură celulară sau modele animale. Durata de timp pentru a finaliza studiile clinice și pentru a obține aprobarea de reglementare pentru comercializarea produsului a variat în trecut, iar UCB se așteaptă la o imprevizibilitate similară în viitor. Produsele sau potențialele produse, care fac obiectul unor parteneriate, asociații în comun sau colaborări de licențiere, pot face obiectul unor dispute de diferențe între parteneri sau se pot dovedi a nu fi la fel de sigure, eficiente sau de succes comercial pe cât ar fi crezut UCB la începutul unui astfel de parteneriat. . Eforturile UCB de a achiziționa alte produse sau companii și de a integra operațiunile unor astfel de companii achiziționate ar putea să nu fie atât de reușite pe cât ar fi crezut UCB în momentul achiziției. De asemenea, UCB sau alții ar putea descoperi siguranța, efectele secundare sau probleme de fabricație cu produsele și/sau dispozitivele sale după ce acestea sunt comercializate. Descoperirea unor probleme semnificative cu un produs similar cu unul dintre produsele UCB care implică o întreagă clasă de produse poate avea un efect negativ semnificativ asupra vânzărilor întregii clase de produse afectate. În plus, vânzările pot fi afectate de tendințele internaționale și interne în ceea ce privește limitarea costurilor de îngrijire gestionată și de îngrijire a sănătății, inclusiv presiunea prețurilor, controlul politic și public, modelele sau practicile clienților și prescriptorilor și politicile de rambursare impuse de plătitorii terți, precum și legislația. care afectează prețurile biofarmaceutice și activitățile și rezultatele de rambursare. În cele din urmă, o defecțiune, un atac cibernetic sau o încălcare a securității informațiilor ar putea compromite confidențialitatea, integritatea și disponibilitatea datelor și sistemelor UCB.

Având în vedere aceste incertitudini, nu ar trebui să vă bazați în mod nejustificat pe niciuna dintre astfel de declarații prospective. Nu poate exista nicio garanție că produsele investigate sau aprobate descrise în acest comunicat de presă vor fi prezentate sau aprobate spre vânzare sau pentru orice indicații sau etichetare suplimentare pe orice piață sau în orice moment, și nici nu poate exista nicio garanție că astfel de produse vor fi sau va continua să aibă succes comercial în viitor.

UCB furnizează aceste informații, inclusiv declarații prospective, numai de la data acestui comunicat de presă și nu reflectă niciun impact potențial al evoluției pandemiei COVID-19, cu excepția cazului în care se indică altfel. UCB urmărește cu sârguință evoluțiile la nivel mondial pentru a evalua importanța financiară a acestei pandemii pentru UCB. UCB declină în mod expres orice obligație de a actualiza orice informații conținute în acest comunicat de presă, fie pentru a confirma rezultatele reale, fie pentru a raporta sau pentru a reflecta orice modificare a declarațiilor sale prospective cu privire la acestea sau orice modificare a evenimentelor, condițiilor sau circumstanțelor în care o astfel de se bazează declarația, cu excepția cazului în care o astfel de declarație este cerută în conformitate cu legile și reglementările aplicabile.

În plus, informațiile conținute în acest document nu vor constitui o ofertă de vânzare sau o solicitare a unei oferte de cumpărare a valorilor mobiliare și nici nu va exista nicio ofertă, solicitare sau vânzare de valori mobiliare în nicio jurisdicție în care astfel de oferta, solicitarea sau vânzarea ar fi ilegală înainte de înregistrare sau calificare în conformitate cu legile privind valorile mobiliare din această jurisdicție.

Referințe:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Accesat în decembrie 2024.
  • Bendor JT, Logan TP, Edwards RH. Funcția α-sinucleinei. Neuron. 2013 Sep 18;79(6):1044-66.
  • https://www.ucb. com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB7853. Accesat în decembrie 2024.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Accesat în decembrie 2024.
  • Datele UCB în dosar. Decembrie 2024.

    • Sursa: UCB

    Postat : 2024-12-17 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare