Результати дослідження Minzasolmin Proof-of-Concept ORCHESTRA формують наступні кроки в дослідницькій програмі Паркінсона UCB

Підпишіться на Drugslib

Брюссель, Бельгія – 16 грудня 2024 р. – UCB сьогодні оголосила про перевірку концепції ORCHESTRA мінзасолміну – досліджуваної пероральної малої молекули, інгібітора неправильного згортання альфа-синуклеїну, розробленого у партнерстві з Novartis для ранньої хвороби Паркінсона, не досягла первинних і вторинних клінічних кінцевих точок.

UCB має портфоліо доклінічних і клінічних програм на ранніх стадіях, які оцінюють численні й різні потенційні нові підходи до лікування хвороби Паркінсона. Порушення згортання та агрегації альфа-синуклеїну є ключовим патологічним фактором хвороби Паркінсона2, отже, на додаток до мінзасолміну, який зосереджений на пригніченні внутрішньоклітинного неправильного згортання альфа-синуклеїну, UCB прогресує UCB7583, який зараз досліджується для запобігання позаклітинному поширенню альфа-синуклеїну. Виходячи за рамки альфа-синуклеїнової патології, UCB прогресує гловадален (UCB0022), невелика молекула, доступна для перорального застосування, проникаюча в мозок, призначена для посилення активності дофаміну «коли і де це необхідно», щоб активувати рецептор дофаміну D1 і, таким чином, покращити контроль симптомів .3,4

Алістер Генрі, головний науковий співробітник UCB, прокоментував: «Наша команда вдячна пацієнтам, сім’ям і медичним працівникам, які беруть участь у програмі розробки мінзасолміну. Маючи потужну та перевірену історію хвороби Паркінсона, UCB продовжує свою відданість стратегії, орієнтованій на науку та пацієнта, для усунення як її причин, так і симптомів. Використовуючи найновіші біологічні дані, стратегія UCB включає дослідження механізмів для пригнічення неправильного згортання та поширення альфа-синуклеїну — процесів, які, як вважають, лежать в основі поширення нейродегенерації. Поряд з цим, ми просуваємо дослідження інноваційних методів лікування для контролю симптомів, визнаючи різноманітні потреби кожного пацієнта протягом усього перебігу хвороби».

Після оцінки результатів дослідження ORCHESTRA UCB ініціював заходи для припинення фази розширення цієї програми. Це рішення ґрунтується на відсутності доказів клінічної користі як у первинних, так і в вторинних кінцевих точках. Дані про біомаркери захворювання, в яких був попередній сигнал, все ще аналізуються.5 Профіль безпеки мінзасолміну узгоджувався з попередніми знаннями, і жодних нових проблем щодо безпеки виявлено не було.5 Результати цього дослідження були представлені на наступний науковий розгляд. засідання та буде подано для публікації в рецензованому журналі.

ORCHESTRA/PD0053 (NCT04658186) було великим рандомізованим, плацебо-контрольованим, 18-місячним дослідженням фази 2а, у якому оцінювали ефективність, безпеку, переносимість і фармакокінетику перорального мінзасолміну у людей з ранньою стадією хвороби Паркінсона. Метою дослідження було оцінити безпеку та переносимість мінзасолміну та продемонструвати його перевагу над плацебо щодо клінічних симптомів прогресування захворювання протягом 12-18 місяців в учасників з діагностованою ранньою стадією хвороби Паркінсона. Первинною кінцевою точкою було прогресування сумарної оцінки за частинами I–III за Уніфікованою шкалою оцінки розладів руху суспільства за розладом розвитку хвороби ПД (MDS-UPDRS). У дослідженні взяли участь понад 450 пацієнтів по всьому світу. Частота побічних ефектів, пов’язаних із лікуванням, була порівнянною в усіх трьох групах лікування (180 мг/день, 360 мг/день або плацебо) у дослідженні, і не було виявлено нових ризиків для безпеки.5

Про UCBUCB, Брюссель, Бельгія (www.ucb.com) — глобальна біофармацевтична компанія, яка зосереджена на відкритті та розробці інноваційних ліків і рішень щоб змінити життя людей із важкими захворюваннями імунної системи або центральної нервової системи. Маючи приблизно 9000 співробітників у приблизно 40 країнах, компанія отримала дохід у 5,3 мільярда євро у 2023 році. UCB котирується на Euronext Brussels (символ: UCB). Слідкуйте за нами у Twitter: @UCB_news.

Прогнозні заяви Цей прес-реліз може містити прогнозні заяви, включаючи, без обмежень, заяви, що містять слова «вважає», «передбачає», «очікує», «має намір», «планує» , «прагне», «оцінює», «може», «буде», «продовжуватиме» тощо. Ці прогнозні заяви базуються на поточних планах, оцінках і переконаннях керівництва. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти, є заявами, які можна вважати заявами прогностичного характеру, включаючи оцінки доходів, операційної маржі, капітальних витрат, грошових коштів, іншу фінансову інформацію, очікувані юридичні, арбітражні, політичні, нормативні чи клінічні результати або практики та інші подібні оцінки та результати. За своїм характером такі прогнозні заяви не є гарантією майбутніх результатів і залежать від відомих і невідомих ризиків, невизначеностей і припущень, які можуть призвести до суттєвої відмінності фактичних результатів, фінансового стану, діяльності чи досягнень UCB або галузевих результатів. від тих, які можуть виражатися або матися на увазі в таких прогнозних заявах, що містяться в цьому прес-релізі. Важливі фактори, які можуть призвести до таких відмінностей, включають: глобальне поширення та вплив COVID-19, зміни в загальних економічних, ділових і конкурентних умовах, неможливість отримати необхідні дозволи регуляторів або отримати їх на прийнятних умовах або в очікувані терміни, витрати пов’язаних із дослідженнями та розробками, змінами в перспективах продуктів, які розробляються або розробляються UCB, наслідками майбутніх судових рішень чи державних розслідувань, безпекою, якістю, цілісністю даних або проблемами виробництва; потенційні чи фактичні порушення безпеки та конфіденційності даних або збої в роботі наших систем інформаційних технологій, претензії щодо відповідальності за продукт, оскарження патентного захисту продуктів або продуктів-кандидатів, конкуренція з боку інших продуктів, у тому числі біосимілярів, зміни в законах чи нормативних актах, коливання обмінного курсу, зміни або невизначеність у податковому законодавстві чи застосуванні такого законодавства, а також наймання та утримання своїх працівників. Немає жодної гарантії, що нові препарати-кандидати будуть виявлені або визначені в процесі розробки, що вони просуваються до схвалення продукту або що нові показання для існуючих продуктів будуть розроблені та затверджені. Рух від концепції до комерційного продукту є невизначеним; доклінічні результати не гарантують безпеки та ефективності препаратів-кандидатів на людях. Поки що складність людського тіла не може бути відтворена на комп’ютерних моделях, системах культур клітин або моделях тварин. Тривалість термінів завершення клінічних випробувань і отримання схвалення регуляторних органів для продажу продукту в минулому змінювалася, і UCB очікує подібної непередбачуваності в майбутньому. Продукти або потенційні продукти, які є предметом партнерства, спільного підприємства чи ліцензійного співробітництва, можуть бути предметом суперечок між партнерами або можуть виявитися не такими безпечними, ефективними чи комерційно успішними, як UCB міг вважати на початку такого партнерства . Зусилля UCB придбати інші продукти чи компанії та інтегрувати діяльність таких придбаних компаній можуть бути не такими успішними, як UCB міг вважати на момент придбання. Крім того, UCB або інші можуть виявити проблеми з безпекою, побічними ефектами або виробничими проблемами з його продуктами та/або пристроями після того, як вони вийдуть на ринок. Виявлення значних проблем із продуктом, подібним до одного з продуктів UCB, які стосуються цілого класу продуктів, може мати суттєвий негативний вплив на продажі всього класу зачеплених продуктів. Крім того, на продажі можуть вплинути міжнародні та національні тенденції до керованого лікування та стримування витрат на охорону здоров’я, включаючи ціновий тиск, політичний і громадський контроль, моделі чи практики споживачів і тих, хто призначає рецепти, а також політику відшкодування, встановлену сторонніми платниками, а також законодавство впливають на біофармацевтичне ціноутворення та діяльність і результати щодо відшкодування. Нарешті, збій, кібератака або порушення інформаційної безпеки можуть поставити під загрозу конфіденційність, цілісність і доступність даних і систем UCB.

Враховуючи ці невизначеності, ви не повинні надмірно покладатися на будь-які з таких прогнозних заяв. Немає жодної гарантії, що досліджувані чи схвалені продукти, описані в цьому прес-релізі, будуть представлені чи схвалені для продажу або для будь-яких додаткових показань чи маркування на будь-якому ринку чи в будь-який конкретний час, а також не може бути жодної гарантії, що такі продукти будуть бути чи продовжуватиме бути комерційно успішним у майбутньому.

UCB надає цю інформацію, включно з прогнозними заявами, лише станом на дату цього прес-релізу та не відображає жодного потенційного впливу пандемії COVID-19, що розвивається, якщо не вказано інше. UCB уважно стежить за розвитком подій у всьому світі, щоб оцінити фінансове значення цієї пандемії для UCB. UCB однозначно відмовляється від будь-яких обов’язків оновлювати будь-яку інформацію, що міститься в цьому прес-релізі, або для підтвердження фактичних результатів, або для звітування чи відображення будь-яких змін у своїх прогнозних заявах щодо них або будь-яких змін у подіях, умовах чи обставинах, за яких такі заява заснована, якщо така заява не вимагається відповідно до чинних законів і правил.

Крім того, інформація, що міститься в цьому документі, не є пропозицією продати або закликом до пропозиції придбати будь-які цінні папери, а також не може існувати будь-яка пропозиція, звернення або продаж цінних паперів у будь-якій юрисдикції, в якій такі пропозиція, звернення або продаж будуть незаконними до реєстрації або кваліфікації відповідно до законодавства про цінні папери такої юрисдикції.

Посилання:

  • https://www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0599. Доступ грудень 2024 р.
  • Бендор Дж.Т., Логан Т.П., Едвардс Р.Х. Функція α-синуклеїну. нейрон. 2013 18 вересня; 79 (6): 1044-66.
  • https://www.ucb. com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB7853. Доступ грудень 2024 р.
  • https:// www.ucb.com/innovation/clinical-studies/clinical-studies-index/UCB0022. Доступ грудень 2024 р.
  • Дані UCB у файлі. Грудень 2024.

    • Джерело: UCB

    Опубліковано : 2024-12-17 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова