Minzasolmin Kavram Kanıtı ORCHESTRA Çalışmasından Bulgular UCB Parkinson Araştırma Programındaki Sonraki Adımları Şekillendiriyor

Brüksel, Belçika – 16 Aralık 2024 -- UCB bugün, araştırma amaçlı, oral küçük bir molekül, alfa-sinüklein yanlış katlanma inhibitörü olan minzasolmine ilişkin ORCHESTRA kavram kanıtlama çalışmasını duyurdu. Novartis'le erken dönem Parkinson hastalığına yönelik ortaklık, birincil ve ikincil klinik sonlanım noktalarını karşılamadı.

UCB'nin bir erken evre portföyü var Parkinson hastalığında çok sayıda ve farklı potansiyel yeni tedavi yaklaşımlarını değerlendiren klinik öncesi ve klinik programlar. Alfa-sinükleinin yanlış katlanması ve toplanması, Parkinson hastalığının2 temel patolojik itici gücüdür; bu nedenle, hücre içi alfa-sinüklein yanlış katlanmasını engellemeye odaklanan minzasolmine ek olarak, UCB, şu anda hücre dışı alfa-sinüklein yayılmasını önlemek için araştırılmakta olan UCB7583'ü geliştirmektedir. Alfa-sinüklein patolojisinin ötesine geçen UCB, dopamin D1 reseptörünü aktive etmek ve böylece semptom kontrolünü iyileştirmek için "gerektiğinde ve zamanda" dopaminin gücünü artırmak üzere tasarlanmış, ağızdan alınabilen, beyne nüfuz eden, küçük bir molekül olan glovadalen'i (UCB0022) geliştirmektedir. .3,4

UCB Bilimsel Baş Sorumlusu Alistair Henry şu yorumu yaptı: "Ekibimiz minzasolmin geliştirme programında yer alan hastalara, ailelere ve sağlık uzmanlarına minnettardır. Parkinson hastalığında güçlü ve kanıtlanmış bir mirasa sahip olan UCB, hastalığın hem nedenlerini hem de semptomlarını ele almak için bilime ve hasta odaklı bir stratejiye olan bağlılığını sürdürmektedir. UCB'nin stratejisi, en son biyolojik kanıtlardan yararlanarak, nörodejenerasyonun yayılmasının altında yattığına inanılan alfa-sinüklein süreçlerinin yanlış katlanmasını ve yayılmasını engelleyen mekanizmaların araştırılmasını içerir. Bunun yanı sıra, her hastanın hastalık gidişatı boyunca farklı ihtiyaçlarının farkına vararak semptom kontrolü için yenilikçi tedavilere yönelik araştırmaları ilerletiyoruz."

ORCHESTRA çalışmasının sonuçlarının değerlendirilmesinin ardından UCB, bu programın uzatma aşamasını sonlandırmak için önlemler başlattı. Bu karar, hem birincil hem de ikincil sonlanım noktalarında klinik faydaya dair kanıt bulunmamasına dayanmaktadır. Ön sinyalin bulunduğu hastalık biyobelirteç verileri halen analiz edilmektedir.5 Minzasolminin güvenlik profili önceki bilgilerle tutarlıdır ve herhangi bir yeni güvenlik endişesi belirlenmemiştir.5 Bu çalışmadan elde edilen bulgular yakında yapılacak bir bilimsel çalışmaya sunulmuştur. Toplantıya sunulacak ve hakemli bir dergide yayınlanmak üzere sunulacaktır.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186), erken evre Parkinson hastalığıyla yaşayan kişilerde oral minzasolminin etkinliğini, güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini değerlendiren büyük bir Faz 2a, randomize, plasebo kontrollü, 18 aylık çalışmaydı. Çalışmanın amacı minzasolminin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek ve erken evre Parkinson hastalığı tanısı alan katılımcılarda 12 ila 18 ay boyunca hastalık ilerlemesinin klinik semptomları açısından plaseboya üstünlüğünü göstermekti. Birincil son nokta, Hareket Bozukluğu Derneği-Birleşik Parkinson Hastalığı Derecelendirme Ölçeği (MDS-UPDRS) Bölüm I-III toplam skorundaki ilerlemeydi. Araştırmaya dünya çapında 450'den fazla hasta katıldı. Tedavide ortaya çıkan advers olayların görülme sıklığı, çalışmadaki üç tedavi grubunun tamamında (180 mg/gün, 360 mg/gün veya plasebo) karşılaştırılabilir düzeydeydi ve hiçbir yeni güvenlik riski tanımlanmadı.5

Hakkında UCB UCB, Brüksel, Belçika (www.ucb.com), ciddi bağışıklık sistemi veya bağışıklık sistemi hastalıklarıyla yaşayan insanların hayatlarını dönüştürmek için yenilikçi ilaçların ve çözümlerin keşfedilmesine ve geliştirilmesine odaklanan küresel bir biyofarmasötik şirketidir. merkezi sinir sistemi. Yaklaşık 40 ülkede yaklaşık 9.000 çalışanı bulunan şirket, 2023 yılında 5,3 milyar Euro gelir elde etti. UCB, Euronext Brüksel'de listelenmiştir (sembol: UCB). Bizi Twitter'da takip edin: @UCB_news.

İleriye dönük beyanlar Bu basın bülteni, sınırlama olmaksızın "inanıyor", "öngörüyor", "bekliyor", "niyet ediyor", "planlıyor" sözcüklerini içeren ifadeler dahil ileriye dönük beyanlar içerebilir , “arıyor”, “tahmin ediyor”, “olabilir”, “olacak”, “devam edecek” ve benzeri ifadeler. Bu ileriye dönük beyanlar yönetimin mevcut planlarına, tahminlerine ve inançlarına dayanmaktadır. Tarihsel gerçeklere ilişkin beyanlar dışındaki tüm beyanlar, gelir tahminleri, faaliyet marjları, sermaye harcamaları, nakit, diğer mali bilgiler, beklenen yasal, tahkim, siyasi, düzenleyici veya klinik sonuçlar dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlar olarak kabul edilebilecek beyanlardır veya uygulamalar ve buna benzer diğer tahminler ve sonuçlar. Doğası gereği, bu tür ileriye dönük beyanlar gelecekteki performansın garantisi değildir ve UCB'nin fiili sonuçlarının, mali durumunun, performansının veya başarılarının veya sektör sonuçlarının önemli ölçüde farklılık göstermesine neden olabilecek bilinen ve bilinmeyen risklere, belirsizliklere ve varsayımlara tabidir. Bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden. Bu tür farklılıklara yol açabilecek önemli faktörler arasında şunlar yer almaktadır: COVID-19'un küresel yayılımı ve etkisi, genel ekonomik, ticari ve rekabet koşullarındaki değişiklikler, gerekli düzenleyici onayların alınamaması veya bunların kabul edilebilir şartlarda veya beklenen zamanlama içinde alınamaması, maliyetler araştırma ve geliştirme, üretim aşamasındaki veya UCB tarafından geliştirilmekte olan ürünlere yönelik beklentilerdeki değişiklikler, gelecekteki adli kararların veya resmi soruşturmaların etkileri, güvenlik, kalite, veri bütünlüğü veya üretim sorunlarıyla ilişkili; potansiyel veya fiili veri güvenliği ve veri gizliliği ihlalleri veya bilgi teknolojisi sistemlerimizdeki kesintiler, ürün sorumluluğu iddiaları, ürünler veya ürün adayları için patent korumasına yönelik zorluklar, biyobenzerler dahil diğer ürünlerle rekabet, yasa veya düzenlemelerdeki değişiklikler, döviz kuru dalgalanmaları, değişiklikler veya vergi kanunlarındaki veya bu kanunların uygulanmasındaki belirsizlikler ve çalışanlarının işe alınması ve işte tutulması. Süreç içerisinde yeni ürün adaylarının keşfedileceğine veya tanımlanacağına, ürün onayına geçileceğine veya mevcut ürünler için yeni endikasyonların geliştirilip onaylanacağına dair hiçbir garanti yoktur. Konseptten ticari ürüne geçiş belirsizdir; klinik öncesi sonuçlar ürün adaylarının insanlarda güvenliğini ve etkinliğini garanti etmez. Şu ana kadar insan vücudunun karmaşıklığı bilgisayar modellerinde, hücre kültürü sistemlerinde veya hayvan modellerinde yeniden üretilemiyor. Klinik deneyleri tamamlamak ve ürün pazarlaması için düzenleyici onay almak için gereken sürenin uzunluğu geçmişte değişiklik göstermiştir ve UCB gelecekte de benzer öngörülemezlik beklemektedir. Ortaklıklara, ortak girişimlere veya lisanslama işbirliklerine konu olan ürünler veya potansiyel ürünler, ortaklar arasında farklılık anlaşmazlıklarına konu olabilir veya UCB'nin bu tür bir ortaklığın başlangıcında inandığı kadar güvenli, etkili veya ticari açıdan başarılı olmadığı ortaya çıkabilir. . UCB'nin diğer ürünleri veya şirketleri satın alma ve bu tür satın alınan şirketlerin operasyonlarını entegre etme çabaları, satın alma sırasında UCB'nin inandığı kadar başarılı olmayabilir. Ayrıca UCB veya diğerleri, ürünleri ve/veya cihazları pazarlandıktan sonra güvenlik, yan etkiler veya üretim sorunları keşfedebilir. UCB'nin ürünlerinden birine benzer bir üründe, tüm ürün sınıfını kapsayan önemli sorunların keşfedilmesi, etkilenen tüm ürün sınıfının satışları üzerinde önemli bir olumsuz etkiye sahip olabilir. Ayrıca satışlar, fiyatlandırma baskısı, siyasi ve kamu incelemeleri, müşteri ve reçete yazanların kalıpları veya uygulamaları ve mevzuatın yanı sıra üçüncü taraf ödeyiciler tarafından dayatılan geri ödeme politikaları da dahil olmak üzere, yönetilen bakım ve sağlık bakımı maliyetlerinin kontrol altına alınmasına yönelik uluslararası ve yerel eğilimlerden etkilenebilir. Biyofarmasötik fiyatlandırma ve geri ödeme faaliyetlerini ve sonuçlarını etkileyen. Son olarak, bir arıza, siber saldırı veya bilgi güvenliği ihlali, UCB'nin veri ve sistemlerinin gizliliğini, bütünlüğünü ve kullanılabilirliğini tehlikeye atabilir.