Hallazgos del estudio de fase 3 de nipocalimab fundamental en un anticuerpo amplio población positiva de personas que viven con miastenia gravis generalizada (GMG) publicada en Lancet Neurology

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Spring House, Pa., (23 de enero de 2025) - Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) anunció hoy que la neurología de Lancet ha publicado resultados del estudio fundamental de la fase 3 de Nipocalimab, un bloqueador de FCRN de investigación, evaluado en un amplio Población de anticuerpos positivos (anti-ACHR+, anti-musgo+, anti-LRP4+) adultos con miastenia gravis generalizada (GMG) .1 El estudio de vivacidad-MG3 cumplió su punto final primario que demostró una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa durante 24 semanas en el MG- Puntaje ADLA.1 nipocalimab tenía un perfil de seguridad tolerable, con eventos adversos que conducían a tasas de descontinuación similares a placebo (5.1% con nipocalimab frente a 7.1% con placebo) .1

“nipocalimab se ha mostrado en múltiples clínicos clínicos Estudios para ayudar a reducir la IgG, incluidos los autoanticuerpos, entre esta amplia población de adultos positivos de anticuerpos con GMG. Los resultados positivos del estudio Vivacity-MG3 respaldan aún más el potencial de nipocalimab para abordar la causa subyacente de esta enfermedad de autoanticuerpo debilitante ", dijo Carlo Antozzi, M.D., Neuroinmunología y Patología Muscular de la Fundación del Instituto Neurológico C. Besta de Milán, Italyalyal. .B "Es prometedor ver estos datos positivos publicados en la neurología Lancet, ya que existe una necesidad continua de terapias dirigidas adicionales con perfiles de seguridad demostrados que ofrecen control de enfermedad sostenida para una amplia gama de pacientes con anticuerpos positivos que viven con GMG". P>

GMG es una enfermedad crónica, de por vida, rara y impulsada por el autoanticuerpo, para la cual actualmente no hay cura. GMG impacta a aproximadamente 700,000 personas en todo el mundo. Enfermedades.1,4 Los datos del estudio de fase 3 mostraron una reducción del 75% en la IgG total predominante mediana de la dosis desde el inicio. Además, se observó una reducción en los niveles de subclases de IgG patógenas comunes, incluido el anticuerpo AChR y el anticuerpo almizclero, durante 24 semanas del estudio. Se observa el sistema incluso después de la reducción de los autoanticuerpos patógenos de IgG. ) .1 Para alguien que vive con GMG, un cambio de 1 a 2 puntos en MG-ADL puede ser la diferencia entre la alimentación normal y la ahoga frecuente en los alimentos, o la falta de respiración en reposo y requerir la ayuda de un ventilador.5 < /P>

“Los datos de Fase 3 Vivacity-MG3 demuestran nuestra constante búsqueda de investigar y desarrollar potenciales enfoques innovadores y transformadores para enfermedades impulsadas por el autoanticuerpo, como GMG", dijo Sindhu Ramchandren, M.D., Director Médico Ejecutivo, Neuroscience, Johnson & Johnson y Johnson y Johnson y Johnson y Johnson. Medicina innovadora. “Estamos encantados con la publicación de estos sólidos datos de fase 3 en la neurología Lancet, así como la revisión de prioridad otorgada por la FDA. Las personas que viven con GMG requieren opciones terapéuticas inmunoselectivas efectivas adicionales que puedan preservar la capacidad de mantener una respuesta inmune protectora incluso después de la reducción de IgG ". La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y una aplicación de autorización de marketing (MAA) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) que buscan la aprobación de Nipocalimab en GMG el 29 de agosto y el 11 de septiembre de 2024, respectivamente. La FDA recibió una revisión prioritaria de Nipocalimab, que fue respaldada por los hallazgos del estudio de Fase 3 Vivacity-MG3.6,7 Además, Nipocalimab recibió recientemente la designación de terapia de la FDA de los EE. UU. Para el tratamiento de adultos con enfermedad moderada a vista de Sjögren como respaldado por los resultados del estudio de dahlias de fase 2.8

notas: a. MG-ADL (Miastenia gravis: actividades de la vida diaria) proporciona una evaluación clínica rápida del recuerdo del paciente de los síntomas que afectan las actividades de la vida diaria, con un rango de puntaje total de 0 a 24; Una puntuación más alta indica una mayor gravedad de los síntomas. 5B. El Dr. Carlo Antozzi ha brindado servicios de consultoría, asesoramiento y habla a Johnson & Johnson. No se le ha pagado por ningún trabajo de medios.

sobre la miastenia gravis generalizada (GMG) la miastenia gravis (MG) es una enfermedad de autoanticuerpos en la que el sistema inmune hace errores de error (p. Ej. , receptor anti-acetilcolina [AChR], tirosina quinasa [almizcle] [almizcle] anti-lipoproteína anti-músculo [LRP4]), que se dirigen a las proteínas en la unión neuromuscular y puede bloquear o interrumpir o interrumpir la señalización normal de los nervios de los nervios a los músculos, perjudicando o prevenir la contracción muscular.2,9,10 La enfermedad impacta a aproximadamente 700,000 personas en todo el mundo.2 Aproximadamente del 10 al 15% de los casos nuevos de Mg son diagnosticados en adolescentes (12 - 17 años de edad) .11, 12,13 Entre los pacientes con MG juveniles, las niñas se ven afectadas con más frecuencia que los niños con más del 65% de los casos de MG pediátrico en los EE. UU. Diagnosticados en niñas. 14,15,16

Las manifestaciones iniciales de la enfermedad suelen ser oculares, pero en el 85% o más de los casos, la enfermedad se generaliza (GMG), que se caracteriza por la debilidad fluctuante de los músculos esqueléticos que conducen a síntomas como debilidad de las extremidades, párpados caídos, visión doble y dificultades con la masticación , tragación, habla y respiración. con GMG se extrapolan de los ensayos de adultos.13 Aparte de los tratamientos sintomáticos, no hay bloqueadores de FCRN aprobados que puedan abordar la causa raíz de la enfermedad para adolescentes con GMG en los Estados Unidos.13

Acerca de El estudio Vivacity-MG3 de fase 3 El estudio de Fase 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) se diseñó específicamente para medir la eficacia y la seguridad sostenidas con una dosis consistente en esta condición crónica impredecible donde la necesidad insatisfecha permanece alta. Se identificaron pacientes con GMG adultos positivos o negativos de anticuerpos con respuesta insuficiente (MG-ADL ≥6) a la terapia con SOC en curso y 199 pacientes, 153 de los cuales fueron positivos para anticuerpos, inscritos en el ensayo doble ciego controlado con placebo.23, 23, 23, 24 La aleatorización fue 1: 1, nipocalimab más SOC actual (dosis de carga IV de 30 mg/kg IV seguida de 15 mg/kg cada dos semanas) o placebo más la demografía de la línea de base actual se equilibraron a través de los brazos (77 nipocalimab, 76 placebo). 23 El punto final primario del estudio fue el cambio medio en la puntuación MG-ADLA desde el inicio durante las semanas 22, 23 y 24 en pacientes con anticuerpos positivos. Un punto final secundario clave incluyó un cambio en la puntuación QMG. La seguridad y la eficacia a largo plazo se evaluaron adicionalmente en una fase continua de extensión abierta (OLE ).24

Acerca de nipocalimab nipocalimab es un anticuerpo monoclonal de investigación, diseñado para unirse con alta afinidad para bloquear FCRN y reducir los niveles de anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG) circulantes potencialmente sin impacto en otras funciones inmunes. Esto incluye autoanticuerpos y aloanticuerpos que subyacen a múltiples condiciones en tres segmentos clave en el espacio de autoanticuerpos, incluidas las enfermedades raras de autoanticuerpos, enfermedades fetales maternas mediadas por aloanticuerpos maternos y enfermedades reumáticas. También se cree que el bloqueo de la unión de IgG a FCRN en la placenta limita la transferencia transplacental de aloanticuerpos maternos al feto.

  • U.S. La designación de vía rápida de la FDA en la enfermedad hemolítica del feto y la anemia hemolítica autoinmune cálida y el recién nacido (HDFN) y la cálida anemia hemolítica (WAIHA) en julio de 2019, GMG en diciembre de 2021 y trombocitopenia fetal de neonatal aloinmune (Fnait) en marzo de 2024
  • U.S. Estado de drogas huérfanas de la FDA para WAIHA en diciembre de 2019, HDFN en junio de 2020, GMG en febrero de 2021, polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) en octubre de 2021 y fnait en diciembre de 2023
  • U.S. Designación de terapia de avance de la FDA para HDFN en febrero de 2024 y para la enfermedad de Sjögren en noviembre de 2024
  • U.S. La FDA otorgó una revisión de prioridad en GMG en el cuarto trimestre de 2024
  • Designación de productos medicinales de EEM EMA Orphan para HDFN en octubre de 2019

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    Precauciones sobre declaraciones con visión de futuro Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas" como se define en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995 con respecto al desarrollo de productos y los beneficios potenciales e impacto del tratamiento de nipocalimab. Se advierte al lector que no confíe en estas declaraciones prospectivas. Estas declaraciones se basan en las expectativas actuales de eventos futuros. Si los supuestos subyacentes demuestran que los riesgos o incertidumbres inexactos o conocidos se materializan, los resultados reales podrían variar materialmente de las expectativas y proyecciones de Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. y/o Johnson & Johnson. Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: desafíos e incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo de productos, incluida la incertidumbre del éxito clínico y de obtener aprobaciones regulatorias; incertidumbre del éxito comercial; dificultades de fabricación y retrasos; competencia, incluidos avances tecnológicos, nuevos productos y patentes alcanzadas por competidores; desafíos para las patentes; La eficacia del producto o las preocupaciones de seguridad que dan como resultado retiros de productos o acción regulatoria; cambios en los patrones de comportamiento y gasto de los compradores de productos y servicios de atención médica; cambios en las leyes y regulaciones aplicables, incluidas las reformas mundiales de atención médica; y tendencias hacia la contención de costos de atención médica. Se pueden encontrar una lista adicional y descripciones de estos riesgos, incertidumbres y otros factores en el informe anual de Johnson & Johnson sobre el Formulario 10-K para el año fiscal que finalizó el 31 de diciembre de 2023, incluso en las secciones subtituladas "Nota advertida con respecto a las declaraciones de prospección "Y" Artículo 1a. Factores de riesgo ", y en los informes trimestrales posteriores de Johnson & Johnson sobre el Formulario 10-Q y otras presentaciones ante la Comisión de Bolsa y Valores. Las copias de estas presentaciones están disponibles en línea en www.sec.gov, www.jnj.com o a pedido de Johnson & Johnson. Ninguno de Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. ni Johnson & Johnson se compromete a actualizar cualquier declaración prospectiva como resultado de nueva información o eventos o desarrollos futuros.

    Notas a pie < /Strong> 1 Antozzi, C et al., Eficacia y seguridad de nipocalimab en adultos con miastenia gravis generalizada (Vivacity MG3): un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo 3. La neurología Lancet. Febrero de 2025; 24: 105–16. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422 (24) 00498-8/fulltext.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Incidencia, mortalidad y carga económica de la miastenia gravis en China: un estudio basado en la población nacional. La salud regional de Lancet - Pacífico occidental. 2020; 5 (100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc.2020.100063.

    3 Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y accidente cerebrovascular. Miastenia gravis. Disponible en: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Último acceso: enero de 2025.

    4 Boes M, et al. Desarrollo acelerado de autoanticuerpos IgG y enfermedad autoinmune en ausencia de IgM secretado. Proc Natl Acad Sci U S A. 2000 1 de febrero; 97 (3): 1184-9. doi: 10.1073/pnas.97.3.1184.

    5 Wolfe Gi Myastenia Gravis Actividades del perfil de vida diaria. Neurología. 1999; 22; 52 (7): 1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson y Johnson. Nipocalimab otorgó una revisión de prioridad de la FDA de EE. UU. Para el tratamiento de la miastenia gravis (GMG) generalizada. Disponible en: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-granted-u-s-fda-priority-review-for-treatment-of-Generalized-Myastenhenia-Gravis-GMG. Último acceso: enero de 2025

    7 Johnson y Johnson EMEA. Johnson & Johnson busca la primera aprobación de la UE de nipocalimab para tratar a una amplia población de pacientes que viven con miastenia gravis generalizada positiva para anticuerpos. Disponible en: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-ofnipocalimab-to treat-a-broad-popoblation- de pactos-living-living-living -Con-Antibody-Positive-Generalized-Myastenia-Gravis. Último acceso: enero de 2025.

    8 Johnson y Johnson. Nipocalimab es la primera y única terapia de investigación otorgó la designación de terapia de avance de la FDA de EE. UU. Para el tratamiento de adultos que viven con la enfermedad de Sjögren moderada a severa. Disponible en: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-sfda-beakthrough-terapy-designation-for -El tratamiento de adultos-vida-con-moderada a severa-sjogrens-desacio. Último acceso: enero de 2025.

    9 Bacci Ed et al. Comprender los efectos secundarios de la terapia para la miastenia gravis y su impacto en la vida diaria. BMC Neurol. 2019; 19 (1): 335.

    10 Wiendl, H., et al., Guía para la gestión de los síndromes miasténicos. Avances terapéuticos en los trastornos neurológicos, 16, 17562864231213240. Https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Último acceso: enero de 2025

    11 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenile Myasthenia gravis con inicio prepubertal. Disord de neuromusculos. 1998 dic; 8 (8): 561-7. doi: 10.1016/s0960-8966 (98) 00077-7.

    12 Evoli A. adquirió la miastenia gravis en la infancia. Curr Opin Neurol. 2010 de octubre; 23 (5): 536-40. doi: 10.1097/wco.0b013e32833c32af.

    13 Finnis MF, Jayawant S. Juvenile Myastenia gravis: una perspectiva pediátrica. Autoinmune dis. 2011; 2011: 404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    14 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prevalencia de género en la esclerosis múltiple y la miastenia gravis infantil. J neurol infantil. 2002 de mayo; 17 (5): 390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    15 Parr Jr, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. La incidencia y prevalencia del Reino Unido de miastenia autoinmune y congénita. Arch dis Child. 2014 jun; 99 (6): 539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    16 Mansukhani SA, Bothun Ed, Diehl nn, Mohney BG. Incidencia y características oculares de las miastenias pediátricas. Am J Ophthalmol. 2019 Abr; 200: 242-249. doi: 10.1016/j.ojo.2019.01.004.

    17 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. y Rowland, L.P. (1983), Pronóstico de la miastenia ocular. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    18 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Desarrollo de enfermedad generalizada a los 2 años en pacientes con miastenia gravis ocular. Arch Neurol. 2003 Feb; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    19 Hoja de datos de miastenia gravis. Recuperado en abril de 2024 de https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    20 Miastenia gravis: tratamiento y síntomas. (2021, 7 de abril). Recuperado en abril de 2024 de https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    21 DRG EPI (2021) y el análisis de reclamos de optum enero de 2012-diciembre 2020. << /P>

    22 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Manejo de la miastenia juvenil gravis. Neurol delantero. 2020 24 de julio; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    23 Antozzi, C et al., Nipocalimab en la miastenia gravis generalizada: resultados de un estudio de fase 3 aleatorizado doble doble ciego, controlado con placebo. Resumen en 2024 Congreso de la Academia Europea de Neurología. Junio ​​de 2024.

    24 clinicaltrials.gov Identificador: NCT04951622. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Último acceso: enero de 2025

    25 clínicos.gov Identificador: NCT04951622. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Último acceso: enero de 2025

    26 clinicaltrials.gov. NCT03842189. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189. Último acceso: enero de 2025

    27 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT05327114. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05327114. Último acceso: enero de 2025

    28 clinicaltrials.gov Identificador: NCT04119050. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050. Último acceso: enero de 2025

    29 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT05379634. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/nct05379634. Último acceso: enero de 2025.

    30 clinicaltrials.gov Identificador: NCT05912517. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05912517. Último acceso: enero de 2025

    31 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT06028438. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/nct06028438. Último acceso: enero de 2025

    32 clinicaltrials.gov Identificador: NCT04968912. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912. Último acceso: enero de 2025

    33 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT04882878. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/nct04882878. Último acceso: enero de 2025.

    34 LOBATO G, Soncini CS. Relación entre la historia obstétrica y la gravedad de la aloinmunización de Rh (d). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mar; 277 (3): 245-8. Doi: 10.1007/s00404-007-0446-x ..

    35 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, un anticuerpo anti-FCRN, inhibe la transferencia de IgG en un modelo de perfusión placentaria ex vivo humana. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220 (5): 498 E491-498 E499.

    Fuente: Johnson y Johnson

    Al corriente : 2025-01-28 06:00

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